골수 섬유증 환자의 항-TGF-베타 요법
원발성 골수 섬유증(PMF), 진성 적혈구 증가증 후/본태성 혈소판 증가증 관련 골수 섬유증(PV/ET MF 후) 환자를 대상으로 한 GC1008의 1상 연구
연구 개요
상태
개입 / 치료
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Icahn School Of Medicine At Mount Sinai
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 연령 >18
- ECOG 0-2
- IWG-MRT PV/ET 후 MF 환자에 의한 중급-1 이상 또는 중급-1 이상 JAK2V617F 음성 PMF
- 유럽 합의 등급 점수로 평가한 골수 MF-2 이상 및 수정된 Bauermeister 척도에 의해 등급 3 이상.
- 환자는 참여에 대한 서면 동의서를 제공할 수 있어야 합니다. 환자는 영속적 위임장에 동의하지 않을 수 있습니다.
- 아이를 낳을 가능성이 있는 남성 및 여성 환자는 연구에 등록하고 연구용 제제를 받는 동안 그리고 마지막 치료 후 최소 3개월 동안 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 등록 시점에 환자는 대수술, 방사선 요법, 화학 요법(수산화요소 제외) 면역 요법 또는 생물 요법/표적 요법 이후 4주 이상이어야 하며 이전 치료의 독성에서 탈모증을 제외하고 1등급 미만으로 회복되어야 합니다. 스크리닝 전 3주 동안 이미 안정적인 용량으로 사용 중인 경우 수산화요소를 제외하고 동시 암 요법은 허용되지 않습니다.
- 환자는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 및 B형 간염 바이러스 및 C형 간염 바이러스(항체 및/또는 항원)에 대한 음성 검사 결과가 이전 백신 접종 또는 이전 감염과 완전히 회복된 것과 일치하지 않는 한 음성이어야 합니다.
- 골수: 절대호중구수 ≥ 500/mm3, 혈소판수 ≥50,000/mm3, 4주 이내 혈소판 수혈 불필요
- 간: 혈청 총 빌리루빈 >1.5 X 정상 상한치(ULN)(총 빌리루빈이 >3.0 mg/dL인 경우 길버트병 환자가 포함될 수 있음); 알라닌 아미노전이효소(ALT) 및 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) >2.5 X ULN.
- 신장: < 1.5 x 정상 상한치(ULN)의 혈청 크레아티닌 또는 더 높을 경우 추정 또는 측정된 크레아티닌 청소율 > 45mL/분.
응집:
- 프로트롬빈 시간(PT) < 1.5 X ULN
- 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT) < 1.5 X ULN
제외 기준:
- 중추신경계(CNS) 암 또는 전이, 수막 암종증, 악성 발작 또는 신경학적 손상을 유발하거나 위협하는 질병(예: 불안정한 척추 전이).
- 태아 또는 신생아에 대한 GC1008의 알려지지 않은 영향으로 인한 임산부 또는 수유부.
- 조사자의 재량에 따라 적절하게 조사된 양성 병인의 자가 제한적 원인 이외의 알려진 출혈 체질 또는 조절되지 않는 활동성 출혈(혈뇨, 위장관 출혈)의 징후가 있는 환자.
- 매일 81mg 이상의 아스피린, 미분획 헤파린, 저분자량 헤파린(LMWH), 직접적인 항트롬빈 억제제 또는 비타민 K 길항제(예: 와파린). 이것은 1일 81mg 이하의 용량으로 아스피린을 적극적으로 받고 있는 환자에게는 적용되지 않습니다.
- 다른 악성 종양으로 진단받은 환자 - 근치적 치료를 따르지 않는 한, 환자는 최소 5년 동안 질병이 없었고 이전 악성 종양의 재발 확률이 >5%입니다. 치유적으로 치료된 초기 단계 피부 편평 세포 암종, 피부 기저 세포 암종 또는 자궁경부 상피내 신생물(CIN) 환자가 이 연구에 적합합니다.
- 동종 골수 이식을 받은 환자를 포함한 장기 이식 환자.
- 연구 등록 전 4주 이내(단클론 항체와 같은 지속성 제제로 치료를 받은 경우 6주 이내)에 시험용 제제를 사용함.
- 울혈성 심부전(CHF), 심근 경색, 증상이 있는 관상 동맥 질환, 지난 6개월 이내의 심각한 심실 부정맥 또는 심각한 폐 기능 장애와 같은 심각하거나 통제되지 않는 의학적 질병. 천식 또는 활동성 경미한 천식의 먼 과거력이 있는 환자가 참여할 수 있습니다.
- 활동성 자가면역 질환 또는 프레드니손, 인터페론, 사이클로스포린, 메토트렉세이트 또는 아자티오프린과 같은 동시 면역억제제.
- 항생제가 필요한 활성 감염.
- GC1008의 모든 성분에 대해 알려진 알레르기.
연구자의 의견에 따라 배제가 필요한 중대한 의학적 또는 심리사회적 문제가 있는 환자. 중대한 문제의 예에는 다음이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다.
- 기대 수명을 제한하거나 SAE의 위험을 상당히 증가시킬 것으로 예상될 수 있는 기타 심각한 비악성 관련 의학적 상태.
- 조사자의 의견에 따라 사전 동의, 일관된 후속 조치 또는 연구의 모든 측면 준수를 방해하는 모든 상태, 정신과, 약물 남용 또는 기타
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: TGF-베타에 대한 단클론항체
시작 용량 1mg/kg을 4주마다 약 1시간에 걸쳐 총 6회 정맥 주사
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시작 용량 1mg/kg을 4주마다 약 1시간에 걸쳐 총 6회 정맥 주사
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성 및 내약성
기간: 28일
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원발성 골수섬유증(PMF) 또는 진성적혈구증가증/본태성혈소판증 골수섬유화증(PV/ET MF 후) 환자에서 GC1008의 안전성과 내약성을 평가합니다. 조사자가 적어도 GC1008과 관련이 있을 가능성이 있는 것으로 결정한 총 9개의 AE가 연구 중에 발생했습니다. |
28일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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바우어마이스터 척도
기간: 6 개월
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IWG(International Working Group) 기준에 따라 GC1008 치료에 대한 임상 반응을 평가하고 Bauermeister scale로 평가한 골수 섬유증(BMF) 정도의 변화를 측정합니다. 바우어마이스터 척도: 0, 입증할 수 있는 레티쿨린 섬유 없음; 1, 때때로 미세한 개별 섬유 및 미세 섬유 네트워크의 초점; 2, 대부분의 섹션에 걸쳐 미세 섬유 네트워크가 있지만 거친 섬유는 없습니다. 3, 두꺼운 거친 섬유가 흩어져 있지만 성숙한 콜라겐은 없는 확산 섬유 네트워크; 및 4, 콜라겐 영역이 있는 확산되고 종종 거친 섬유 네트워크. |
6 개월
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유럽 합의 섬유증 등급
기간: 6 개월
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IWG(International Working Group) 기준에 따라 GC1008 치료에 대한 임상 반응을 평가하고 유럽 합의 등급 시스템으로 평가한 골수 섬유증(BMF) 정도의 변화를 측정합니다. 이 계획은 골수 섬유증의 정성적(레티쿨린 또는 콜라겐) 및 정량적 평가로 구성되며 정상 골수에 해당하는 MF-0에서 콜라겐 섬유증의 거친 다발이 뭉쳐진 MF-3까지 4개의 증가하는 범주를 구분합니다. 현저한 골경화증으로 식별할 수 있습니다. |
6 개월
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말초 혈액 CD34+
기간: 6 개월
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GC1008을 사용한 치료에 대한 반응성을 예측하는 능력에 대한 탐색 마커를 조사합니다.
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6 개월
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JAK2V617F 대립 유전자 부담
기간: 6 개월
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GC1008을 사용한 치료에 대한 반응성을 예측하는 능력에 대해 탐색 마커인 조혈 세포를 조사합니다.
조혈 줄기 세포에서 돌연변이 대립 유전자의 백분율 분석.
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6 개월
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 연구 의자: Ronald Hoffman, MD, Icahn School Of Medicine At Mount Sinai
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
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