Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Лечение наследственного дефицита фактора VII (STER)

26 ноября 2012 г. обновлено: Guglielmo Mariani, University of L'Aquila

Лечение врожденного дефицита фактора VII. Проспективное обсервационное исследование

Дефицит FVII является редким нарушением свертывания крови. В большинстве лечебных центров и стран находится ограниченное число пациентов. Требования к лечению значительно различаются у пациентов с дефицитом FVII. Таким образом, регулярные клинические исследования будут сталкиваться с проблемами набора в этой конкретной популяции пациентов. Настоящее исследование направлено на выяснение закономерностей кровотечения у четко определенного коллектива пациентов с дефицитом FVII, которые тщательно охарактеризованы, для документирования фактического использования различных методов лечения в разных подгруппах и для оценки эффективности и безопасности имеющихся в настоящее время методов лечения кровотечений. , хирургия и профилактика. Цель состоит в том, чтобы получить некоторые основанные на фактических данных знания о лечении пациентов с дефицитом FVII - область, в которой решения о лечении принимаются больше на основе личного клинического опыта, чем на основе сводных клинических данных.

Это исследование предназначено для регистрации методов лечения в том виде, в каком они фактически выполняются, в структурированном и задокументированном виде.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Дефицит фактора VII

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Описать методы лечения и результаты: - эпизодов кровотечения - хирургического вмешательства - профилактики в четко определенной международной когорте пациентов с дефицитом фактора VII, охарактеризованных в соответствии с методологией, используемой Международной исследовательской группой дефицита фактора VII (IF7SG).

Оценить наличие (у уже получавших лечение пациентов) и/или появление ингибирующих антител к FVII и/или связанный с терапией тромбоз.

Дизайн исследования:

Проспективное обсервационное исследование лечения пациентов с дефицитом FVII. Это исследование результатов, проведенное с помощью процедур, установленных IF7SG, у пациентов, уже зарегистрированных или вновь зарегистрированных в базе данных.

Исследуемая популяция и продукты:

Могут быть включены пациенты с дефицитом FVII (уровни FVII менее 50% от нормы или мутация, связанная с дефицитом FVII). Все фармацевтические продукты, признанные центрами полезными для лечения дефицита FVII, могут быть включены в исследование.

Ключевые оценки:

База данных настроена для сбора следующих оценок, если таковые имеются:

Эпизоды кровотечения:

• Запись места кровотечения, появления симптомов, начала и места лечения • Запись заместительной терапии, сопутствующих лекарств и сопутствующего заболевания • Запись 6-часовой оценки лечения эпизодов кровотечения • Регистрация эпизодов повторного кровотечения

Операция/роды:

• Запись описания операции, даты операции и показания • Запись заместительной терапии, сопутствующих лекарств и сопутствующих заболеваний во время операции • Запись антифибринолитических препаратов, используемых до, во время и/или после операции • Запись • Запись общей оценки лечения

Профилактика:

• Учет вида профилактики (первичная/вторичная), показаний к профилактике и даты начала/остановки •Учет профилактической терапии, сопутствующих препаратов и сопутствующих заболеваний •Учет эпизодов кровотечения во время профилактики •Учет клинической оценки профилактики

Для всех:

Лабораторные показатели (PT/INR, APTT, FVII:C, количество тромбоцитов, фибриноген, образцы ингибиторов) в моменты времени, указанные в разделе 7.3.
Нежелательные явления (включая тромботические явления, анафилактические реакции, ДВС-синдром, повторные кровотечения и смертность)
Запись 30-дневной оценки лечения (отлично, эффективно, частично эффективно, неэффективно или не подлежит оценке)
Продолжительность пребывания в стационаре (палата, отделение интенсивной терапии) в течение 30 дней после первого применения продукта • Смертность в течение 30 дней после первого введения продукта

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

223

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Италия
- AQ
  - L'Aquila, AQ, Италия, 67100
    - San Salvatore Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 день до 90 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Количество пациентов с наследственным дефицитом фактора VII, подлежащих изучению Планируемое количество пациентов, которых необходимо набрать: >200 Планируемое количество поддающихся оценке эпизодов кровотечения >100 Планируемое количество хирургических вмешательств >50 Планируется включить в регистр пациентов со всего мира мир

Описание

Критерии включения:

Подписанное информированное согласие пациента или его ближайших родственников или законного представителя на сбор данных о лечении данного эпизода кровотечения, хирургического вмешательства или профилактического режима, как указано в протоколе.
Если информированное согласие предоставляется ближайшим родственником или законным представителем, согласие также должно быть получено от пациента, как только он/она сможет это сделать. Информированное согласие должно быть предпочтительно получено до начала лечения или, как минимум, до внесение данных в базу данных. 2. Мужчины и женщины от 0 до 90 лет. 3. В исследование может быть включен любой пациент с дефицитом FVII, для которого лечащий врач считает необходимым лечение эпизодов кровотечения, профилактику, связанную с операцией, и первичную/вторичную профилактику.

Критерий исключения:

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Количество групп / когорт

Когорты и вмешательства

Группа / когорта	Вмешательство/лечение
Пациенты с дефицитом фактора VII Пациенты с наследственным дефицитом фактора VII, проходящие лечение эпизодов кровотечения, хирургическое вмешательство, профилактику. Любой пациент с уровнями FVII менее 50% от нормы или мутацией, которая, как известно, связана с дефицитом FVII. В исследование может быть включен любой пациент с дефицитом FVII, для которого лечащий врач считает необходимым лечение эпизодов кровотечения, профилактику, связанную с хирургическим вмешательством, и первичную/вторичную профилактику.	Лекарство: фактор VII, полученный из плазмы Лечение эпизодов кровотечения, лечение во время операции и профилактика Другие имена: Facteur VII, LFB (полученный из плазмы); Фактор VII, PFL (полученный из плазмы) Фактор VII, Baxter Immuno (полученный из плазмы) Лекарство: рекомбинантный FVIIa Лечение эпизодов кровотечения, лечение во время операции и профилактика Другие имена: Новосэвен Лекарство: Свежезамороженная плазма Лечение эпизодов кровотечения, лечение во время операции и профилактика Другие имена: Центр переливания крови Свежезамороженная плазма Лекарство: Концентраты активированного протромбинового комплекса Лечение эпизодов кровотечения, лечение во время операции и профилактика Лекарство: Вирус инактивированная плазма Лечение эпизодов кровотечения, лечение во время операции и профилактика Другие имена: Октаплас

Группа / когорта

Вмешательство/лечение

Пациенты с дефицитом фактора VII

Пациенты с наследственным дефицитом фактора VII, проходящие лечение эпизодов кровотечения, хирургическое вмешательство, профилактику. Любой пациент с уровнями FVII менее 50% от нормы или мутацией, которая, как известно, связана с дефицитом FVII. В исследование может быть включен любой пациент с дефицитом FVII, для которого лечащий врач считает необходимым лечение эпизодов кровотечения, профилактику, связанную с хирургическим вмешательством, и первичную/вторичную профилактику.

Лекарство: фактор VII, полученный из плазмы