유전적 인자 VII 결핍의 치료 (STER)
선천적 인자 VII 결핍의 치료. 전향적 관찰 연구
FVII 결핍은 드문 응고 장애입니다. 대부분의 치료 센터와 국가에서 제한된 수의 환자를 찾을 수 있습니다. 치료 요구는 FVII 결핍 환자들 사이에서 상당히 다양합니다. 따라서 정기적인 임상 연구는 이 특정 환자 모집단에서 모집 문제를 만날 것입니다. 본 연구는 세심하게 특성화된 FVII 결핍 환자의 잘 정의된 집합체에서 출혈 패턴을 밝히고, 다양한 하위 그룹에서 다양한 치료 양식의 실제 사용을 문서화하고, 현재 이용 가능한 출혈 치료 양식의 효능과 안전성을 평가하고자 합니다. , 수술 및 예방. 그 목적은 FVII 결핍 환자의 치료에 대한 일부 증거 기반 지식을 얻는 것입니다. FVII 결핍증은 치료 결정이 통합된 임상 증거보다 개인적인 임상 경험에 더 많이 의존하는 영역입니다.
이 연구는 구조화되고 문서화된 방식으로 실제로 수행되는 치료 관행을 등록하려고 합니다.
연구 개요
상태
정황
상세 설명
다음의 치료 양식 및 결과를 설명하기 위해: - 출혈 에피소드 - 수술 - 국제 제VII 인자 결핍 연구 그룹(IF7SG)에서 사용하는 방법론에 따라 특성화되는 FVII 결핍 환자의 잘 정의된 국제 코호트에서의 예방.
FVII 및/또는 요법 관련 혈전증에 대한 억제 항체의 존재(이미 치료받은 환자에서) 및/또는 출현을 평가하기 위해.
연구 설계:
FVII 결핍 환자의 치료에 대한 전향적 관찰 연구. 이것은 데이터베이스에 이미 등록되었거나 새로 등록된 환자를 대상으로 IF7SG에서 설정한 절차를 통해 수행된 결과 연구입니다.
연구 모집단 및 제품:
FVII 결핍(정상의 50% 미만인 FVII 수준 또는 FVII 결핍과 관련이 있는 것으로 알려진 돌연변이)이 있는 환자를 등록할 수 있습니다. 센터에서 FVII 결핍 치료에 유용한 것으로 간주되는 모든 의약품이 연구에 포함될 수 있습니다.
주요 평가:
데이터베이스는 가능한 경우 다음 평가를 캡처하도록 설정됩니다.
출혈 에피소드:
• 출혈 위치, 증상 시작 및 치료 시작 및 위치 기록 • 대체 요법, 수반되는 약물 및 수반되는 질병 기록 • 출혈 에피소드에 대한 6시간 치료 평가 기록 • 재출혈 에피소드 기록
수술/분만:
• 수술 설명, 수술 날짜 및 적응증의 기록 • 수술 중 대체 요법, 병용 약물 및 수반되는 질병의 기록 • 수술 전, 수술 중 및/또는 수술 후 사용된 항섬유소 용해제 기록 • 기록 • 전반적인 치료 평가 기록
예방:
• 예방 유형(1차/2차), 예방 적응증 및 시작/종료 날짜 기록 •예방 요법, 병용 약물 및 수반 질병 기록 • 예방 중 출혈 에피소드 기록 •임상적 예방 평가 기록
모든:
- 섹션 7.3에 명시된 시점의 실험실 값(PT/INR, APTT, FVII:C, 혈소판 수, 피브리노겐, 억제제 샘플).
- 부작용(혈전성 사건, 아나필락시스 반응, DIC 반응, 재출혈 및 사망 포함)
- 30일 치료 평가 기록(우수, 효과적, 부분적 효과, 효과 없음 또는 평가 불가)
- 첫 제품 투여 후 30일 이내 입원기간(병동, 중환자실) • 첫 제품 투여 후 30일 이내 사망
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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AQ
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L'Aquila, AQ, 이탈리아, 67100
- San Salvatore Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 프로토콜에 명시된 대로 주어진 출혈 에피소드, 수술 사건 또는 예방 요법의 치료에 대한 데이터를 수집하기 위해 환자 또는 친족 또는 법적으로 허용되는 대리인의 사전 동의서에 서명했습니다.
- 정보에 입각한 동의가 가장 가까운 친척이나 법적으로 허용되는 대리인에 의해 제공되는 경우, 가능한 한 빨리 환자로부터 동의를 얻어야 합니다. 정보에 입각한 동의는 치료 시작 전에 우선적으로 또는 최소한 데이터베이스에 데이터 입력. 2.0~90세의 남녀. 3. 치료 의사가 출혈 에피소드의 치료, 수술과 관련된 예방 및 1차/2차 예방이 필요하다고 생각하는 FVII 결핍 환자는 누구나 등록할 수 있습니다.
제외 기준:
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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인자 VII 결핍 환자
출혈 에피소드, 수술, 예방 치료를 받고 있는 유전적 제VII 인자 결핍에 의해 영향을 받는 환자. FVII 수치가 정상의 50% 미만이거나 FVII 결핍과 관련된 것으로 알려진 돌연변이가 있는 모든 환자.
출혈 에피소드의 치료, 수술과 관련된 예방 및 1차/2차 예방이 치료 의사에 의해 필요하다고 간주되는 FVII 결핍 환자는 등록할 수 있습니다.
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출혈 에피소드의 치료, 수술 중 치료 및 예방
다른 이름들:
출혈 에피소드의 치료, 수술 중 치료 및 예방
다른 이름들:
출혈 에피소드의 치료, 수술 중 치료 및 예방
다른 이름들:
출혈 에피소드의 치료, 수술 중 치료 및 예방
출혈 에피소드의 치료, 수술 중 치료 및 예방
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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인자 VII 수준의 변화
기간: 시간 0(치료 전), 치료 15분 후 및 1개월 후
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치료 양식과 임상 및 실험실 결과를 다음과 같이 설명합니다. - 출혈 에피소드 - 수술 - IF7SG에 의해 사용된 방법론에 따라 특성화되는 FVII 결핍 환자의 잘 정의된 국제 코호트에서의 예방. |
시간 0(치료 전), 치료 15분 후 및 1개월 후
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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억제제 개발 평가
기간: 월간 간행물
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FVII에 대한 억제 항체의 존재(이미 치료받은 환자에서) 및/또는 출현을 평가하기 위해.
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월간 간행물
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공동 작업자 및 조사자
협력자
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Morfini M, Batorova A, Mariani G, Auerswald G, Bernardi F, Di Minno G, Dolce A, Fede C, Giansily-Blaizot M, Ingerslev J, Martinowitz U, Napolitano M, Pinotti M, Schved JF; International FVII [IF7] and Seven Treatment Evaluation Registry [STER] Study Groups. Pharmacokinetic properties of recombinant FVIIa in inherited FVII deficiency account for a large volume of distribution at steady state and a prolonged pharmacodynamic effect. Thromb Haemost. 2014 Aug;112(2):424-5. doi: 10.1160/TH13-12-1045. Epub 2014 Apr 24. No abstract available.
- Napolitano M, Giansily-Blaizot M, Dolce A, Schved JF, Auerswald G, Ingerslev J, Bjerre J, Altisent C, Charoenkwan P, Michaels L, Chuansumrit A, Di Minno G, Caliskan U, Mariani G. Prophylaxis in congenital factor VII deficiency: indications, efficacy and safety. Results from the Seven Treatment Evaluation Registry (STER). Haematologica. 2013 Apr;98(4):538-44. doi: 10.3324/haematol.2012.074039. Epub 2013 Feb 12.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- STERProtocol7.0
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