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Trattamento della carenza ereditaria di fattore VII (STER)

26 novembre 2012 aggiornato da: Guglielmo Mariani, University of L'Aquila

Trattamento della carenza congenita di fattore VII. Uno studio osservazionale prospettico

Il deficit di FVII è un raro disturbo della coagulazione. Un numero limitato di pazienti si trova nella maggior parte dei centri di cura e dei paesi. Le richieste di trattamento variano considerevolmente tra i pazienti con deficit di FVII. Pertanto, studi clinici regolari incontreranno problemi di reclutamento in questa particolare popolazione di pazienti. Il presente studio intende chiarire i modelli di sanguinamento in un gruppo ben definito di pazienti con deficit di FVII che sono stati accuratamente caratterizzati, documentare l'uso effettivo di diverse modalità di trattamento in diversi sottogruppi e valutare l'efficacia e la sicurezza delle attuali modalità di trattamento disponibili nei sanguinamenti , chirurgia e profilassi. Lo scopo è acquisire una conoscenza basata sull'evidenza del trattamento dei pazienti con carenza di FVII - un'area in cui le decisioni terapeutiche vengono prese più sulla base dell'esperienza clinica personale che su prove cliniche consolidate.

Questo studio intende registrare le pratiche terapeutiche così come vengono effettivamente eseguite - in modo strutturato e documentato.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Carenza di fattore VII

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Descrivere le modalità di trattamento e gli esiti di: - Episodi emorragici - Chirurgia - Profilassi in una coorte internazionale ben definita di pazienti con deficit di FVII caratterizzati seguendo la metodologia utilizzata dall'International Factor VII Deficit Study Group (IF7SG).

Valutare la presenza (in pazienti già trattati) e/o la comparsa di anticorpi inibitori del FVII e/o di trombosi correlata alla terapia.

Disegno dello studio:

Studio osservazionale prospettico sul trattamento di pazienti con deficit di FVII. Si tratta di uno studio di esito condotto attraverso le procedure istituite dall'IF7SG, in pazienti già arruolati o di nuova iscrizione nel database.

Popolazione e prodotti dello studio:

Possono essere arruolati pazienti con deficit di FVII (livelli di FVII inferiori al 50% del normale o una mutazione nota per essere associata a un deficit di FVII). Possono essere inclusi nello studio tutti i prodotti farmaceutici ritenuti utili per il trattamento della carenza di FVII dai centri.

Valutazioni chiave:

Il database è impostato per acquisire le seguenti valutazioni, se disponibili:

Episodi emorragici:

• Registrazione della sede dell'emorragia, dell'insorgenza dei sintomi e dell'inizio e della sede del trattamento • Registrazione della terapia sostitutiva, dei farmaci concomitanti e della malattia concomitante • Registrazione della valutazione del trattamento di 6 ore per gli episodi di sanguinamento • Registrazione degli episodi di risanguinamento

Chirurgia/parto:

• Registrazione della descrizione dell'intervento, della data dell'intervento e dell'indicazione • Registrazione della terapia sostitutiva, farmaci concomitanti e malattia concomitante durante l'intervento chirurgico • Registrazione dei farmaci antifibrinolitici utilizzati prima, durante e/o dopo l'intervento chirurgico • Registrazione di • Registrazione della valutazione complessiva del trattamento

Profilassi:

• Registrazione del tipo di profilassi (primaria/secondaria), indicazione per la profilassi e data di inizio/fine • Registrazione della terapia di profilassi, dei farmaci concomitanti e della malattia concomitante • Registrazione degli episodi di sanguinamento durante la profilassi • Registrazione della valutazione clinica della profilassi

Per tutti:

Valori di laboratorio (PT/INR, APTT, FVII:C, conta piastrinica, fibrinogeno, campioni di inibitori) ai punti temporali specificati nella sezione 7.3.
Eventi avversi (inclusi eventi trombotici, reazioni anafilattiche, reazioni DIC, risanguinamenti e mortalità)
Registrazione della valutazione del trattamento a 30 giorni (eccellente, efficace, parzialmente efficace, inefficace o non valutabile)
Durata della degenza ospedaliera (reparto, terapia intensiva) entro 30 giorni dal primo trattamento del prodotto • Mortalità entro 30 giorni dalla prima somministrazione del prodotto

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

223

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Italia
- AQ
  - L'Aquila, AQ, Italia, 67100
    - San Salvatore Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 giorno a 90 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Numero di pazienti affetti da deficit ereditario di fattore VII da studiare Numero pianificato di pazienti da reclutare: >200 Numero pianificato di episodi emorragici valutabili >100 Numero pianificato di interventi chirurgici >50 Si prevede di includere nel registro pazienti provenienti da tutto il mondo

Descrizione

Criterio di inclusione:

Consenso informato firmato dal paziente o da un parente prossimo o da un rappresentante legalmente riconosciuto per raccogliere dati sul trattamento di un determinato episodio emorragico, evento chirurgico o regime profilattico come specificato nel protocollo.
Se il consenso informato è fornito dal parente prossimo o da un rappresentante legalmente riconosciuto, il consenso deve essere ottenuto anche dal paziente non appena questi è in grado di farlo. Il consenso informato dovrebbe essere ottenuto preferenzialmente prima dell'inizio del trattamento o almeno prima inserimento dei dati nel database. 2. Maschi e femmine da 0 a 90 anni. 3. Possono essere arruolati tutti i pazienti con carenza di FVII per i quali il medico curante ritenga necessario il trattamento degli episodi emorragici, la prevenzione correlata alla chirurgia e la profilassi primaria/secondaria.

Criteri di esclusione:

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Numero di gruppi/coorti

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte	Intervento / Trattamento
Pazienti con deficit di fattore VII Pazienti affetti da carenza ereditaria di fattore VII sottoposti a trattamento per episodi emorragici, interventi chirurgici, profilassi. Qualsiasi paziente con livelli di FVII inferiori al 50% del normale o una mutazione nota per essere associata a una carenza di FVII. Può essere arruolato qualsiasi paziente con un deficit di FVII per il quale il medico curante ritenga necessario il trattamento degli episodi emorragici, la prevenzione correlata alla chirurgia e la profilassi primaria/secondaria.	Droga: Fattore VII derivato dal plasma Trattamento degli episodi emorragici, trattamento durante l'intervento chirurgico e profilassi Altri nomi: Fattore VII, LFB (derivato dal plasma); Fattore VII, PFL (derivato dal plasma) Fattore VII, Baxter Immuno (derivato dal plasma) Droga: FVIIa ricombinante Trattamento degli episodi emorragici, trattamento durante l'intervento chirurgico e profilassi Altri nomi: Novoseven Droga: Plasma fresco congelato Trattamento degli episodi emorragici, trattamento durante l'intervento chirurgico e profilassi Altri nomi: Centro Trasfusionale Plasma Fresco Congelato Droga: Concentrati di complesso di protrombina attivati Trattamento degli episodi emorragici, trattamento durante l'intervento chirurgico e profilassi Droga: Plasma inattivato dal virus Trattamento degli episodi emorragici, trattamento durante l'intervento chirurgico e profilassi Altri nomi: Octaplas

Gruppo / Coorte

Intervento / Trattamento

Pazienti con deficit di fattore VII

Pazienti affetti da carenza ereditaria di fattore VII sottoposti a trattamento per episodi emorragici, interventi chirurgici, profilassi. Qualsiasi paziente con livelli di FVII inferiori al 50% del normale o una mutazione nota per essere associata a una carenza di FVII. Può essere arruolato qualsiasi paziente con un deficit di FVII per il quale il medico curante ritenga necessario il trattamento degli episodi emorragici, la prevenzione correlata alla chirurgia e la profilassi primaria/secondaria.

Droga: Fattore VII derivato dal plasma