Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Perinnöllisen tekijä VII:n puutteen hoito (STER)

maanantai 26. marraskuuta 2012 päivittänyt: Guglielmo Mariani, University of L'Aquila

Synnynnäisen tekijä VII:n puutteen hoito. Tulevaisuuden havainnointitutkimus

FVII-puutos on harvinainen hyytymishäiriö. Useimmissa hoitokeskuksissa ja maissa on rajoitettu määrä potilaita. Hoitotarpeet vaihtelevat huomattavasti FVII-puutospotilaiden välillä. Siksi säännölliset kliiniset tutkimukset kohtaavat rekrytointiongelmia tässä potilasjoukossa. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää verenvuotomallit tarkasti määritellyssä ryhmässä FVII-puutospotilaita, jotka on huolellisesti karakterisoitu, dokumentoida eri hoitomenetelmien todellinen käyttö eri alaryhmissä ja arvioida verenvuotojen nykyisten hoitomenetelmien tehokkuutta ja turvallisuutta. , leikkaus ja profylaksi. Tavoitteena on hankkia näyttöön perustuvaa tietoa FVII-puutospotilaiden hoidosta – alue, jossa hoitopäätökset tehdään enemmän henkilökohtaisen kliinisen kokemuksen kuin konsolidoidun kliinisen näytön perusteella.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on rekisteröidä hoitokäytännöt sellaisina kuin ne todella suoritetaan – jäsennellyllä ja dokumentoidulla tavalla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Tekijän VII puutos

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kuvaamaan hoitomuotoja ja tuloksia seuraavissa tapauksissa: - verenvuotojaksot - leikkaus - ennaltaehkäisy hyvin määritellyssä kansainvälisessä FVII-puutospotilaiden ryhmässä, joka on luonnehdittu kansainvälisen tekijä VII -puutostutkimusryhmän (IF7SG) käyttämän menetelmän mukaisesti.

Arvioida FVII:tä ja/tai hoitoon liittyvää tromboosia inhiboivien vasta-aineiden esiintymistä (jo hoidetuilla potilailla) ja/tai ilmaantumista.

Opintojen suunnittelu:

Prospektiivinen havaintotutkimus FVII-puutospotilaiden hoidosta. Tämä on tulostutkimus, joka on suoritettu IF7SG:n asettamien menetelmien avulla potilailla, jotka on jo rekisteröity tai äskettäin rekisteröity tietokantaan.

Tutkimuspopulaatio ja tuotteet:

Potilaita, joilla on FVII-puutos (FVII-tasot alle 50 % normaalista tai mutaatio, jonka tiedetään liittyvän FVII-puutteeseen), voidaan ottaa mukaan. Tutkimukseen voidaan ottaa mukaan kaikki lääketuotteet, joita keskukset pitävät hyödyllisinä FVII-puutoksen hoidossa.

Tärkeimmät arvioinnit:

Tietokanta on määritetty keräämään seuraavat arvioinnit, jos niitä on saatavilla:

Verenvuotojaksot:

• Verenvuotopaikan, oireiden alkamisen ja hoidon alkamisen ja sijainnin kirjaaminen • Korvaushoidon, samanaikaisten lääkkeiden ja samanaikaisten sairauksien kirjaaminen • 6 tunnin hoidon arvioinnin tallentaminen verenvuotojaksojen varalta • Toistuvien verenvuotojaksojen kirjaaminen

Leikkaus/toimitus:

• Leikkauksen kuvauksen, leikkauksen päivämäärän ja indikaatioiden kirjaaminen • Korvaushoidon, samanaikaisten lääkkeiden ja samanaikaisten sairauksien kirjaaminen leikkauksen aikana • Kirjaaminen ennen leikkausta, sen aikana ja/tai sen jälkeen käytetyistä antifibrinolyyttisista lääkkeistä • Kirjaaminen • Hoidon kokonaisarvioinnin tallentaminen

Ennaltaehkäisy:

• Ennaltaehkäisytyypin (ensisijainen/toissijainen) kirjaaminen, ennaltaehkäisyn indikaatio ja aloitus-/lopetuspäivämäärä • Ennaltaehkäisyhoidon, samanaikaisten lääkitysten ja samanaikaisten sairauksien kirjaaminen • Vuototapausten kirjaaminen ennaltaehkäisyn aikana • Kliinisen profylaktisen arvioinnin kirjaaminen

Kaikille:

Laboratorioarvot (PT/INR, APTT, FVII:C, verihiutaleiden määrä, fibrinogeeni, inhibiittorinäytteet) kohdassa 7.3 määriteltyinä ajankohtina.
Haittatapahtumat (mukaan lukien tromboottiset tapahtumat, anafylaktiset reaktiot, DIC-reaktiot, verenvuodot ja kuolleisuus)
30 päivän hoidon arvioinnin tallentaminen (erinomainen, tehokas, osittain tehokas, tehoton tai ei arvioitava)
Sairaalahoidon kesto (osasto, teho-osasto) 30 päivän sisällä ensimmäisestä tuotehoidosta • Kuolleisuus 30 päivän sisällä tuotteen ensimmäisestä annosta

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

223

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Italia
- AQ
  - L'Aquila, AQ, Italia, 67100
    - San Salvatore Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 päivä - 90 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaiden määrä, joilla on tutkittava tekijä VII:n perinnöllinen puutos. Suunniteltu rekrytoitavien potilaiden lukumäärä: >200 Arvioitavien verenvuotojaksojen suunniteltu määrä >100 Suunniteltu leikkaustoimenpiteiden määrä >50 Rekisteriin on tarkoitus ottaa potilaita kaikkialta maailman-

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Potilaan tai lähiomaisen tai laillisesti hyväksyttävän edustajan allekirjoitettu tietoinen suostumus kerätä tietoja tietyn verenvuotojakson, leikkaustapahtuman tai ennaltaehkäisevän hoitosuunnitelman mukaisesti.
Jos tietoisen suostumuksen antaa lähiomainen tai laillisesti hyväksyttävä edustaja, suostumus on hankittava myös potilaalta heti, kun hän voi tehdä niin. Tietoinen suostumus tulisi mieluiten saada ennen hoidon aloittamista tai vähintään ennen hoidon aloittamista. tietojen syöttäminen tietokantaan. 2. Miehet ja naiset 0-90 vuotta. 3. Mukaan voidaan ottaa kaikki FVII-puutospotilaat, joiden verenvuotokohtausten hoitoa, leikkaukseen liittyvää ehkäisyä ja primaarista/sekundaarista estohoitoa hoitava lääkäri pitää tarpeellisena.

Poissulkemiskriteerit:

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Ryhmien/kohorttien lukumäärä

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti	Interventio / Hoito
Tekijän VII puutteesta kärsivät potilaat Potilaat, joilla on perinnöllinen tekijä VII:n puutos ja jotka saavat hoitoa verenvuotojaksojen vuoksi, leikkausta tai ehkäisyä varten. Kaikki potilaat, joiden FVII-tasot ovat alle 50 % normaalista tai joilla on mutaatio, jonka tiedetään liittyvän FVII-puutteeseen. Mukaan voidaan ottaa kaikki FVII-puutospotilaat, joiden verenvuotokohtausten hoitoa, leikkaukseen liittyvää ehkäisyä ja primaarista/sekundaarista estohoitoa hoitava lääkäri pitää tarpeellisena.	Lääke: plasmasta peräisin oleva tekijä VII Verenvuotojaksojen hoito, hoito leikkauksen aikana ja profylaksi Muut nimet: Facteur VII, LFB (plasmaperäinen); Tekijä VII, PFL (plasmaperäinen) Tekijä VII, Baxter Immuno (plasmaperäinen) Lääke: rekombinantti FVIIa Verenvuotojaksojen hoito, hoito leikkauksen aikana ja profylaksi Muut nimet: Novoseven Lääke: Tuore pakastettu plasma Verenvuotojaksojen hoito, hoito leikkauksen aikana ja profylaksi Muut nimet: Verensiirtokeskus Fresh Frozen Plasma Lääke: Aktivoidut protrombiinikompleksikonsentraatit Verenvuotojaksojen hoito, hoito leikkauksen aikana ja profylaksi Lääke: Viruksen inaktivoitu plasma Verenvuotojaksojen hoito, hoito leikkauksen aikana ja profylaksi Muut nimet: Octaplas

Ryhmä/Kohortti

Interventio / Hoito

Tekijän VII puutteesta kärsivät potilaat

Potilaat, joilla on perinnöllinen tekijä VII:n puutos ja jotka saavat hoitoa verenvuotojaksojen vuoksi, leikkausta tai ehkäisyä varten. Kaikki potilaat, joiden FVII-tasot ovat alle 50 % normaalista tai joilla on mutaatio, jonka tiedetään liittyvän FVII-puutteeseen. Mukaan voidaan ottaa kaikki FVII-puutospotilaat, joiden verenvuotokohtausten hoitoa, leikkaukseen liittyvää ehkäisyä ja primaarista/sekundaarista estohoitoa hoitava lääkäri pitää tarpeellisena.

Lääke: plasmasta peräisin oleva tekijä VII