Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandeling van erfelijke factor VII-deficiëntie (STER)

26 november 2012 bijgewerkt door: Guglielmo Mariani, University of L'Aquila

Behandeling van congenitale factor VII-deficiëntie. Een prospectieve observatiestudie

FVII-deficiëntie is een zeldzame stollingsstoornis. In de meeste behandelcentra en landen wordt een beperkt aantal patiënten aangetroffen. De behandelingseisen variëren aanzienlijk tussen FVII-deficiënte patiënten. Daarom zullen reguliere klinische onderzoeken bij deze specifieke patiëntenpopulatie op wervingsproblemen stuiten. De huidige studie is bedoeld om de bloedingspatronen op te helderen in een goed gedefinieerde groep patiënten met FVII-deficiëntie die zorgvuldig zijn gekarakteriseerd, om het daadwerkelijke gebruik van verschillende behandelingsmodaliteiten in verschillende subgroepen te documenteren en om de werkzaamheid en veiligheid van de huidige beschikbare behandelingsmodaliteiten bij bloedingen te evalueren. , chirurgie en profylaxe. Het doel is om enige evidence-based kennis te vergaren over de behandeling van patiënten met FVII-deficiëntie - een gebied waar behandelbeslissingen meer worden genomen op basis van persoonlijke klinische ervaring dan op geconsolideerd klinisch bewijs.

Dit onderzoek beoogt behandelpraktijken te registreren zoals ze daadwerkelijk worden uitgevoerd - op een gestructureerde en gedocumenteerde manier.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Factor VII-tekort

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Beschrijven van de behandelingsmodaliteiten en resultaten van: - bloedingsepisodes - chirurgie - profylaxe in een goed gedefinieerd, internationaal cohort van FVII-deficiënte patiënten, gekarakteriseerd volgens de methodologie die wordt gebruikt door de International Factor VII Deficiency Study Group (IF7SG).

Om de aanwezigheid (bij reeds behandelde patiënten) en/of het verschijnen van remmende antilichamen tegen FVII en/of therapiegerelateerde trombose te evalueren.

Studie ontwerp:

Prospectief observationeel onderzoek naar de behandeling van FVII-deficiëntiepatiënten. Dit is een uitkomststudie die wordt uitgevoerd via de procedures die zijn opgesteld door de IF7SG, bij patiënten die al zijn ingeschreven of nieuw zijn ingeschreven in de database.

Onderzoekspopulatie en producten:

Patiënten met FVII-deficiëntie (FVII-waarden minder dan 50% van normaal of een mutatie waarvan bekend is dat deze verband houdt met een FVII-deficiëntie) kunnen worden ingeschreven. Alle farmaceutische producten die door de centra nuttig worden geacht voor de behandeling van FVII-deficiëntie, kunnen in de studie worden opgenomen.

Belangrijkste beoordelingen:

De database is opgezet om de volgende beoordelingen vast te leggen, indien beschikbaar:

Afleveringen van bloedingen:

• Registratie van de plaats van de bloeding, het begin van de symptomen en het begin en de locatie van de behandeling • Registratie van substitutietherapie, gelijktijdige medicatie en bijkomende ziekte • Registratie van 6 uur durende behandelingsevaluatie voor bloedingsepisodes • Registratie van herbloedingsepisodes

Chirurgie/bevalling:

• Registratie van operatiebeschrijving, datum van operatie en indicatie • Registratie van substitutietherapie, gelijktijdige medicatie en bijkomende ziekte tijdens operatie • Registratie van antifibrinolytica die vóór, tijdens en/of na operatie zijn gebruikt • Registratie van • Registratie van algehele behandelingsevaluatie

profylaxe:

• Registratie van profylaxetype (primair/secundair), indicatie voor profylaxe en start-/stopdatum • Registratie van profylaxetherapie, gelijktijdige medicatie en bijkomende ziekte • Registratie van bloedingsepisodes tijdens profylaxe • Registratie van klinische profylaxe-evaluatie

Voor iedereen:

Laboratoriumwaarden (PT/INR, APTT, FVII:C, aantal bloedplaatjes, fibrinogeen, remmermonsters) op tijdstippen gespecificeerd in rubriek 7.3.
Bijwerkingen (waaronder trombotische voorvallen, anafylactische reacties, DIC-reacties, herbloedingen en mortaliteit)
Registratie van 30 dagen behandelingsevaluatie (uitstekend, effectief, gedeeltelijk effectief, niet effectief of niet evalueerbaar)
Duur van het ziekenhuisverblijf (afdeling, IC) binnen 30 dagen na eerste productbehandeling • Mortaliteit binnen 30 dagen na eerste producttoediening

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

223

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Italië
- AQ
  - L'Aquila, AQ, Italië, 67100
    - San Salvatore Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 dag tot 90 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Aantal patiënten met erfelijke factor VII-deficiëntie moet worden onderzocht Gepland aantal aan te werven patiënten: >200 Gepland aantal evalueerbare bloedingen >100 Gepland aantal chirurgische ingrepen >50 Het is de bedoeling om patiënten uit het hele land in het register op te nemen wereld

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Ondertekende geïnformeerde toestemming door de patiënt of naaste familie of wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger om gegevens te verzamelen over de behandeling van een bepaalde bloedingsepisode, chirurgische gebeurtenis of profylactisch regime zoals gespecificeerd in het protocol.
Als geïnformeerde toestemming wordt gegeven door de naaste familie of wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger, moet ook toestemming van de patiënt worden verkregen zodra hij/zij hiertoe in staat is. Geïnformeerde toestemming moet bij voorkeur worden verkregen vóór aanvang van de behandeling of ten minste vóór invoeren van gegevens in de database. 2. Mannen en vrouwen van 0 tot 90 jaar. 3. Elke patiënt met een FVII-deficiëntie voor wie behandeling van bloedingsepisoden, chirurgische preventie en primaire/secundaire profylaxe door de behandelend arts noodzakelijk wordt geacht, kan worden ingeschreven.

Uitsluitingscriteria:

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort	Interventie / Behandeling
Factor VII-deficiënte patiënten Patiënten met erfelijke factor VII-deficiëntie die een behandeling ondergaan voor bloedingsepisodes, chirurgie, profylaxe. Elke patiënt met een FVII-spiegel van minder dan 50% van normaal of een mutatie waarvan bekend is dat deze verband houdt met een FVII-deficiëntie. Elke patiënt met een FVII-deficiëntie voor wie behandeling van bloedingsepisoden, chirurgische preventie en primaire/secundaire profylaxe door zijn/haar behandelend arts noodzakelijk wordt geacht, kan worden ingeschreven.	Geneesmiddel: plasma-afgeleide factor VII Behandeling van bloedingsepisoden,behandeling tijdens chirurgie en profylaxe Andere namen: Facteur VII, LFB (afkomstig uit plasma); Factor VII, PFL (afkomstig uit plasma) Factor VII, Baxter Immuno (afkomstig uit plasma) Geneesmiddel: recombinant FVIIa Behandeling van bloedingsepisoden,behandeling tijdens chirurgie en profylaxe Andere namen: Novoseven Geneesmiddel: Vers Bevroren Plasma Behandeling van bloedingsepisoden,behandeling tijdens chirurgie en profylaxe Andere namen: Bloedtransfusiecentrum Vers Bevroren Plasma Geneesmiddel: Geactiveerde protrombinecomplexconcentraten Behandeling van bloedingsepisoden,behandeling tijdens chirurgie en profylaxe Geneesmiddel: Virus geïnactiveerd plasma Behandeling van bloedingsepisoden,behandeling tijdens chirurgie en profylaxe Andere namen: Octaplas

Groep / Cohort

Interventie / Behandeling

Factor VII-deficiënte patiënten

Patiënten met erfelijke factor VII-deficiëntie die een behandeling ondergaan voor bloedingsepisodes, chirurgie, profylaxe. Elke patiënt met een FVII-spiegel van minder dan 50% van normaal of een mutatie waarvan bekend is dat deze verband houdt met een FVII-deficiëntie. Elke patiënt met een FVII-deficiëntie voor wie behandeling van bloedingsepisoden, chirurgische preventie en primaire/secundaire profylaxe door zijn/haar behandelend arts noodzakelijk wordt geacht, kan worden ingeschreven.

Geneesmiddel: plasma-afgeleide factor VII