Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba dědičného nedostatku faktoru VII (STER)

26. listopadu 2012 aktualizováno: Guglielmo Mariani, University of L'Aquila

Léčba vrozeného nedostatku faktoru VII. Prospektivní observační studie

Deficit FVII je vzácná porucha koagulace. Omezený počet pacientů se nachází ve většině léčebných center a zemí. Požadavky na léčbu se u pacientů s deficitem FVII značně liší. Proto se pravidelné klinické studie setkají s problémy s náborem u této konkrétní populace pacientů. Cílem této studie je objasnit vzorce krvácení u dobře definovaného souboru pacientů s deficitem FVII, kteří jsou pečlivě charakterizováni, zdokumentovat skutečné použití různých léčebných modalit v různých podskupinách a zhodnotit účinnost a bezpečnost současných dostupných léčebných modalit u krvácení. , chirurgie a profylaxe. Účelem je získat určité poznatky založené na důkazech o léčbě pacientů s nedostatkem FVII – oblasti, kde se rozhodnutí o léčbě přijímají spíše na základě osobních klinických zkušeností než na základě konsolidovaných klinických důkazů.

Tato studie má za cíl registrovat léčebné postupy tak, jak jsou skutečně prováděny – strukturovaným a zdokumentovaným způsobem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Nedostatek faktoru VII

Intervence / Léčba

Detailní popis

Popsat léčebné modality a výsledky: - krvácivých epizod - chirurgického zákroku - profylaxe v dobře definované mezinárodní kohortě pacientů s deficitem FVII charakterizované podle metodiky používané Mezinárodní skupinou pro studium deficitu faktoru VII (IF7SG).

Vyhodnotit přítomnost (u již léčených pacientů) a/nebo výskyt inhibičních protilátek proti FVII a/nebo trombózy související s léčbou.

Studovat design:

Prospektivní observační studie o léčbě pacientů s deficitem FVII. Toto je výsledná studie provedená prostřednictvím postupů stanovených IF7SG u pacientů již zapsaných nebo nově zařazených do databáze.

Studijní populace a produkty:

Mohou být zařazeni pacienti s nedostatkem FVII (hladiny FVII nižší než 50 % normálu nebo mutace, o nichž je známo, že souvisí s nedostatkem FVII). Do studie mohou být zahrnuty všechny farmaceutické produkty, které centra považují za užitečné pro léčbu deficitu FVII.

Klíčová hodnocení:

Databáze je nastavena tak, aby zachycovala následující hodnocení, jsou-li k dispozici:

Epizody krvácení:

• Záznam místa krvácení, začátku příznaků a začátku a místa léčby • Záznam substituční terapie, souběžné medikace a doprovodného onemocnění • Záznam 6hodinového vyhodnocení léčby epizod krvácení • Záznam epizod opětovného krvácení

Operace/porod:

• Záznam popisu operace, data operace a indikace • Záznam substituční terapie, souběžné medikace a doprovodných onemocnění během operace • Záznam antifibrinolytik užívaných před, během a/nebo po operaci • Záznam • Záznam celkového hodnocení léčby

Profylaxe:

• Záznam typu profylaxe (primární/sekundární), indikace k profylaxi a datum zahájení/ukončení • Záznam profylaxe, souběžné medikace a doprovodného onemocnění • Záznam krvácivých epizod během profylaxe • Záznam hodnocení klinické profylaxe

Pro všechny:

Laboratorní hodnoty (PT/INR, APTT, FVII:C, počet krevních destiček, fibrinogen, vzorky inhibitorů) v časových bodech specifikovaných v části 7.3.
Nežádoucí účinky (včetně trombotických příhod, anafylaktických reakcí, reakcí DIC, krvácení a mortality)
Záznam 30denního hodnocení léčby (výborné, účinné, částečně účinné, neúčinné nebo nehodnotitelné)
Délka pobytu v nemocnici (oddělení, JIP) do 30 dnů po prvním ošetření přípravkem • Úmrtnost do 30 dnů po prvním podání přípravku

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

223

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Itálie
- AQ
  - L'Aquila, AQ, Itálie, 67100
    - San Salvatore Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 den až 90 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Počet pacientů postižených dědičným nedostatkem faktoru VII ke studiu Plánovaný počet pacientů, kteří mají být přijati: >200 Plánovaný počet hodnotitelných krvácivých epizod >100 Plánovaný počet chirurgických zákroků >50 Plánuje se zařazení pacientů do registru z celého území svět

Popis

Kritéria pro zařazení:

Podepsaný informovaný souhlas pacienta nebo nejbližšího příbuzného nebo právně přijatelného zástupce ke sběru údajů o léčbě dané krvácivé příhody, chirurgické příhody nebo profylaktického režimu, jak je uvedeno v protokolu.
Pokud informovaný souhlas poskytne nejbližší příbuzný nebo právně přijatelný zástupce, musí být souhlas získán také od pacienta, jakmile je schopen tak učinit. Informovaný souhlas by měl být přednostně získán před zahájením léčby nebo minimálně před vkládání dat do databáze. 2. Muži a ženy ve věku 0 až 90 let. 3. Do studie může být zařazen každý pacient s nedostatkem FVII, u kterého ošetřující lékař považuje léčbu krvácivých epizod, prevenci související s operací a primární/sekundární profylaxi za nezbytnou.

Kritéria vyloučení:

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Počet skupin / kohort

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta	Intervence / Léčba
Pacienti s deficitem faktoru VII Pacienti postižení dědičným nedostatkem faktoru VII podstupující léčbu krvácivých epizod, chirurgický zákrok, profylaxi. Jakýkoli pacient s hladinami FVII nižšími než 50 % normálu nebo s mutací, o které je známo, že souvisí s nedostatkem FVII. Do studie může být zařazen každý pacient s deficitem FVII, u kterého jeho ošetřující lékař považuje léčbu krvácivých epizod, prevenci související s chirurgickým výkonem a primární/sekundární profylaxi za nezbytnou.	Lék: faktor VII získaný z plazmy Léčba krvácivých příhod, léčba během operace a profylaxe Ostatní jména: Faktor VII, LFB (odvozený z plazmy); Faktor VII, PFL (odvozený z plazmy) Faktor VII, Baxter Immuno (odvozený z plazmy) Lék: rekombinantní FVIIa Léčba krvácivých příhod, léčba během operace a profylaxe Ostatní jména: Novoseven Lék: Čerstvá zmrazená plazma Léčba krvácivých příhod, léčba během operace a profylaxe Ostatní jména: Krevní transfuzní centrum Čerstvá zmrazená plazma Lék: Aktivované koncentráty protrombinového komplexu Léčba krvácivých příhod, léčba během operace a profylaxe Lék: Plazma inaktivovaná viry Léčba krvácivých příhod, léčba během operace a profylaxe Ostatní jména: Octaplas

Skupina / kohorta

Intervence / Léčba

Pacienti s deficitem faktoru VII

Pacienti postižení dědičným nedostatkem faktoru VII podstupující léčbu krvácivých epizod, chirurgický zákrok, profylaxi. Jakýkoli pacient s hladinami FVII nižšími než 50 % normálu nebo s mutací, o které je známo, že souvisí s nedostatkem FVII. Do studie může být zařazen každý pacient s deficitem FVII, u kterého jeho ošetřující lékař považuje léčbu krvácivých epizod, prevenci související s chirurgickým výkonem a primární/sekundární profylaxi za nezbytnou.

Lék: faktor VII získaný z plazmy