HIFU를 이용한 전립선암의 국소치료 (INDEX)

새로운 치료법이 '표준' 치료에 대한 결과에서 유리하거나 동등한 것으로 확인하는 것은 이상적으로는 일치하는 다른 대조군과의 비교를 통해 추구됩니다. 무작위 통제 시험(RCT)은 체계적 편향을 최소화하고 중재 또는 약물의 진정한 효과를 밝히는 가장 좋은 방법을 제공합니다. 그러나 국소 전립선암 치료와 관련된 RCT는 치료의 기준 '황금' 표준이 알려지지 않았기 때문에 역사적으로 환자 수용률이 낮았습니다. 또한 RCT는 실행 비용이 많이 들고 막대한 인프라 지원이 필요합니다. 미국의 많은 시험이 모집 부족으로 인해 강제 종료되었습니다. 영국의 ProStart 시험도 같은 이유로 종료해야 했습니다. 미국 식품의약국(FDA)은 비교 무작위 시험이 의사와 환자의 균형 부족으로 인해 이 분야에서 문제가 될 것이라고 인정했습니다. 실용적인 디자인이 채택되면 무작위 시험이 가능할 수 있지만 그러한 디자인을 수용하기 전에 이 복잡한 개입(mp-MRI, TTPM, 초점 HIFU)에 대한 전문 지식을 갖춘 센터의 수를 늘려야 합니다.

관찰 연구는 치료의 효과를 확인하기 위해 일반적으로 사용되는 대안입니다. 그들은 주어진 치료로부터 이익을 얻는 것으로 추정되는 선택된 환자 그룹에서 치료 효과를 관찰하는 데 사용됩니다. 방법론적으로 강력하지 않아 편향되기 쉽지만 RCT에 비해 몇 가지 이점이 있습니다. 주요한 것은 강화된 외적 타당성(많은 환자가 무작위 배정을 원하지 않아 참여를 거부함)과 무작위 배정 설계에 비해 더 빠른 증가입니다. 이러한 이유로 단일 팔 중기 후속 코호트 중재 연구가 설계되었습니다. 집필 당시 HIFU에 의한 초점 치료의 안전성 및 내약성 측면은 UCLH에서 수행된 I/II상 연구의 결과로 알려져 있습니다. 결과는 추상 형식으로 공개 도메인에 제시되고 존재하지만 아직 게시되지는 않았습니다(위 표 참조). 이러한 초기 연구는 치료 전의 상태와 비교하여 삽입하기에 충분한 발기를 얻을 수 있는 남성 비율의 변화를 감지하도록 강화되었습니다. 발기 부전과 요실금 모두에 대한 매우 낮은 사건 발생률은 초점 치료에 대한 '개념 증명'이 입증되었음을 나타냅니다. 또한 전문가의 손에서 초점 HIFU가 안전하다는 것을 비교적 확신할 수 있습니다. 따라서 다음과 같은 이유로 더 많은 환자 그룹을 포함하는 다기관 연구가 필요합니다.

1. 조직학적 매개변수를 사용하여 중기 암 제어를 평가합니다. INDEX의 2단계는 급진적이고 전신적인 요법으로의 전환을 평가하고 남성을 국가 데이터베이스에 연결하여 5년 및 10년 후의 생존을 결정합니다.
2. 집중 치료가 비뇨생식기 및 직장 독성의 낮은 비율로 이어질 수 있고 대규모의 보다 대표적인 환자 집단 내에서 삶의 질에 미치는 영향을 최소화할 수 있음을 확인합니다(결과 측정에 대한 정확도 향상).
3. UCLH 팀이 습득한 기술(템플릿 전립선 매핑 및 MRI를 통한 특성화 및 치료 관련 기술)이 실제로 다른 제공자에게 이전될 수 있음을 입증하기 위해.
4. 치료 비용을 계산하고 대체 요법과 비교하여 잠재적인 비용 효율성을 모델링합니다. 이 단일 팔 개입 연구에서 1상/2상 연구의 결과를 뒷받침할 수 있는 수용 가능한 결과가 입증되면 이 예비 연구가 이 기술이 보다 광범위하게 사용되기 전에 초점 요법의 3상 평가로 이어질 것으로 예상됩니다.