폰 히펠-린다우 증후군(VHL)의 TKI 258
Von Hippel-Lindau 증후군에 대한 TKI 258(Dovitinib)의 파일럿 시험
연구 개요
상세 설명
연구 약물:
Dovitinib은 종양으로의 혈액 공급 차단을 포함하여 여러 항종양 기능을 수행하도록 설계되었습니다.
연구 약물 관리:
이 연구에 참여할 자격이 있는 것으로 확인되면 각 28일 주기의 1-5일, 8-12일, 15-19일 및 22-26일에 매일 입으로 5개의 dovitinib 캡슐을 복용하게 됩니다.
dovitinib 캡슐은 아침 식사 최소 1시간 전 또는 아침 식사 후 최소 2시간 동안 약 1컵(8온스)의 물과 함께 복용해야 합니다.
약물로 인한 부작용이 있는 경우 연구 의사에게 즉시 알리십시오. 그런 다음 연구 의사는 용량을 낮추거나 용량 수준을 동일하게 유지할 수 있습니다.
1-4일(또는 8-11일, 15-18일 또는 22-25일)에 dovitinib 용량을 놓친 경우 같은 날 용량을 보충해서는 안 됩니다. 다음 날 예정대로 약을 계속 복용해야 합니다. 5일차(또는 12일, 19일 또는 26일)에 복용을 놓친 경우, 복용량을 건너뛰고 2일 휴식을 취한 다음 8일(또는 다음 주기의 15일, 22일 또는 1일)에 예정대로 다시 복용을 시작해야 합니다. . 연구 의사는 귀하가 복용량을 놓친 경우 취해야 할 추가 단계에 대해 알려줄 것입니다.
이 연구에서 매 4주마다 연구 "주기"라고 합니다.
연구 방문:
주기 1의 1일차에 ECG를 보게 됩니다.
주기 1 및 2의 14일(+/- 3일):
- 일상적인 검사를 위해 혈액(약 3티스푼)을 채취합니다. 이 혈액 검사는 지역 의사 사무실에서 수행하고 MD Anderson에게 팩스로 보낼 수 있습니다. 실험실 테스트 결과를 팩스로 보내는 방법에 대한 지침이 제공됩니다.
주기 3 및 그 이후(+/- 3일)의 1일차에 일상적인 검사를 위해 혈액(약 3티스푼)을 채취합니다.
8주마다(+/- 3일):
- 마지막 방문 이후 병력에 대한 모든 변경 사항이 기록됩니다.
- 활력 징후 및 체중 측정을 포함한 신체 검사를 받게 됩니다.
- 귀하가 받고 있는 약물이나 치료에 대해 질문을 받을 것입니다.
- 수행 상태가 기록됩니다.
- 마지막 방문 이후에 겪은 부작용에 대해 질문을 받게 됩니다.
주기 2와 4의 끝에서:
- 질병의 상태를 확인하기 위해 CT 스캔과 MRI 스캔을 받게 됩니다.
- 의사가 VHL이 눈에 영향을 미치고 있음을 알고 있거나 의심하는 경우 시력 검사를 받게 됩니다.
공부 기간:
혜택을 받는 한 연구 약물을 계속 복용할 수 있습니다. 질병이 악화되거나 견딜 수 없는 부작용이 발생하면 연구에서 제외됩니다.
조기 철수/치료 종료 방문:
- 연구 약물 복용을 중단한 후 약 30일 후에 다음과 같은 절차를 거치게 됩니다.
- 활력 징후 및 체중 측정을 포함한 신체 검사를 받게 됩니다.
- 수행 상태가 기록됩니다.
- 귀하가 받고 있는 약물이나 치료에 대해 질문을 받을 것입니다.
- 마지막 방문 이후에 가졌을 수 있는 부작용에 대해 질문을 받을 것입니다.
- 일상적인 검사를 위해 혈액(약 3티스푼)을 채취합니다.
- 질병의 상태를 확인하기 위해 CT 스캔과 MRI 스캔을 받게 됩니다.
- 의사가 VHL이 눈에 영향을 미치고 있음을 알고 있거나 의심하는 경우 시력 검사를 받게 됩니다.
연구 약물의 마지막 투여 후 약 24주 후에 다음과 같은 절차를 거치게 됩니다.
- 활력 징후 및 체중 측정을 포함한 신체 검사를 받게 됩니다.
- 질병의 상태를 확인하기 위해 후속 영상 스캔을 받게 됩니다.
- 일상적인 검사를 위해 혈액(약 3티스푼)을 채취합니다.
- 귀하가 받고 있는 약물이나 치료에 대해 질문을 받을 것입니다.
- 마지막 방문 이후에 가졌을 수 있는 부작용에 대해 질문을 받을 것입니다.
이것은 조사 연구입니다. Dovitinib은 FDA 승인을 받지 않았거나 상업적으로 이용 가능하지 않습니다. 현재는 연구 목적으로만 사용되고 있습니다.
최대 25명의 환자가 이 연구에 참여할 것입니다. 모두 MD Anderson에 등록됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 환자는 유전적으로 확인된 VHL(Von Hippel-Lindau) 질병이 있거나 VHL의 임상적 진단을 받은 환자여야 합니다.
- 감시 중인 다음 측정 가능한 혈관모세포종 중 적어도 하나이며 환자가 이 병변 또는 다른 병변에 대한 개입이 필요할 즉각적인 위험에 처하지 않습니다. a.) 뇌: 무증상 혈관모세포종, > 0.5 cm; b.) 척추: 무증상 혈관모세포종, > 0.5 cm; c.) 신장: RCC가 의심되는 고형 종괴 >/=1 cm 또는 낭성 종괴 >/=1 cm; d.) 췌장: 신경내분비 종양이 의심되는 고형 덩어리 >/=1cm 및 <3cm; e.) 눈: 무증상 유두주위 및/또는 황반 혈관모세포종, 모든 크기 f. 부신: 크기가 1cm 이상인 크롬친화세포종. 참고: 양성 유전자 검사 설정에서 알려진 자연사를 고려할 때 생검은 필요하지 않습니다.
- 허용되는 이전 치료: a.) VHL 병변에 대한 이전 치료를 받은 환자는 다른 기준이 충족되는 한 등록할 수 있습니다. 이전에 방사된 병변은 명확한 성장 증거를 나타내지 않는 한 표적 병변으로 간주되지 않을 수 있습니다. b.) 연구 치료를 시작하기 > 4주 전에 완료된 주요 수술, 화학 요법 또는 방사선 요법.
- 나이 >/= 18세. 현재 18세 미만 환자의 dovitinib 사용에 대한 투여량 또는 부작용 데이터가 없기 때문에 소아는 이 연구에서 제외되지만 해당되는 경우 향후 소아 단일 제제 시험에 참여할 수 있습니다.
- ECOG 수행 상태 </= 2
- 환자는 아래에 정의된 바와 같이 정상적인 장기 및 골수 기능을 가지고 있어야 합니다. ULN(laboratory upper limit of normal)은 기저 악성 종양으로 인한 것입니다. 비.) 총 혈청 빌리루빈 </=1.5 x ULN; c.) 절대 호중구 수(ANC) >/= 1500/mcL; d.) 혈소판 >/=100,000/mcL; e.) 헤모글로빈 >/= 9.0g/dL; f.) 혈청 크레아티닌 < 1.5 x ULN; g) WBC >/= 3,000/mcl
- 남성(불임 수술을 받지 않은 경우) 및 가임 여성(최소 1년 동안 무월경 상태가 아니거나 외과적으로 불임 수술을 받지 않은 여성)은 프로토콜 치료 중 이중 장벽 피임 또는 금욕을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 서면 동의서에 서명할 의사와 이해 능력.
제외 기준:
- 연구 치료를 시작하기 전 4주 이내에 화학 요법 또는 방사선 요법을 받은 환자 또는 4주보다 일찍 투여된 제제로 인해 부작용으로부터 회복되지 않은(</= 1등급) 환자.
- 환자는 다른 조사 에이전트를 받지 못할 수 있습니다.
- 모든 종류의 전이성 질환이 있는 환자.
- 연구 치료 시작 4주 이내의 NCI CTCAE 3등급 출혈.
- 연구 약물 투여 전 6개월 이내의 다음 중 임의의 것: 심근 경색, 중증/불안정 협심증, 관상/말초 동맥 우회술, 증후성 울혈성 심부전, 뇌혈관 사고 또는 일과성 허혈 발작 또는 폐색전증.
- NCI CTCAE 등급 >/= 2의 진행 중인 심장 부정맥.
- 기준선 EKG > 470ms에서 연장된 QTc 간격.
- 약물로 조절할 수 없는 고혈압(최적의 약물 치료에도 불구하고 >140/90mmHg).
- 2-D 심초음파(ECHO) < 50% 또는 정상 하한(둘 중 높은 값) 또는 다중 게이트 획득 스캔(MUGA) < 45% 또는 정상 하한(둘 중 높은 값)으로 평가한 LVEF.
- 진행 중이거나 활성 감염, 증상이 있는 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 심장 부정맥 또는 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 병발성 질병.
- 임산부는 dovitinib이 기형 유발 또는 낙태 효과의 가능성이 있기 때문에 이 연구에서 제외되었습니다. 산모가 도비티닙으로 치료하는 경우 이차적으로 수유하는 영아에서 부작용에 대한 알려지지 않았지만 잠재적인 위험이 있으므로, 산모가 도비티닙으로 치료받는 경우 모유수유를 중단해야 합니다.
- 조합 항레트로바이러스 요법을 받는 알려진 HIV 양성 환자는 도비티닙과의 약동학적 상호작용 가능성 때문에 부적격입니다. 필요한 경우 병용 항레트로바이러스 요법을 받는 환자를 대상으로 적절한 연구가 수행될 것입니다.
- 두 가지 형태의 매우 효과적인 피임법을 사용하지 않고 생물학적으로 임신할 수 있는 가임 여성. 매우 효과적인 피임(예: 살정제 함유 남성용 콘돔, 살정제 함유 격막, 자궁 내 장치)는 연구 기간 동안 남녀 모두 사용해야 하며 연구 치료 종료 후 8주 동안 계속 사용해야 합니다. 경구, 이식형 또는 주사형 피임약은 시토크롬 P450 상호작용의 영향을 받을 수 있으므로 이 연구에 효과적인 것으로 간주되지 않습니다. 자궁절제술을 받지 않았거나 적어도 연속 12개월 동안 자연적으로 폐경 후 상태가 아닌 성적으로 성숙한 여성으로 정의되는 가임 여성(예: 이전 12개월 동안 월경이 있는 경우)은 음성 혈청 임신 검사 </= 연구 치료 시작 14일 전.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 도비티닙
5일 복용, 2일 휴약 일정에 500mg/일
|
각 28일 주기의 1-5일, 8-12일, 15-19일 및 22-26일에 매일 500mg(5캡슐)을 입으로 복용합니다(즉, 5일 복용, 2일 휴약 일정).
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
가장 빈번하고 가장 심각한 부작용: 6개월 동안 Dovitinib의 안전성
기간: 6개월 동안 2주기(약 8주)마다
|
가장 빈번하고 가장 심각한 부작용: CTC(Common Toxicity Criteria) 버전 4.0을 사용하여 점수가 매겨진 독성으로 평가된 감시 중인 측정 가능한 혈관모세포종이 있는 VHL 참가자에서 6개월 동안 Dovitinib 치료의 안전성.
|
6개월 동안 2주기(약 8주)마다
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
6개월 후 응답이 있는 VHL 참가자 수
기간: 6개월 동안 2주기(약 8주)마다
|
RECIST(고형 종양의 반응 평가 기준)를 사용한 반응으로 평가된 측정 가능한 병변이 있는 VHL 환자에서 6개월 동안 dovitinib 치료의 효능: 완전 반응, 부분 반응, 진행성 질환 또는 안정 질환.
|
6개월 동안 2주기(약 8주)마다
|
공동 작업자 및 조사자
협력자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .