Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Tratamiento de la deficiencia del factor VII hereditario (STER)

26 de noviembre de 2012 actualizado por: Guglielmo Mariani, University of L'Aquila

Tratamiento de la Deficiencia Congénita del Factor VII. Un estudio observacional prospectivo

La deficiencia de FVII es un trastorno de la coagulación raro. En la mayoría de los centros de tratamiento y países se encuentra un número limitado de pacientes. Las demandas de tratamiento varían considerablemente entre los pacientes con deficiencia de FVII. Por lo tanto, los estudios clínicos regulares se encontrarán con problemas de reclutamiento en esta población de pacientes en particular. El presente estudio pretende dilucidar los patrones de sangrado en un colectivo bien definido de pacientes con deficiencia de FVII cuidadosamente caracterizados, documentar el uso real de diferentes modalidades de tratamiento en diferentes subgrupos y evaluar la eficacia y seguridad de las modalidades de tratamiento disponibles actualmente en sangrados. , cirugía y profilaxis. El propósito es obtener algún conocimiento basado en la evidencia del tratamiento de pacientes con deficiencia de FVII, un área donde las decisiones de tratamiento se toman más en base a la experiencia clínica personal que a la evidencia clínica consolidada.

Este estudio tiene como objetivo registrar las prácticas de tratamiento tal como se realizan, de forma estructurada y documentada.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Deficiencia de factor VII

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Describir las modalidades de tratamiento y los resultados de: - episodios hemorrágicos - cirugía - profilaxis en una cohorte internacional bien definida de pacientes con deficiencia de FVII caracterizados siguiendo la metodología utilizada por el Grupo de Estudio Internacional de deficiencia de Factor VII (IF7SG).

Evaluar la presencia (en pacientes ya tratados) y/o la aparición de anticuerpos inhibidores del FVII y/o trombosis relacionadas con la terapia.

Diseño del estudio:

Estudio observacional prospectivo sobre el tratamiento de pacientes con deficiencia de FVII. Este es un estudio de resultados realizado a través de los procedimientos establecidos por el IF7SG, en pacientes ya inscritos o recién inscritos en la base de datos.

Estudio de población y productos:

Se pueden inscribir pacientes con deficiencia de FVII (niveles de FVII inferiores al 50 % de lo normal o una mutación que se sabe que está asociada a una deficiencia de FVII). Todos los productos farmacéuticos considerados útiles para el tratamiento del déficit de FVII por los centros pueden ser incluidos en el estudio.

Evaluaciones clave:

La base de datos está configurada para capturar las siguientes evaluaciones, si están disponibles:

Episodios de sangrado:

• Registro de la ubicación del sangrado, inicio de los síntomas e inicio y ubicación del tratamiento • Registro de la terapia de sustitución, medicamentos concomitantes y enfermedades concomitantes • Registro de la evaluación del tratamiento de 6 horas para episodios de sangrado • Registro de episodios de resangrado

Cirugía/parto:

• Registro de la descripción de la cirugía, fecha de la cirugía e indicación • Registro de la terapia de sustitución, medicamentos concomitantes y enfermedades concomitantes durante la cirugía • Registro de los fármacos antifibrinolíticos utilizados antes, durante y/o después de la cirugía • Registro de • Registro de la evaluación general del tratamiento

Profilaxis:

• Registro del tipo de profilaxis (primaria/secundaria), indicación de la profilaxis y fecha de inicio/finalización • Registro de la terapia de profilaxis, medicamentos concomitantes y enfermedades concomitantes • Registro de episodios hemorrágicos durante la profilaxis • Registro de la evaluación clínica de la profilaxis

Para todos:

Valores de laboratorio (PT/INR, APTT, FVII:C, recuento de plaquetas, fibrinógeno, muestras de inhibidores) en los momentos especificados en la sección 7.3.
Eventos adversos (incluidos eventos trombóticos, reacciones anafilácticas, reacciones de DIC, nuevas hemorragias y mortalidad)
Registro de la evaluación del tratamiento a los 30 días (excelente, eficaz, parcialmente eficaz, ineficaz o no evaluable)
Duración de la estancia hospitalaria (sala, UCI) dentro de los 30 días posteriores al primer tratamiento con el producto • Mortalidad dentro de los 30 días posteriores a la primera administración del producto

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

223

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

Italia
- AQ
  - L'Aquila, AQ, Italia, 67100
    - San Salvatore Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 día a 90 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Número de pacientes afectados por deficiencia hereditaria del factor VII a estudiar Número previsto de pacientes a reclutar: >200 Número previsto de episodios hemorrágicos evaluables >100 Número previsto de procedimientos quirúrgicos >50 Se prevé incluir en el registro pacientes de todo el mundo

Descripción

Criterios de inclusión:

Consentimiento informado firmado por el paciente o pariente más cercano o representante legalmente aceptable para recopilar datos sobre el tratamiento de un episodio hemorrágico dado, evento quirúrgico o régimen profiláctico como se especifica en el protocolo.
Si el consentimiento informado lo proporciona el pariente más cercano o un representante legalmente aceptable, también se debe obtener el consentimiento del paciente tan pronto como sea capaz de hacerlo. El consentimiento informado se debe obtener preferentemente antes del inicio del tratamiento o, como mínimo, antes de entrada de datos en la base de datos. 2.Hombres y mujeres de 0 a 90 años de edad. 3. Cualquier paciente con una deficiencia de FVII para quien el médico tratante considere necesario el tratamiento de episodios hemorrágicos, la prevención relacionada con la cirugía y la profilaxis primaria/secundaria.

Criterio de exclusión:

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Número de grupos/cohortes

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte	Intervención / Tratamiento
Pacientes con deficiencia de factor VII Pacientes afectados por deficiencia del factor VII heredado en tratamiento por episodios hemorrágicos, cirugía, profilaxis. Cualquier paciente con niveles de FVII inferiores al 50% de lo normal o una mutación conocida asociada a una deficiencia de FVII. Puede inscribirse cualquier paciente con deficiencia de FVII para el que su médico tratante considere necesario el tratamiento de los episodios hemorrágicos, la prevención relacionada con la cirugía y la profilaxis primaria/secundaria.	Droga: Factor VII derivado de plasma Tratamiento de los episodios hemorrágicos, tratamiento durante la cirugía y profilaxis Otros nombres: Facteur VII, LFB (derivado de plasma); Factor VII, PFL (derivado de plasma) Factor VII, Baxter Immuno (derivado de plasma) Droga: FVIIa recombinante Tratamiento de los episodios hemorrágicos, tratamiento durante la cirugía y profilaxis Otros nombres: Novoseven Droga: Plasma fresco congelado Tratamiento de los episodios hemorrágicos, tratamiento durante la cirugía y profilaxis Otros nombres: Centro de Transfusión de Sangre Plasma Fresco Congelado Droga: Concentrados de complejo de protrombina activada Tratamiento de los episodios hemorrágicos, tratamiento durante la cirugía y profilaxis Droga: Plasma inactivado de virus Tratamiento de los episodios hemorrágicos, tratamiento durante la cirugía y profilaxis Otros nombres: Octaplas

Grupo / Cohorte

Intervención / Tratamiento

Pacientes con deficiencia de factor VII

Pacientes afectados por deficiencia del factor VII heredado en tratamiento por episodios hemorrágicos, cirugía, profilaxis. Cualquier paciente con niveles de FVII inferiores al 50% de lo normal o una mutación conocida asociada a una deficiencia de FVII. Puede inscribirse cualquier paciente con deficiencia de FVII para el que su médico tratante considere necesario el tratamiento de los episodios hemorrágicos, la prevención relacionada con la cirugía y la profilaxis primaria/secundaria.

Droga: Factor VII derivado de plasma