Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie wrodzonego niedoboru czynnika VII (STER)

26 listopada 2012 zaktualizowane przez: Guglielmo Mariani, University of L'Aquila

Leczenie wrodzonego niedoboru czynnika VII. Prospektywne badanie obserwacyjne

Niedobór FVII jest rzadkim zaburzeniem krzepnięcia. W większości ośrodków leczniczych i krajach znajduje się ograniczona liczba pacjentów. Wymagania dotyczące leczenia różnią się znacznie wśród pacjentów z niedoborem FVII. W związku z tym regularne badania kliniczne napotkają problemy z rekrutacją w tej konkretnej populacji pacjentów. Niniejsze badanie ma na celu wyjaśnienie schematów krwawień w dobrze zdefiniowanej grupie pacjentów z niedoborem FVII, których dokładnie scharakteryzowano, udokumentowanie faktycznego stosowania różnych metod leczenia w różnych podgrupach oraz ocenę skuteczności i bezpieczeństwa obecnie dostępnych metod leczenia krwawień , chirurgii i profilaktyce. Celem jest zdobycie pewnej wiedzy opartej na dowodach na temat leczenia pacjentów z niedoborem FVII – obszaru, w którym decyzje dotyczące leczenia są podejmowane bardziej na podstawie osobistego doświadczenia klinicznego niż skonsolidowanych dowodów klinicznych.

Niniejsze badanie ma na celu rejestrację praktyk leczniczych w sposób, w jaki są one faktycznie wykonywane – w ustrukturyzowany i udokumentowany sposób.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Niedobór czynnika VII

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Opisanie metod leczenia i wyników: - epizodów krwawienia - zabiegu chirurgicznego - profilaktyki w dobrze zdefiniowanej, międzynarodowej kohorcie pacjentów z niedoborem czynnika VII, scharakteryzowanej zgodnie z metodologią stosowaną przez Międzynarodową Grupę Badawczą ds. Niedoboru Czynnika VII (IF7SG).

Ocena obecności (u już leczonych pacjentów) i/lub pojawienia się przeciwciał hamujących FVII i/lub zakrzepicy związanej z terapią.

Projekt badania:

Prospektywne badanie obserwacyjne dotyczące leczenia pacjentów z niedoborem FVII. Jest to badanie wyników przeprowadzone w ramach procedur ustanowionych przez IF7SG u pacjentów już zapisanych lub nowo zapisanych do bazy danych.

Badana populacja i produkty:

Pacjenci z niedoborem FVII (poziom FVII poniżej 50% normy lub mutacja, o której wiadomo, że jest związana z niedoborem FVII) mogą zostać włączeni do badania. Badaniem mogą zostać objęte wszystkie produkty farmaceutyczne uznane przez ośrodki za przydatne w leczeniu niedoboru FVII.

Kluczowe oceny:

Baza danych jest skonfigurowana do przechwytywania następujących ocen, jeśli są dostępne:

Epizody krwawienia:

• Rejestracja miejsca krwawienia, początku objawów oraz początku i lokalizacji leczenia • Rejestracja terapii substytucyjnej, leków towarzyszących i chorób współistniejących • Rejestracja 6-godzinnej oceny leczenia epizodów krwawienia • Rejestracja epizodów ponownego krwawienia

Operacja/poród:

• Rejestracja opisu operacji, daty operacji i wskazań • Rejestracja terapii substytucyjnej, leków towarzyszących i chorób współistniejących podczas operacji • Rejestracja leków antyfibrynolitycznych stosowanych przed, w trakcie i/lub po operacji • Rejestracja • Rejestracja ogólnej oceny leczenia

Profilaktyka:

• Rejestracja typu profilaktyki (pierwotna/wtórna), wskazania do profilaktyki oraz data rozpoczęcia/zakończenia • Rejestracja profilaktyki, leków towarzyszących i chorób współistniejących • Rejestracja epizodów krwawień w trakcie profilaktyki • Rejestracja klinicznej oceny profilaktyki

Dla wszystkich:

Wartości laboratoryjne (PT/INR, APTT, FVII:C, liczba płytek krwi, fibrynogen, próbki inhibitora) w punktach czasowych określonych w punkcie 7.3.
Zdarzenia niepożądane (w tym zdarzenia zakrzepowe, reakcje anafilaktyczne, reakcje DIC, ponowne krwawienia i śmiertelność)
Zapis 30-dniowej oceny leczenia (doskonały, skuteczny, częściowo skuteczny, nieskuteczny lub niemożliwy do oceny)
Czas pobytu w szpitalu (oddziale, OIOM) w ciągu 30 dni od podania pierwszego produktu • Śmiertelność w ciągu 30 dni od podania pierwszego produktu

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

223

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Włochy
- AQ
  - L'Aquila, AQ, Włochy, 67100
    - San Salvatore Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 dzień do 90 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Liczba pacjentów dotkniętych wrodzonym niedoborem czynnika VII do badania Planowana liczba pacjentów do zrekrutowania: >200 Planowana liczba epizodów krwawień podlegających ocenie >100 Planowana liczba zabiegów chirurgicznych >50 Planuje się włączenie do rejestru pacjentów z całej Polski świat

Opis

Kryteria przyjęcia:

Podpisana świadoma zgoda pacjenta lub jego najbliższego krewnego lub przedstawiciela prawnego na zebranie danych dotyczących leczenia danego epizodu krwawienia, zdarzenia chirurgicznego lub schematu profilaktycznego zgodnie z protokołem.
Jeśli świadoma zgoda została wyrażona przez najbliższego krewnego lub przedstawiciela prawnego, zgodę należy również uzyskać od pacjenta, gdy tylko będzie on w stanie to zrobić. Świadomą zgodę należy przede wszystkim uzyskać przed rozpoczęciem leczenia lub co najmniej przed wprowadzanie danych do bazy danych. 2. Mężczyźni i kobiety w wieku od 0 do 90 lat. 3. Do badania może zostać włączony każdy pacjent z niedoborem FVII, u którego leczenie krwawień, profilaktyka chirurgiczna oraz profilaktyka pierwotna/wtórna uzna za konieczne przez lekarza prowadzącego.

Kryteria wyłączenia:

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Liczba grup / kohort

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta	Interwencja / Leczenie
Pacjenci z niedoborem czynnika VII Pacjenci dotknięci dziedzicznym niedoborem czynnika VII poddawani leczeniu epizodów krwawień, zabiegom chirurgicznym, profilaktyce. Każdy pacjent z poziomami FVII poniżej 50% normy lub z mutacją, o której wiadomo, że jest związana z niedoborem FVII. Każdy pacjent z niedoborem FVII, u którego lekarz prowadzący uzna za konieczne leczenie epizodów krwawienia, profilaktykę związaną z operacją oraz profilaktykę pierwotną/wtórną, może zostać włączony.	Lek: czynnik VII pochodzący z osocza Leczenie epizodów krwawień, leczenie podczas operacji i profilaktyka Inne nazwy: Facteur VII, LFB (pochodzący z osocza); Czynnik VII, PFL (pochodzący z osocza) Czynnik VII, Baxter Immuno (pochodzący z osocza) Lek: rekombinowany FVIIa Leczenie epizodów krwawień, leczenie podczas operacji i profilaktyka Inne nazwy: Novoseven Lek: Świeżo mrożona plazma Leczenie epizodów krwawień, leczenie podczas operacji i profilaktyka Inne nazwy: Centrum Transfuzji Krwi Świeżo Mrożone Osocze Lek: Koncentraty kompleksu aktywowanej protrombiny Leczenie epizodów krwawień, leczenie podczas operacji i profilaktyka Lek: Osocze inaktywowane wirusami Leczenie epizodów krwawień, leczenie podczas operacji i profilaktyka Inne nazwy: Octaplas

Grupa / Kohorta

Interwencja / Leczenie

Pacjenci z niedoborem czynnika VII

Pacjenci dotknięci dziedzicznym niedoborem czynnika VII poddawani leczeniu epizodów krwawień, zabiegom chirurgicznym, profilaktyce. Każdy pacjent z poziomami FVII poniżej 50% normy lub z mutacją, o której wiadomo, że jest związana z niedoborem FVII. Każdy pacjent z niedoborem FVII, u którego lekarz prowadzący uzna za konieczne leczenie epizodów krwawienia, profilaktykę związaną z operacją oraz profilaktykę pierwotną/wtórną, może zostać włączony.

Lek: czynnik VII pochodzący z osocza