HIFUを使用した前立腺がんの局所治療 (INDEX)

新しい治療法が「標準」治療と比べて結果において好ましい、または同等であるかどうかの検証は、理想的には、別の対応する対照群との比較を通じて行われます。 ランダム化比較試験（RCT）は、体系的なバイアスを最小限に抑え、介入や薬剤の真の効果を明らかにするための最良の方法を提供します。 しかし、限局性前立腺がんの治療に関するRCTは、基準となる治療の「ゴールド」スタンダードが知られていないため、歴史的に患者の受け入れが不十分であった。 さらに、RCT は運営費が高くつき、大規模なインフラストラクチャのサポートが必要になります。 米国では、募集不足により多くの治験が中止に追い込まれている。 英国でのプロスタート試験も同じ理由で終了せざるを得なくなった。 米国食品医薬品局は、医師と患者の均衡が欠如しているため、この分野での比較ランダム化試験には問題があることを認めています。 実用的なデザインが採用されれば、ランダム化試験は実現可能かもしれないが、そのようなデザインを受け入れる前に、この複雑な介入（mp-MRI、TTPM、焦点HIFU）の専門知識を持つセンターの数を増やす必要がある。

観察研究は、治療の有効性を確認するために一般的に使用される代替手段です。 これらは、与えられた治療から利益を得ると推定される選択された患者グループにおける治療効果を観察するために使用されます。 方法論的にはそれほど堅牢ではないため、バイアスがかかりやすいですが、RCT よりも利点がいくつかあります。 主なものは、外部妥当性が強化されたもの（多くの患者は無作為化を望まず、したがって参加を拒否する）であり、無作為化計画と比較してより迅速に増加するものである。 この理由から、単群中期追跡コホート介入研究が設計されました。 この記事の執筆時点では、HIFU による焦点療法の安全性と忍容性の側面は、UCLH で実施された第 I/II 相研究の結果として知られています。 結果は発表されており、抽象的な形式でパブリック ドメインに存在していますが、まだ公開されていません (上の表に示されています)。 これらの初期の研究は、治療前の状態と比較して、挿入に十分な勃起を得ることができた男性の割合の変化を検出することを目的としていました。 勃起不全と失禁の両方の発生率が非常に低いということは、焦点療法の「概念実証」が実証されたことを示しています。 さらに、専門家の手にかかれば、焦点性HIFUは安全であると比較的確信できます。 したがって、以下の理由により、より多くの患者グループを対象とした多施設共同研究が必要とされています。

1. 組織学的パラメーターを使用して中期的な癌制御を評価する。 INDEX の第 2 段階では、根治的および全身的治療への変換を評価し、男性を国家データベースにリンクして 5 年と 10 年の生存率を決定します。
2. 焦点療法が、大規模でより代表的な患者コホートにおいて、泌尿生殖器および直腸毒性の発生率が低く、生活の質への影響が最小限に抑えられることを確認するため（転帰測定の精度が向上する）。
3. UCLH のチームが獲得したスキル (テンプレート前立腺マッピングと MRI による特性評価、および治療関連スキル) が実際に他の医療提供者に移転可能であることを実証するため。
4. 治療のコストを計算し、代替療法と比較して潜在的な費用対効果をモデル化します。 この単一群介入研究が第 I/II 相研究の結果を裏付ける許容可能な結果を​​示した場合、この予備研究は、この技術のより広範な使用に先立って、局所療法の第 III 相評価につながることが期待されます。