Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandling av arvelig faktor VII-mangel (STER)

26. november 2012 oppdatert av: Guglielmo Mariani, University of L'Aquila

Behandling av medfødt faktor VII-mangel. En prospektiv observasjonsstudie

FVII-mangel er en sjelden koagulasjonsforstyrrelse. Et begrenset antall pasienter finnes i de fleste behandlingssentre og land. Behandlingsbehov varierer betydelig blant pasienter med FVII-mangel. Regelmessige kliniske studier vil derfor møte rekrutteringsproblemer i akkurat denne pasientpopulasjonen. Denne studien har til hensikt å belyse blødningsmønstrene i et veldefinert kollektiv av FVII-mangelpasienter som er nøye karakterisert, å dokumentere den faktiske bruken av ulike behandlingsmodaliteter i ulike undergrupper og å evaluere effektiviteten og sikkerheten til dagens tilgjengelige behandlingsmodaliteter ved blødninger. , kirurgi og profylakse. Hensikten er å få noe evidensbasert kunnskap om behandling av pasienter med FVII-mangel - et område hvor behandlingsbeslutninger tas mer på personlig klinisk erfaring enn på konsolidert klinisk evidens.

Denne studien har til hensikt å registrere behandlingspraksis slik den faktisk utføres – på en strukturert og dokumentert måte.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Faktor VII-mangel

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

For å beskrive behandlingsmodaliteter og utfall av: - blødningsepisoder - kirurgi - profylakse i en veldefinert, internasjonal kohort av FVII-mangelpasienter karakterisert etter metodikken brukt av International Factor VII-deficiency Study Group (IF7SG).

For å evaluere tilstedeværelsen (hos allerede behandlede pasienter) og/eller forekomsten av hemmende antistoffer mot FVII og/eller terapirelatert trombose.

Studere design:

Prospektiv observasjonsstudie om behandling av pasienter med FVII-mangel. Dette er en resultatstudie utført gjennom prosedyrene satt opp av IF7SG, hos pasienter som allerede er registrert eller nylig registrert i databasen.

Studiepopulasjon og produkter:

Pasienter med FVII-mangel (nivåer av FVII mindre enn 50 % av normalen eller en mutasjon som er kjent for å være assosiert med en FVII-mangel) kan inkluderes. Alle farmasøytiske produkter som anses som nyttige for behandling av FVII-mangel av sentrene kan inkluderes i studien.

Viktige vurderinger:

Databasen er satt opp for å fange opp følgende vurderinger, hvis tilgjengelig:

Blødningsepisoder:

• Registrering av blødningssted, symptomdebut og behandlingsstart & lokalisering • Registrering av substitusjonsterapi, samtidige medisiner og samtidig sykdom • Registrering av 6 timers behandlingsevaluering for blødningsepisoder • Registrering av re-blødningsepisoder

Kirurgi/levering:

• Registrering av operasjonsbeskrivelse, operasjonsdato og indikasjon • Registrering av substitusjonsterapi, samtidige medisiner og samtidig sykdom under operasjonen • Registrering av antifibrinolytika brukt før, under og/eller etter operasjonen • Registrering av • Registrering av samlet behandlingsevaluering

Profylakse:

• Registrering av profylaksetype (primær/sekundær), indikasjon for profylakse og start/stoppdato •Registrering av profylaksebehandling, samtidige medisiner og samtidig sykdom • Registrering av blødningsepisoder under profylakse •Registrering av klinisk profylakseevaluering

For alle:

Laboratorieverdier (PT/INR, APTT, FVII:C, antall blodplater, fibrinogen, inhibitorprøver) på tidspunkter spesifisert i avsnitt 7.3.
Bivirkninger (inkludert trombotiske hendelser, anafylaktiske reaksjoner, DIC-reaksjoner, nyblødninger og dødelighet)
Registrering av 30 dagers behandlingsevaluering (utmerket, effektiv, delvis effektiv, ineffektiv eller ikke evaluerbar)
Varighet av sykehusopphold (avdeling, ICU) innen 30 dager etter første produktbehandling • Dødelighet innen 30 dager etter første produktadministrasjon

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

223

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Italia
- AQ
  - L'Aquila, AQ, Italia, 67100
    - San Salvatore Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 dag til 90 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Antall pasienter rammet av arvelig faktor VII-mangel som skal studeres. Planlagt antall pasienter som skal rekrutteres: >200 Planlagt antall evaluerbare blødningsepisoder >100 Planlagt antall kirurgiske inngrep >50 Det er planlagt å inkludere pasienter til registeret fra hele registret. verden

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Signert informert samtykke fra pasienten eller pårørende eller juridisk akseptabel representant for å samle inn data om behandling av en gitt blødningsepisode, kirurgisk hendelse eller profylaktisk regime som spesifisert i protokollen.
Dersom informert samtykke gis av nærmeste pårørende eller juridisk akseptabel representant, må samtykke også innhentes fra pasienten så snart han/hun er i stand til det. Informert samtykke bør fortrinnsvis innhentes før oppstart av behandling eller som minimum før innføring av data i databasen. 2. Hanner og kvinner i alderen 0 til 90 år. 3. Enhver pasient med FVII-mangel for hvem behandling av blødningsepisoder, forebygging knyttet til kirurgi og primær/sekundær profylakse anses nødvendig av behandlende lege, kan innrulleres.

Ekskluderingskriterier:

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Antall grupper / kohorter

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort	Intervensjon / Behandling
Faktor VII mangelfulle pasienter Pasienter påvirket av arvelig faktor VII-mangel som gjennomgår behandling for blødningsepisoder, kirurgi, profylakse. Enhver pasient med nivåer av FVII mindre enn 50 % av normalen eller en mutasjon som er kjent for å være assosiert med en FVII-mangel. Enhver pasient med FVII-mangel for hvem behandling av blødningsepisoder, forebygging relatert til kirurgi og primær/sekundær profylakse anses som nødvendig av hans/hennes behandlende lege, kan innrulleres.	Legemiddel: plasmaavledet faktor VII Behandling av blødningsepisoder, behandling under operasjon og profylakse Andre navn: Faktor VII, LFB (plasma-avledet); Faktor VII, PFL (plasma-avledet) Faktor VII, Baxter Immuno (plasma-avledet) Legemiddel: rekombinant FVIIa Behandling av blødningsepisoder, behandling under operasjon og profylakse Andre navn: Novoseven Legemiddel: Fersk frossen plasma Behandling av blødningsepisoder, behandling under operasjon og profylakse Andre navn: Blodtransfusjonssenter Fresh Frozen Plasma Legemiddel: Aktiverte protrombinkomplekskonsentrater Behandling av blødningsepisoder, behandling under operasjon og profylakse Legemiddel: Virusinaktivert plasma Behandling av blødningsepisoder, behandling under operasjon og profylakse Andre navn: Octaplas

Gruppe / Kohort

Intervensjon / Behandling

Faktor VII mangelfulle pasienter

Pasienter påvirket av arvelig faktor VII-mangel som gjennomgår behandling for blødningsepisoder, kirurgi, profylakse. Enhver pasient med nivåer av FVII mindre enn 50 % av normalen eller en mutasjon som er kjent for å være assosiert med en FVII-mangel. Enhver pasient med FVII-mangel for hvem behandling av blødningsepisoder, forebygging relatert til kirurgi og primær/sekundær profylakse anses som nødvendig av hans/hennes behandlende lege, kan innrulleres.

Legemiddel: plasmaavledet faktor VII