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Traitement du déficit héréditaire en facteur VII (STER)

26 novembre 2012 mis à jour par: Guglielmo Mariani, University of L'Aquila

Traitement du déficit congénital en facteur VII. Une étude observationnelle prospective

Le déficit en FVII est un trouble rare de la coagulation. Un nombre limité de patients se trouvent dans la plupart des centres de traitement et des pays. Les demandes de traitement varient considérablement parmi les patients déficients en FVII. Par conséquent, des études cliniques régulières rencontreront des problèmes de recrutement dans cette population particulière de patients. La présente étude vise à élucider les schémas de saignement dans un collectif bien défini de patients atteints d'un déficit en FVII soigneusement caractérisés, à documenter l'utilisation réelle de différentes modalités de traitement dans différents sous-groupes et à évaluer l'efficacité et l'innocuité des modalités de traitement actuellement disponibles dans les saignements. , chirurgie et prophylaxie. L'objectif est d'acquérir des connaissances factuelles sur le traitement des patients présentant un déficit en FVII - un domaine dans lequel les décisions de traitement sont davantage prises sur la base de l'expérience clinique personnelle que sur des preuves cliniques consolidées.

Cette étude vise à enregistrer les pratiques de traitement telles qu'elles sont effectivement réalisées - de manière structurée et documentée.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Déficit en facteur VII

Intervention / Traitement

Description détaillée

Décrire les modalités de traitement et les résultats des : - épisodes hémorragiques - chirurgie - prophylaxie dans une cohorte internationale bien définie de patients déficients en FVII caractérisés selon la méthodologie utilisée par l'International Factor VII deficiency Study Group (IF7SG).

Pour évaluer la présence (chez les patients déjà traités) et/ou l'apparition d'anticorps inhibiteurs du FVII et/ou d'une thrombose liée au traitement.

Étudier le design:

Etude observationnelle prospective sur le traitement des patients déficitaires en FVII. Il s'agit d'une étude de résultat menée selon les procédures mises en place par l'IF7SG, chez des patients déjà inscrits ou nouvellement inscrits dans la base de données.

Population étudiée et produits :

Les patients présentant un déficit en FVII (taux de FVII inférieurs à 50 % de la normale ou une mutation connue pour être associée à un déficit en FVII) peuvent être inclus. Tous les produits pharmaceutiques jugés utiles pour le traitement du déficit en FVII par les centres peuvent être inclus dans l'étude.

Principales évaluations :

La base de données est configurée pour capturer les évaluations suivantes, si elles sont disponibles :

Épisodes de saignement :

• Enregistrement de l'emplacement du saignement, de l'apparition des symptômes et du début et de l'emplacement du traitement • Enregistrement de la thérapie de substitution, des médicaments concomitants et de la maladie concomitante • Enregistrement de l'évaluation du traitement sur 6 heures pour les épisodes hémorragiques • Enregistrement des épisodes de saignements répétés

Chirurgie/accouchement :

• Enregistrement de la description de la chirurgie, de la date de la chirurgie et de l'indication • Enregistrement du traitement de substitution, des médicaments concomitants et des maladies concomitantes pendant la chirurgie • Enregistrement des médicaments antifibrinolytiques utilisés avant, pendant et/ou après la chirurgie • Enregistrement de • Enregistrement de l'évaluation globale du traitement

Prophylaxie:

• Enregistrement du type de prophylaxie (primaire/secondaire), indication de la prophylaxie et date de début/d'arrêt • Enregistrement du traitement prophylactique, des médicaments concomitants et des maladies concomitantes • Enregistrement des épisodes hémorragiques pendant la prophylaxie • Enregistrement de l'évaluation clinique de la prophylaxie

Pour tous:

Valeurs de laboratoire (PT/INR, APTT, FVII:C, numération plaquettaire, fibrinogène, échantillons d'inhibiteurs) aux moments spécifiés à la section 7.3.
Événements indésirables (y compris les événements thrombotiques, les réactions anaphylactiques, les réactions DIC, les saignements récurrents et la mortalité)
Enregistrement de l'évaluation du traitement sur 30 jours (excellent, efficace, partiellement efficace, inefficace ou non évaluable)
Durée du séjour à l'hôpital (service, unité de soins intensifs) dans les 30 jours suivant le traitement du premier produit • Mortalité dans les 30 jours suivant l'administration du premier produit

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

223

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Italie
- AQ
  - L'Aquila, AQ, Italie, 67100
    - San Salvatore Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 jour à 90 ans (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Nombre de patients atteints d'un déficit héréditaire en facteur VII à étudier Nombre prévu de patients à recruter : > 200 Nombre prévu d'épisodes hémorragiques évaluables > 100 Nombre prévu d'interventions chirurgicales > 50 Il est prévu d'inclure dans le registre des patients de partout dans le monde monde

La description

Critère d'intégration:

Consentement éclairé signé par le patient ou un proche parent ou un représentant légalement acceptable pour collecter des données sur le traitement d'un épisode hémorragique, d'un événement chirurgical ou d'un régime prophylactique donné, comme spécifié dans le protocole.
Si le consentement éclairé est donné par le plus proche parent ou son représentant légal, le consentement doit également être obtenu du patient dès qu'il est en mesure de le faire. Le consentement éclairé doit être obtenu de préférence avant le début du traitement ou au minimum avant saisie des données dans la base de données. 2.Hommes et femmes de 0 à 90 ans. 3. Tout patient présentant un déficit en FVII pour lequel le traitement des épisodes hémorragiques, la prévention liée à la chirurgie et la prophylaxie primaire/secondaire est jugé nécessaire par le médecin traitant peut être inscrit.

Critère d'exclusion:

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte	Intervention / Traitement
Patients déficients en facteur VII Patients atteints d'un déficit héréditaire en facteur VII subissant un traitement pour des épisodes hémorragiques, une intervention chirurgicale, une prophylaxie. Tout patient présentant des taux de FVII inférieurs à 50 % de la normale ou une mutation connue pour être associée à un déficit en FVII. Tout patient présentant un déficit en FVII pour lequel le traitement des épisodes hémorragiques, la prévention liée à la chirurgie et la prophylaxie primaire/secondaire est jugé nécessaire par son médecin traitant peut être inscrit.	Médicament: Facteur VII dérivé du plasma Traitement des épisodes hémorragiques, traitement pendant la chirurgie et prophylaxie Autres noms: Facteur VII, LFB (dérivé du plasma); Facteur VII, PFL (dérivé du plasma) Facteur VII, Baxter Immuno (dérivé du plasma) Médicament: FVIIa recombinant Traitement des épisodes hémorragiques, traitement pendant la chirurgie et prophylaxie Autres noms: Novoseven Médicament: Plasma frais congelé Traitement des épisodes hémorragiques, traitement pendant la chirurgie et prophylaxie Autres noms: Centre de transfusion sanguine Plasma frais congelé Médicament: Concentrés de complexe de prothrombine activé Traitement des épisodes hémorragiques, traitement pendant la chirurgie et prophylaxie Médicament: Plasma viral inactivé Traitement des épisodes hémorragiques, traitement pendant la chirurgie et prophylaxie Autres noms: Octapla

Groupe / Cohorte

Intervention / Traitement

Patients déficients en facteur VII

Patients atteints d'un déficit héréditaire en facteur VII subissant un traitement pour des épisodes hémorragiques, une intervention chirurgicale, une prophylaxie. Tout patient présentant des taux de FVII inférieurs à 50 % de la normale ou une mutation connue pour être associée à un déficit en FVII. Tout patient présentant un déficit en FVII pour lequel le traitement des épisodes hémorragiques, la prévention liée à la chirurgie et la prophylaxie primaire/secondaire est jugé nécessaire par son médecin traitant peut être inscrit.

Médicament: Facteur VII dérivé du plasma