Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandling af arvelig faktor VII-mangel (STER)

26. november 2012 opdateret af: Guglielmo Mariani, University of L'Aquila

Behandling af medfødt faktor VII-mangel. En prospektiv observationsundersøgelse

FVII-mangel er en sjælden koagulationsforstyrrelse. Et begrænset antal patienter findes i de fleste behandlingscentre og lande. Behandlingsbehov varierer betydeligt blandt patienter med FVII-mangel. Derfor vil regelmæssige kliniske studier møde rekrutteringsproblemer i netop denne patientpopulation. Den foreliggende undersøgelse har til hensigt at belyse blødningsmønstrene i et veldefineret kollektiv af FVII-mangelpatienter, som er nøje karakteriseret, at dokumentere den faktiske brug af forskellige behandlingsmodaliteter i forskellige undergrupper og at evaluere effektiviteten og sikkerheden af nuværende tilgængelige behandlingsmodaliteter ved blødninger , kirurgi og profylakse. Formålet er at opnå en vis evidensbaseret viden om behandling af patienter med FVII-mangel - et område hvor behandlingsbeslutninger træffes mere på personlig klinisk erfaring end på konsolideret klinisk evidens.

Denne undersøgelse har til hensigt at registrere behandlingspraksis, som den faktisk udføres - på en struktureret og dokumenteret måde.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Faktor VII-mangel

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

At beskrive behandlingsmodaliteterne og resultaterne af: - blødningsepisoder - kirurgi - profylakse i en veldefineret, international kohorte af FVII-mangelpatienter karakteriseret ved at følge den metodologi, der anvendes af International Factor VII-deficiency Study Group (IF7SG).

At evaluere tilstedeværelsen (hos allerede behandlede patienter) og/eller forekomsten af hæmmende antistoffer mod FVII og/eller terapirelateret trombose.

Studere design:

Prospektiv observationsundersøgelse om behandling af patienter med FVII-mangel. Dette er en udfaldsundersøgelse udført gennem procedurerne opstillet af IF7SG, hos patienter, der allerede er tilmeldt eller nyligt tilmeldt databasen.

Undersøgelsespopulation og produkter:

Patienter med FVII-mangel (niveauer af FVII mindre end 50 % af det normale eller en mutation, der vides at være forbundet med en FVII-mangel) kan indskrives. Alle farmaceutiske produkter, der anses for nyttige til behandling af FVII-mangel af centrene, kan inkluderes i undersøgelsen.

Nøglevurderinger:

Databasen er sat op til at fange følgende vurderinger, hvis de er tilgængelige:

Blødningsepisoder:

• Registrering af blødningssted, symptomdebut og behandlingsstart & lokalisering • Registrering af substitutionsterapi, samtidig medicin og samtidig sygdom • Registrering af 6 timers behandlingsevaluering for blødningsepisoder • Registrering af genblødningsepisoder

Operation/levering:

• Registrering af operationsbeskrivelse, operationsdato og indikation • Registrering af substitutionsterapi, samtidig medicinering og samtidig sygdom under operationen • Registrering af antifibrinolytika anvendt før, under og/eller efter operationen • Registrering af • Registrering af samlet behandlingsevaluering

Profylakse:

• Registrering af profylaksetype (primær/sekundær), indikation for profylakse og start-/stopdato • Registrering af profylaksebehandling, samtidig medicinering og samtidig sygdom • Registrering af blødningsepisoder under profylakse • Registrering af klinisk profylakseevaluering

For alle:

Laboratorieværdier (PT/INR, APTT, FVII:C, blodpladeantal, fibrinogen, inhibitorprøver) på tidspunkter specificeret i afsnit 7.3.
Bivirkninger (herunder trombotiske hændelser, anafylaktiske reaktioner, DIC-reaktioner, genblødninger og dødelighed)
Registrering af 30 dages behandlingsevaluering (fremragende, effektiv, delvis effektiv, ineffektiv eller ikke evaluerbar)
Varighed af hospitalsophold (afdeling, ICU) inden for 30 dage efter første produktbehandling • Dødelighed inden for 30 dage efter første produktadministration

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

223

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Italien
- AQ
  - L'Aquila, AQ, Italien, 67100
    - San Salvatore Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 dag til 90 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Antal patienter ramt af arvelig faktor VII-mangel, der skal undersøges. Planlagt antal patienter, der skal rekrutteres: >200 Planlagt antal evaluerbare blødningsepisoder >100 Planlagt antal kirurgiske indgreb >50 Det er planlagt at inkludere patienter i registeret fra hele registret. verden

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Underskrevet informeret samtykke fra patienten eller nærmeste pårørende eller juridisk acceptabel repræsentant til at indsamle data om behandling af en given blødningsepisode, kirurgisk hændelse eller profylaktisk regime som specificeret i protokollen.
Hvis informeret samtykke gives af den nærmeste pårørende eller juridisk acceptabel repræsentant, skal samtykke også indhentes fra patienten, så snart han/hun er i stand til det. Informeret samtykke bør fortrinsvis indhentes før påbegyndelse af behandling eller som minimum før indtastning af data i databasen. 2.Mænd og kvinder i alderen 0 til 90 år. 3. Enhver patient med FVII-mangel, for hvem behandling af blødningsepisoder, forebyggelse relateret til kirurgi og primær/sekundær profylakse anses for nødvendig af den behandlende læge, kan indskrives.

Ekskluderingskriterier:

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Antal grupper/kohorter

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte	Intervention / Behandling
Faktor VII-mangelfulde patienter Patienter ramt af arvelig faktor VII-mangel, der gennemgår behandling for blødningsepisoder, kirurgi, profylakse. Enhver patient med niveauer af FVII mindre end 50 % af det normale eller en mutation, der vides at være forbundet med en FVII-mangel. Enhver patient med FVII-mangel, for hvem behandling af blødningsepisoder, forebyggelse relateret til kirurgi og primær/sekundær profylakse anses for nødvendig af hans/hendes behandlende læge, kan tilmeldes.	Medicin: plasmaafledt faktor VII Behandling af blødningsepisoder, behandling under operation og profylakse Andre navne: Facteur VII, LFB (plasma-afledt); Faktor VII, PFL (plasma-afledt) Faktor VII, Baxter Immuno (plasma-afledt) Medicin: rekombinant FVIIa Behandling af blødningsepisoder, behandling under operation og profylakse Andre navne: Novoseven Medicin: Frisk frossen plasma Behandling af blødningsepisoder, behandling under operation og profylakse Andre navne: Blodtransfusionscenter Friskfrosset plasma Medicin: Aktiverede protrombinkomplekskoncentrater Behandling af blødningsepisoder, behandling under operation og profylakse Medicin: Virus inaktiveret plasma Behandling af blødningsepisoder, behandling under operation og profylakse Andre navne: Octaplas

Gruppe / kohorte

Intervention / Behandling

Faktor VII-mangelfulde patienter

Patienter ramt af arvelig faktor VII-mangel, der gennemgår behandling for blødningsepisoder, kirurgi, profylakse. Enhver patient med niveauer af FVII mindre end 50 % af det normale eller en mutation, der vides at være forbundet med en FVII-mangel. Enhver patient med FVII-mangel, for hvem behandling af blødningsepisoder, forebyggelse relateret til kirurgi og primær/sekundær profylakse anses for nødvendig af hans/hendes behandlende læge, kan tilmeldes.

Medicin: plasmaafledt faktor VII