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Tratamento da deficiência hereditária do fator VII (STER)

26 de novembro de 2012 atualizado por: Guglielmo Mariani, University of L'Aquila

Tratamento da Deficiência Congênita do Fator VII. Um estudo observacional prospectivo

A deficiência de FVII é um distúrbio de coagulação raro. Um número limitado de pacientes é encontrado na maioria dos centros de tratamento e países. As demandas de tratamento variam consideravelmente entre os pacientes com deficiência de FVII. Portanto, estudos clínicos regulares encontrarão problemas de recrutamento nesta população de pacientes em particular. O presente estudo pretende elucidar os padrões de sangramento em um coletivo bem definido de pacientes com deficiência de FVII que são cuidadosamente caracterizados, documentar o uso real de diferentes modalidades de tratamento em diferentes subgrupos e avaliar a eficácia e segurança das modalidades de tratamento disponíveis atualmente em sangramentos , cirurgia e profilaxia. O objetivo é obter algum conhecimento baseado em evidências sobre o tratamento de pacientes com deficiência de FVII - uma área em que as decisões de tratamento são tomadas mais com base na experiência clínica pessoal do que em evidências clínicas consolidadas.

Este estudo pretende registrar as práticas de tratamento como elas são realmente realizadas - de forma estruturada e documentada.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Deficiência do Fator VII

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Descrever as modalidades de tratamento e os resultados de: - episódios hemorrágicos - cirurgia - profilaxia em uma coorte internacional bem definida de pacientes deficientes em FVII caracterizados de acordo com a metodologia usada pelo Grupo Internacional de Estudos sobre Deficiência do Fator VII (IF7SG).

Avaliar a presença (em pacientes já tratados) e/ou aparecimento de anticorpos inibidores do FVII e/ou trombose relacionada à terapia.

Design de estudo:

Estudo observacional prospectivo sobre o tratamento de pacientes com deficiência de FVII. Este é um estudo de desfecho realizado por meio dos procedimentos estabelecidos pelo IF7SG, em pacientes já cadastrados ou recém-cadastrados no banco de dados.

População e produtos do estudo:

Pacientes com deficiência de FVII (níveis de FVII inferiores a 50% do normal ou uma mutação conhecida por estar associada a uma deficiência de FVII) podem ser inscritos. Todos os produtos farmacêuticos considerados úteis para o tratamento da deficiência de FVII pelos centros podem ser incluídos no estudo.

Principais avaliações:

O banco de dados está configurado para capturar as seguintes avaliações, se disponíveis:

Episódios de sangramento:

• Registro do local do sangramento, início dos sintomas e início e localização do tratamento • Registro da terapia de substituição, medicações concomitantes e doença concomitante • Registro da avaliação do tratamento de 6 horas para episódios hemorrágicos • Registro dos episódios de ressangramento

Cirurgia/parto:

• Registro da descrição da cirurgia, data da cirurgia e indicação • Registro da terapia de substituição, medicações concomitantes e doença concomitante durante a cirurgia • Registro dos medicamentos antifibrinolíticos usados antes, durante e/ou após a cirurgia • Registro de • Registro da avaliação geral do tratamento

Profilaxia:

• Registro do tipo de profilaxia (primária/secundária), indicação da profilaxia e data de início/interrupção • Registro da terapia profilática, medicações concomitantes e doença concomitante • Registro de episódios hemorrágicos durante a profilaxia • Registro da avaliação da profilaxia clínica

Para todos:

Valores laboratoriais (PT/INR, APTT, FVII:C, contagem de plaquetas, fibrinogênio, amostras de inibidores) nos pontos de tempo especificados na seção 7.3.
Eventos adversos (incluindo eventos trombóticos, reações anafiláticas, reações DIC, ressangramento e mortalidade)
Registro da avaliação do tratamento de 30 dias (excelente, eficaz, parcialmente eficaz, ineficaz ou não avaliável)
Duração da internação (enfermaria, UTI) dentro de 30 dias após o primeiro tratamento com o produto • Mortalidade dentro de 30 dias após a administração do primeiro produto

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

223

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Itália
- AQ
  - L'Aquila, AQ, Itália, 67100
    - San Salvatore Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 dia a 90 anos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Número de pacientes afetados pela deficiência hereditária do fator VII a ser estudado Número planejado de pacientes a serem recrutados: >200 Número planejado de episódios de sangramento avaliáveis >100 Número planejado de procedimentos cirúrgicos >50 Está planejado incluir pacientes no registro de todo o país mundo

Descrição

Critério de inclusão:

Consentimento informado assinado pelo paciente ou parente próximo ou representante legalmente aceitável para coletar dados sobre o tratamento de um determinado episódio de sangramento, evento cirúrgico ou regime profilático conforme especificado no protocolo.
Se o consentimento informado for fornecido pelo parente mais próximo ou representante legalmente aceitável, o consentimento também deve ser obtido do paciente assim que ele/ela puder fazê-lo. O consentimento informado deve ser preferencialmente obtido antes do início do tratamento ou, no mínimo, antes entrada de dados no banco de dados. 2. Masculino e feminino de 0 a 90 anos. 3. Qualquer paciente com deficiência de FVII para o qual o tratamento de episódios hemorrágicos, prevenção relacionada à cirurgia e profilaxia primária/secundária é considerado necessário pelo médico assistente pode ser inscrito.

Critério de exclusão:

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Número de grupos/coortes

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte	Intervenção / Tratamento
Pacientes com Deficiência de Fator VII Pacientes afetados pela deficiência hereditária do fator VII submetidos a tratamento para episódios hemorrágicos, cirurgia, profilaxia. Qualquer paciente com níveis de FVII inferiores a 50% do normal ou uma mutação conhecida por estar associada a uma deficiência de FVII. Qualquer paciente com deficiência de FVII para o qual o tratamento de episódios hemorrágicos, prevenção relacionada à cirurgia e profilaxia primária/secundária é considerado necessário por seu médico assistente pode ser inscrito.	Medicamento: Fator VII derivado do plasma Tratamento de episódios hemorrágicos, tratamento durante a cirurgia e profilaxia Outros nomes: Facteur VII, LFB (derivado de plasma); Fator VII, PFL (derivado do plasma) Fator VII, Baxter Immuno (derivado de plasma) Medicamento: FVIIa recombinante Tratamento de episódios hemorrágicos, tratamento durante a cirurgia e profilaxia Outros nomes: Novoseven Medicamento: Plasma Fresco Congelado Tratamento de episódios hemorrágicos, tratamento durante a cirurgia e profilaxia Outros nomes: Centro de Transfusão de Sangue Plasma Fresco Congelado Medicamento: Concentrados de Complexo de Protrombina Ativada Tratamento de episódios hemorrágicos, tratamento durante a cirurgia e profilaxia Medicamento: Plasma inativado por vírus Tratamento de episódios hemorrágicos, tratamento durante a cirurgia e profilaxia Outros nomes: Octaplas

Grupo / Coorte

Intervenção / Tratamento

Pacientes com Deficiência de Fator VII

Pacientes afetados pela deficiência hereditária do fator VII submetidos a tratamento para episódios hemorrágicos, cirurgia, profilaxia. Qualquer paciente com níveis de FVII inferiores a 50% do normal ou uma mutação conhecida por estar associada a uma deficiência de FVII. Qualquer paciente com deficiência de FVII para o qual o tratamento de episódios hemorrágicos, prevenção relacionada à cirurgia e profilaxia primária/secundária é considerado necessário por seu médico assistente pode ser inscrito.

Medicamento: Fator VII derivado do plasma