불응성 고형 종양 및 백혈병이 있는 소아 환자에서 SB939의 I상 연구
연구 개요
상세 설명
이 연구의 파트 A에서 SB939는 고형 종양이 있는 소아에게 제공되었습니다. 이 연구의 파트 A의 목적은 참을 수 있는 매우 심각한 부작용을 일으키지 않고 어린이에게 투여할 수 있는 신약 SB939의 최고 용량을 찾는 것입니다.
이 연구의 파트 B에서 SB939는 백혈병 아동에게 제공됩니다. 파트 B의 목적은 고형 종양 환자에게 가장 좋은 용량으로 결정된 용량이 백혈병 소아에게도 가장 좋은 용량인지 확인하는 것입니다.
이 연구의 파트 C에서 SB939는 13-cis-retinoic acid와 함께 제공됩니다. 파트 C의 목적은 파트 A에서 최고 용량으로 결정된 SB939 용량이 13-시스-레티노산과 함께 투여되었을 때 최고 용량인지 여부를 확인하는 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2B7
- Stollery Children'S Hospital
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3V4
- Children's and Women's Health Centre of BC Branch
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, 캐나다, R3E 0V9
- CancerCare Manitoba
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, 캐나다, B3K 6R8
- Izaak Walton Killam (IWK) Health Centre
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Ontario
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L1
- Children'S Hospital Of Eastern Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
연구의 모든 부분에서 환자는 최초 진단 또는 재발 시 악성 종양의 조직학적 검증을 받아야 합니다.
- 파트 A의 경우, 환자는 재발성 또는 불응성 고형 종양, 림프종 또는 CNS 종양(미만 내재 뇌교 신경아교종 제외)이 있어야 합니다.
- 파트 B의 경우 환자는 재발성 또는 불응성 백혈병이 있어야 합니다.
- 파트 C의 경우 환자는 신경모세포종 또는 수모세포종/CNS 원시 신경외배엽 종양(PNET) 중 하나의 진단을 받아야 합니다.
질병 상태
- 고형 종양이 있는 환자는 측정 가능하거나 평가 가능한 질병(뼈 스캔 또는 MIBG(metaiodobenzylguanidine) 스캔과 같은 양성 핵 스캔으로 정의됨)이 있어야 합니다. 파트 C의 경우에만 신경모세포종의 경우 병변이 분리되어 있고/있거나 이전에 방사선 조사를 받았고 안정적인 경우 입증된 양성 생검이 자격을 갖추기 위해 필요합니다.
- 불응성 또는 재발성 백혈병 환자는 골수(M3 골수)에서 25% 이상의 모세포가 있어야 합니다. 활동성 골수외 질환도 나타날 수 있습니다. 연수막 질환이 있는 환자는 자격이 없습니다.
치료 옵션:
환자의 현재 질병 상태는 알려진 치유 요법 또는 허용 가능한 삶의 질로 생존을 연장하는 것으로 입증된 요법이 없는 상태여야 합니다.
선행 전신 요법
환자는 다음과 같이 연구 등록 전에 이전 화학 요법, 면역 요법 또는 방사선 요법의 급성 효과에서 회복되어야 합니다.
- 골수억제 화학요법, 생물학적 제제 또는 기타 연구용 암 치료 완료 후 최소 3주
- 성장 인자 치료 완료 후 최소 7일
- 골수 절제 요법 후 조혈 줄기 세포 구조로부터 최소 6주
- 동종 조혈 이식 후 환자는 자격이 있지만 활성 이식편대숙주병의 증거가 없어야 합니다.
- 현지 완화 XRT(작은 항구) 완료 후 최소 2주
- 이전에 전신 방사선 조사, 두개척수 XRT 또는 골반 방사선 조사가 50% 이상인 경우 최소 3개월이 경과해야 합니다.
- 다른 실질적인 골수 방사선 조사가 있는 경우 최소 6주가 경과해야 합니다.
- 이전 MIBG 요법으로부터 최소 6주 연구 참여 시점에 연령 > 12개월 및 ≤ 18세. 성능 상태: > 10년 환자의 경우 Karnofsky ≥ 60%; 환자 ≤ 10세에 대한 Lansky ≥ 50.
고형 종양 환자의 경우(파트 A 및 C):
- 절대 호중구 수(ANC) ≥ 1.0 x 10(9의 거듭제곱)/L
- 혈소판 ≥100 x 10(9의 거듭제곱)/L
- 헤모글로빈 ≥ 80g/L
백혈병 환자용(파트 B에만 해당)
- 최소 절대 호중구 수 없음
- 혈소판 수 ≥ 20 x 10(9의 거듭제곱)/L(수혈을 받을 수 있음)
- 헤모글로빈 ≥ 80g/L(수혈을 받을 수 있음)
- 혈청 크레아티닌 ≤ 1.5 x 연령에 대한 정상 상한 또는
- 측정된 GFR ≥ 70mL/분/1.73 m2
- 정상적인 제도적 한계 내에서 ECHO 또는 MUGA 스캔에 의한 LVEF
QTc ≤ 450밀리초
- AST 및 ALT ≤ 5.0 x 연령에 대한 정상 상한
- 빌리루빈 ≤ 1.5 x 연령에 대한 정상 상한
연구 파트 C에 대한 추가 기준
- 피부 독성(탈모 제외) ≤ 1등급
- 혈청 트리글리세리드(공복 시) < 3.4mmol/L
- 단백질에 대한 음성 소변 계량봉 또는 < 1000mg 단백질/24시간 소변 수집
- 육안적 혈뇨의 증거 없음
지역 기관 및/또는 대학 인간 실험 위원회 요구 사항에 따라 모든 환자에 대해 환자 또는 보호자의 동의를 얻어야 합니다.
이 실험에 등록된 환자는 참여 센터에서 치료를 받고 추적되어야 합니다.
프로토콜 치료는 환자 등록 후 근무일 기준 5일 이내에 시작됩니다.
제외 기준:
- 심장 제외. 적극적인 치료가 필요한 병적 심부정맥 환자. 부정맥 병력이 있는 환자는 마지막 치료 이후 간격 내 부정맥 재발 없이 > 12개월이어야 합니다.
- 경구 약물 복용 불능. 환자는 경구용 약물을 복용할 수 있어야 하며 위장관 이상(예: SB939의 부적절한 흡수로 이어질 수 있는 장 폐쇄 또는 이전 위 절제술).
- 알려진 HIV, B형 간염 또는 C형 간염 감염.
- Torsades de Pointes의 알려진 위험이 있는 약제를 사용한 현재 치료 http://torsades.org (목록 #1).
- 기존 말초 신경병증 ≥ 등급 3.
- SB939와 관련된 인간 태아 또는 최기형성 독성에 관한 이용 가능한 정보는 없습니다. 13-cis-retinoic acid는 기형을 유발하는 것으로 알려져 있습니다. 초경 이후의 여아는 임신 검사를 받아야 합니다. 가임 가능성이 있는 남성 또는 여성은 효과적인 피임 방법에 동의하지 않는 한 참여할 수 없습니다. 잠재적인 태아 및 최기형성 부작용으로 인해 임신 또는 모유 수유 여성은 이 연구에 참여하지 않습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: SB939
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파트 A의 용량 수준 -1 - 20mg/m2 - 경구 - 연속 3주 동안 격일로 주 3회1, 이후 1주일은 투여량 중단
4+ - 이전 수준 + 10mg/m2 - 경구 - 연속 3주 동안 격일로 주당 3회1, 이후 1주일 동안 투여 중단 |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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파트 A: 고형 종양에서 최대 허용 용량 및 RP2D
기간: 24개월
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파트 A: 환자는 재발성 또는 불응성 고형 종양, 림프종 또는 CNS 종양이 있어야 합니다(미만 내재 뇌교 신경아교종 제외). 목적은 고형 종양이 있는 소아 환자에서 경구 SB939의 권장 2상 용량(RP2D)을 결정하는 것입니다. SB939는 시작 용량 25mg/m2(성인 권장 2상 권장 용량의 70%)로 투여하고 격주로 경구 투여합니다. 하루 세 번/주(예: 월요일/수요일/금요일 또는 화요일/목요일/토요일) 3주 연속 투여 후 1주 투여 중단. |
24개월
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파트 B: 내약성
기간: 24개월
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파트 B: 환자는 재발성 또는 불응성 백혈병이 있어야 합니다. 고형 종양에서 RP2D가 확립되면 재발성 또는 불응성 백혈병 환자에서 고형 종양 RP2D의 내약성. |
24개월
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파트 C: 권장 2상 용량(RP2D) 및 내약성
기간: 24개월
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파트 C: 환자는 신경모세포종 또는 수모세포종/CNS 원시 신경외배엽 종양(PNET)이 있어야 합니다. 불응성 또는 재발성 신경모세포종, 수모세포종/CNS 신경외배엽 종양(PNET)이 있는 소아에서 고정 용량의 13-시스레티노산과 조합된 경구용 SB939의 RP2D, 본 연구의 파트 A에서 결정된 권장 용량을 사용. |
24개월
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약동학
기간: 24개월
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소아 인구에서 SB939의 약동학 특성화
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24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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항종양 활동
기간: 24개월
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소아 종양에서 SB939의 항종양 활성은 단일 제제로 제공되었을 때 및 13-시스-레티노산과 함께 제공되었을 때.
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24개월
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 연구 의자: Sylvain Baruchel, Hospital for Sick Children, Toronto Ontario Canada
간행물 및 유용한 링크
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연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
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처음 게시됨 (추정된)
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마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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마지막으로 확인됨
추가 정보
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