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Behandlung von angeborenem Faktor-VII-Mangel (STER)

26. November 2012 aktualisiert von: Guglielmo Mariani, University of L'Aquila

Behandlung des angeborenen Faktor-VII-Mangels. Eine prospektive Beobachtungsstudie

FVII-Mangel ist eine seltene Gerinnungsstörung. In den meisten Behandlungszentren und Ländern gibt es eine begrenzte Anzahl von Patienten. Die Behandlungsanforderungen sind bei Patienten mit FVII-Mangel sehr unterschiedlich. Daher werden regelmäßige klinische Studien bei dieser speziellen Patientenpopulation auf Rekrutierungsprobleme stoßen. Die vorliegende Studie beabsichtigt, die Blutungsmuster in einem gut definierten Kollektiv von FVII-Mangelpatienten, die sorgfältig charakterisiert wurden, aufzuklären, die tatsächliche Anwendung verschiedener Behandlungsmodalitäten in verschiedenen Untergruppen zu dokumentieren und die Wirksamkeit und Sicherheit der derzeit verfügbaren Behandlungsmodalitäten bei Blutungen zu bewerten , Chirurgie und Prophylaxe. Ziel ist es, evidenzbasiertes Wissen über die Behandlung von Patienten mit FVII-Mangel zu erlangen – ein Bereich, in dem Behandlungsentscheidungen eher auf persönlicher klinischer Erfahrung als auf konsolidierter klinischer Evidenz beruhen.

Ziel dieser Studie ist es, Behandlungspraktiken so zu erfassen, wie sie tatsächlich durchgeführt werden – strukturiert und dokumentiert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Faktor-VII-Mangel

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Beschreibung der Behandlungsmodalitäten und Ergebnisse von: - Blutungsepisoden - Operationen - Prophylaxe in einer gut definierten, internationalen Kohorte von Patienten mit FVII-Mangel, charakterisiert nach der Methodik der International Factor VII Defect Study Group (IF7SG).

Zur Beurteilung des Vorhandenseins (bei bereits behandelten Patienten) und/oder des Auftretens von hemmenden Antikörpern gegen FVII und/oder therapiebedingter Thrombose.

Studiendesign:

Prospektive Beobachtungsstudie zur Behandlung von Patienten mit FVII-Mangel. Dies ist eine Ergebnisstudie, die mit den von der IF7SG eingerichteten Verfahren an bereits in die Datenbank aufgenommenen oder neu aufgenommenen Patienten durchgeführt wurde.

Studienpopulation und Produkte:

Patienten mit FVII-Mangel (FVII-Spiegel von weniger als 50 % des Normalwerts oder einer Mutation, von der bekannt ist, dass sie mit einem FVII-Mangel in Verbindung steht) können aufgenommen werden. Alle pharmazeutischen Produkte, die von den Zentren als sinnvoll zur Behandlung des FVII-Mangels erachtet werden, können in die Studie aufgenommen werden.

Schlüsselbewertungen:

Die Datenbank ist eingerichtet, um die folgenden Bewertungen zu erfassen, falls verfügbar:

Blutungsepisoden:

• Aufzeichnung von Blutungsort, Symptombeginn und Behandlungsbeginn und -ort • Aufzeichnung von Substitutionstherapie, Begleitmedikation und Begleiterkrankung • Aufzeichnung der 6-stündigen Behandlungsbewertung für Blutungsepisoden • Aufzeichnung von Nachblutungsepisoden

Operation/Entbindung:

• Erfassung von OP-Beschreibung, OP-Datum und Indikation • Erfassung von Substitutionstherapie, Begleitmedikation und Begleiterkrankungen während der Operation • Erfassung von vor, während und/oder nach der Operation eingenommenen Antifibrinolytika • Erfassung von • Erfassung der Gesamtbehandlungsauswertung

Prophylaxe:

• Erfassung von Prophylaxeart (primär/sekundär), Indikation zur Prophylaxe und Start-/Stoppdatum • Erfassung von Prophylaxetherapie, Begleitmedikation und Begleiterkrankung • Erfassung von Blutungsepisoden während der Prophylaxe • Erfassung der klinischen Prophylaxebewertung

Für alle:

Laborwerte (PT/INR, APTT, FVII:C, Thrombozytenzahl, Fibrinogen, Inhibitorproben) zu den in Abschnitt 7.3 angegebenen Zeitpunkten.
Nebenwirkungen (einschließlich thrombotischer Ereignisse, anaphylaktischer Reaktionen, DIC-Reaktionen, Nachblutungen und Mortalität)
Aufzeichnung der 30-Tage-Behandlungsbewertung (sehr gut, wirksam, teilweise wirksam, unwirksam oder nicht auswertbar)
Dauer des Krankenhausaufenthalts (Station, Intensivstation) innerhalb von 30 Tagen nach der ersten Produktbehandlung • Mortalität innerhalb von 30 Tagen nach der ersten Produktverabreichung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

223

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Italien
- AQ
  - L'Aquila, AQ, Italien, 67100
    - San Salvatore Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Tag bis 90 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Anzahl der zu untersuchenden Patienten mit erblich bedingtem Faktor-VII-Mangel Geplante Anzahl zu rekrutierender Patienten: >200 Geplante Anzahl auswertbarer Blutungsepisoden >100 Geplante Anzahl chirurgischer Eingriffe >50 Es ist geplant, Patienten aus der ganzen Welt in das Register aufzunehmen Welt

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Unterschriebene Einverständniserklärung des Patienten oder nächsten Angehörigen oder gesetzlich zulässigen Vertreters zur Erhebung von Daten zur Behandlung einer bestimmten Blutungsepisode, eines chirurgischen Ereignisses oder eines prophylaktischen Regimes, wie im Protokoll angegeben.
Wenn die Einwilligung nach Aufklärung durch die nächsten Angehörigen oder gesetzlich zulässigen Vertreter erteilt wird, muss auch die Einwilligung des Patienten eingeholt werden, sobald er/sie dazu in der Lage ist. Die Einwilligung nach Aufklärung sollte vorzugsweise vor Beginn der Behandlung oder zumindest vorher eingeholt werden Eingabe von Daten in die Datenbank. 2. Männer und Frauen im Alter von 0 bis 90 Jahren. 3. Jeder Patient mit einem FVII-Mangel, bei dem der behandelnde Arzt die Behandlung von Blutungsepisoden, die Prävention im Zusammenhang mit Operationen und die Primär-/Sekundärprophylaxe für notwendig erachtet, kann aufgenommen werden.

Ausschlusskriterien:

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Anzahl der Gruppen / Kohorten

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte	Intervention / Behandlung
Patienten mit Faktor VII-Mangel Patienten mit vererbtem Faktor-VII-Mangel, die sich einer Behandlung wegen Blutungsepisoden, einem chirurgischen Eingriff oder einer Prophylaxe unterziehen. Jeder Patient mit einem FVII-Mangel, bei dem die Behandlung von Blutungsepisoden, Vorbeugung im Zusammenhang mit Operationen und Primär-/Sekundärprophylaxe von seinem behandelnden Arzt als notwendig erachtet wird, kann aufgenommen werden.	Arzneimittel: aus Plasma stammender Faktor VII Behandlung von Blutungsepisoden, Behandlung während Operationen und Prophylaxe Andere Namen: Facteur VII, LFB (von Plasma abgeleitet); Faktor VII, PFL (aus Plasma) Faktor VII, Baxter Immuno (aus Plasma gewonnen) Arzneimittel: rekombinanter FVIIa Behandlung von Blutungsepisoden, Behandlung während Operationen und Prophylaxe Andere Namen: Novoseven Arzneimittel: Frisches gefrorenes Plasma Behandlung von Blutungsepisoden, Behandlung während Operationen und Prophylaxe Andere Namen: Frisches gefrorenes Plasma des Bluttransfusionszentrums Arzneimittel: Aktivierte Prothrombinkomplex-Konzentrate Behandlung von Blutungsepisoden, Behandlung während Operationen und Prophylaxe Arzneimittel: Virusinaktiviertes Plasma Behandlung von Blutungsepisoden, Behandlung während Operationen und Prophylaxe Andere Namen: Oktaplas

Gruppe / Kohorte

Intervention / Behandlung

Patienten mit Faktor VII-Mangel

Patienten mit vererbtem Faktor-VII-Mangel, die sich einer Behandlung wegen Blutungsepisoden, einem chirurgischen Eingriff oder einer Prophylaxe unterziehen. Jeder Patient mit einem FVII-Mangel, bei dem die Behandlung von Blutungsepisoden, Vorbeugung im Zusammenhang mit Operationen und Primär-/Sekundärprophylaxe von seinem behandelnden Arzt als notwendig erachtet wird, kann aufgenommen werden.

Arzneimittel: aus Plasma stammender Faktor VII