- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01133860
Efficacia di Eltrombopag per migliorare la trombocitopenia della malattia correlata a MYH9
22 luglio 2011 aggiornato da: IRCCS Policlinico S. Matteo
Uno studio esplorativo di fase II sull'escalation della dose di Eltrombopag nella malattia correlata a MYH9
Il termine malattia correlata a MYH9 (MYH9RD) include quattro malattie genetiche: anomalia di May-Hegglin, sindrome di Sebastian, sindrome di Fechtner e sindrome di Epstein.
Tutti questi disturbi derivano dalla mutazione di un unico gene, denominato MYH9, e sono stati riconosciuti come diverse presentazioni cliniche di un'unica malattia denominata MYH9RD.
Tutti i pazienti affetti da MYH9RD presentano sin dalla nascita trombocitopenia, che può determinare un grado variabile di diatesi emorragica; alcuni di loro successivamente sviluppano ulteriori manifestazioni cliniche, come danno renale, ipoacusia neurosensoriale e/o cataratta presenile.
Eltrombopag è un agonista orale del recettore della trombopoietina che stimola la proliferazione e la differenziazione dei megacariociti, le cellule del midollo osseo che producono le piastrine del sangue.
Questo farmaco è efficace nell'aumentare la conta piastrinica nei volontari sani, così come nei pazienti affetti da alcune trombocitopenie acquisite, come la porpora trombocitopenica idiopatica e la trombocitopenia correlata all'HCV.
Lo scopo di questo studio è determinare se eltrombopag, somministrato per via orale alla dose di 50 o 75 mg/die per un massimo di 6 settimane, è efficace nell'aumentare la conta piastrinica dei pazienti affetti da MYH9RD.
Ulteriori obiettivi di questo studio sono verificare se eltrombopag è efficace nel ridurre la tendenza al sanguinamento dei pazienti MYH9RD; valutare la sicurezza e la tollerabilità di eltrombopag nei pazienti con MYH9RD; valutare la funzione in vitro delle piastrine prodotte durante la terapia in pazienti che rispondono a questo farmaco.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
12
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Padova, Italia, 35128
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Padova, Unità di Medicina Generale e Patologia Speciale
-
Pavia, Italia, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, Unità di Medicina III
-
Perugia, Italia, 06122
- Policlinico Monteluce, Sezione di Medicina Interna e Cardiovascolare
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
14 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età 16 anni o più
- Diagnosi confermata di malattia correlata a MYH9
- Conta piastrinica media per l'anno precedente inferiore a 50x10e9/L
- Consenso informato scritto
Criteri di esclusione:
- Malattie note per comportare il rischio di eventi tromboembolici (ad es. fibrillazione atriale)
- Storia di trombosi entro 1 anno
- Uso di farmaci che influenzano la funzione piastrinica (inclusi, ma non limitati a, aspirina, clopidogrel o FANS) o anticoagulanti
- Donne in gravidanza o in allattamento (è necessario un test di gravidanza negativo prima dell'arruolamento delle donne fertili)
- Rifiuto formale di qualsiasi raccomandazione di una contraccezione sicura
- Dipendenza da alcol o droghe
- Funzionalità renale alterata come definita da creatinina di 20 mg/L o più
- Qualsiasi altra malattia o condizione che, su consiglio del medico responsabile, renderebbe il trattamento pericoloso per il paziente o renderebbe il paziente non idoneo allo studio, inclusi problemi fisici, psichiatrici, sociali e comportamentali. La positività all'HCV e le malattie epatiche non saranno considerate un criterio di esclusione poiché uno studio di fase II ha dimostrato che eltrombopag era efficace e sicuro in questa popolazione di pazienti.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: eltrombopag
|
Eltrombopag, somministrato per via orale, 50 mg/die per 21 giorni.
I pazienti con conta piastrinica compresa tra 100 e 150x10e9/L al giorno 21 continueranno eltrombopag 50 mg/die per altri 21 giorni.
I pazienti con conta piastrinica inferiore a 100x10e9/L al giorno 21 riceveranno eltrombopag 75 mg/die per ulteriori 21 giorni.
I pazienti con più di 150x10e9 piastrine/L al giorno 21 interromperanno la terapia.
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Risposta al farmaco basata sulla conta piastrinica alla fine della terapia
Lasso di tempo: 21 giorni e/o 42 giorni di terapia, 15 e 30 giorni dopo la fine della terapia
|
Gli endpoint primari erano il raggiungimento di una conta piastrinica superiore a 100 x10e9/L o almeno 3 volte il valore basale (risposta maggiore), o almeno il doppio del valore basale ma inferiore alla risposta maggiore (risposta minore).
Viene riportata la risposta complessiva alla terapia.
La conta piastrinica è stata misurata al termine della terapia (21 o 42 giorni, vedere il disegno dello studio) mediante microscopia a contrasto di fase.
|
21 giorni e/o 42 giorni di terapia, 15 e 30 giorni dopo la fine della terapia
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Tendenza al sanguinamento valutata dal punteggio di sanguinamento dell'OMS
Lasso di tempo: 21 giorni e/o 42 giorni di terapia, 15 e 30 giorni dopo la fine della terapia
|
La percentuale di pazienti con diatesi emorragica (grado 1, cioè sanguinamento cutaneo, o grado 2, cioè lieve perdita di sangue, secondo il punteggio di sanguinamento dell'OMS) è stata calcolata al basale e alla fine della terapia.
I risultati sono espressi come variazione media della percentuale di pazienti con diatesi emorragica (IC 95%).
|
21 giorni e/o 42 giorni di terapia, 15 e 30 giorni dopo la fine della terapia
|
Tutti i tipi di eventi avversi
Lasso di tempo: 21 giorni e/o 42 giorni di terapia, 15 e 30 giorni dopo la fine della terapia
|
Sono stati registrati tutti i tipi di eventi avversi. I risultati indicano il numero di partecipanti che manifestano un effetto collaterale del farmaco.
|
21 giorni e/o 42 giorni di terapia, 15 e 30 giorni dopo la fine della terapia
|
Funzione in vitro delle piastrine prodotte durante la terapia nei pazienti responsivi
Lasso di tempo: 21 giorni o 42 giorni di terapia
|
la funzione piastrinica in vitro sarà valutata nei pazienti che raggiungono una conta piastrinica di 100 x10e9/L o più alla fine della terapia
|
21 giorni o 42 giorni di terapia
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Carlo Balduini, MD, IRCCS Policlinico San Matteo Foundation, Pavia, Italy
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Bussel JB, Cheng G, Saleh MN, Psaila B, Kovaleva L, Meddeb B, Kloczko J, Hassani H, Mayer B, Stone NL, Arning M, Provan D, Jenkins JM. Eltrombopag for the treatment of chronic idiopathic thrombocytopenic purpura. N Engl J Med. 2007 Nov 29;357(22):2237-47. doi: 10.1056/NEJMoa073275.
- Seri M, Cusano R, Gangarossa S, Caridi G, Bordo D, Lo Nigro C, Ghiggeri GM, Ravazzolo R, Savino M, Del Vecchio M, d'Apolito M, Iolascon A, Zelante LL, Savoia A, Balduini CL, Noris P, Magrini U, Belletti S, Heath KE, Babcock M, Glucksman MJ, Aliprandis E, Bizzaro N, Desnick RJ, Martignetti JA. Mutations in MYH9 result in the May-Hegglin anomaly, and Fechtner and Sebastian syndromes. The May-Heggllin/Fechtner Syndrome Consortium. Nat Genet. 2000 Sep;26(1):103-5. doi: 10.1038/79063.
- Seri M, Savino M, Bordo D, Cusano R, Rocca B, Meloni I, Di Bari F, Koivisto PA, Bolognesi M, Ghiggeri GM, Landolfi R, Balduini CL, Zelante L, Ravazzolo R, Renieri A, Savoia A. Epstein syndrome: another renal disorder with mutations in the nonmuscle myosin heavy chain 9 gene. Hum Genet. 2002 Feb;110(2):182-6. doi: 10.1007/s00439-001-0659-1. Epub 2001 Dec 14.
- Seri M, Pecci A, Di Bari F, Cusano R, Savino M, Panza E, Nigro A, Noris P, Gangarossa S, Rocca B, Gresele P, Bizzaro N, Malatesta P, Koivisto PA, Longo I, Musso R, Pecoraro C, Iolascon A, Magrini U, Rodriguez Soriano J, Renieri A, Ghiggeri GM, Ravazzolo R, Balduini CL, Savoia A. MYH9-related disease: May-Hegglin anomaly, Sebastian syndrome, Fechtner syndrome, and Epstein syndrome are not distinct entities but represent a variable expression of a single illness. Medicine (Baltimore). 2003 May;82(3):203-15. doi: 10.1097/01.md.0000076006.64510.5c.
- McHutchison JG, Dusheiko G, Shiffman ML, Rodriguez-Torres M, Sigal S, Bourliere M, Berg T, Gordon SC, Campbell FM, Theodore D, Blackman N, Jenkins J, Afdhal NH; TPL102357 Study Group. Eltrombopag for thrombocytopenia in patients with cirrhosis associated with hepatitis C. N Engl J Med. 2007 Nov 29;357(22):2227-36. doi: 10.1056/NEJMoa073255.
- Pecci A, Gresele P, Klersy C, Savoia A, Noris P, Fierro T, Bozzi V, Mezzasoma AM, Melazzini F, Balduini CL. Eltrombopag for the treatment of the inherited thrombocytopenia deriving from MYH9 mutations. Blood. 2010 Dec 23;116(26):5832-7. doi: 10.1182/blood-2010-08-304725. Epub 2010 Sep 15.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 gennaio 2009
Completamento primario (Effettivo)
1 giugno 2010
Completamento dello studio (Effettivo)
1 giugno 2010
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
28 maggio 2010
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
28 maggio 2010
Primo Inserito (Stima)
31 maggio 2010
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
26 luglio 2011
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 luglio 2011
Ultimo verificato
1 luglio 2010
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- Eltrombopag-MYH9-2008
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Disturbi delle piastrine del sangue
-
Taipei City HospitalCompletatoPRU (unità di reattività piastrinica) | APT (terapia antipiastrinica) | HOTPR (High on Treat Platelet Reactivity)Taiwan
-
Zhongnan HospitalReclutamentoMicrotrapianto di UCB (Cord Blood) nel trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) di nuova diagnosiCina
Prove cliniche su eltrombopag
-
Fondazione Progetto EmatologiaCompletatoLeucemia linfatica cronica | Porpora, Trombocitopenica, Idiopatica | Linfoma non-Hodgkin | Trombocitopenia autoimmune | Porpora trombocitopenica autoimmuneItalia
-
Weill Medical College of Cornell UniversityNovartisTerminatoTrombocitopenia immunitariaStati Uniti
-
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...Xijing Hospital; Xi'an Central Hospital; The Second Hospital of Hebei Medical University e altri collaboratoriAttivo, non reclutanteTrombocitopenia immunitaria primaria precedentemente trattataCina
-
Tel-Aviv Sourasky Medical CenterNovartisReclutamentoLinfoma a cellule B | Trattamento CARRELLOIsraele
-
Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'AdultoCompletatoTrombocitopenia immunitaria primariaItalia
-
Novartis PharmaceuticalsCompletatoPorpora, Trombocitopenica, Idiopatica
-
Nanfang Hospital of Southern Medical UniversityGuangzhou First People's Hospital; Second Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University e altri collaboratoriSconosciutoLeucemia mieloide acuta | Trombocitopenia | EltrombopagCina
-
IRCCS Policlinico S. MatteoCompletato
-
Dana-Farber Cancer InstituteTerminatoMieloma multiplo | TrombocitopeniaStati Uniti