만성 녹농균 감염이 있는 CF 환자에서 Arikayce™를 평가하기 위한 연구
녹농균으로 인한 만성 감염이 있는 낭포성 섬유증 환자에서 Arikayce™의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 무작위, 공개 라벨, 활성 제어, 다기관 연구
낭포성 섬유증(CF) 참가자의 호흡기 건강의 주요 요인은 만성 Pseudomonas aeruginosa(Pa) 감염의 유병률입니다. CF 환자의 Pa 감염률은 나이가 들면서 증가하고 18세까지 미국의 CF 환자의 약 85%가 감염됩니다. 흡입용 리포솜 아미카신(Arikayce™)은 CF 환자의 Pa로 인한 만성 감염에 대한 가능한 치료제로 개발되었습니다.
이 연구의 목적은 Arikayce™가 CF 참가자의 Pa로 인한 만성 폐 감염 치료에 효과적인지 여부를 결정하는 것입니다. Arikayce™의 효과, 안전성 및 내약성은 이미 사용 가능한 흡입 항생제인 Tobramycin TOBI®와 비교됩니다.
연구 개요
상태
정황
상세 설명
CF는 낭포성 섬유증 막횡단 전도도 조절인자(CFTR) 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 유전 질환입니다. CF 환자는 CFTR을 발현하는 다양한 기관에서 병리학적 변화를 나타냅니다. 폐는 자주 영향을 받아 Pseudomonas aeruginosa 및 기도 염증과 같은 박테리아에 의한 만성 감염을 초래합니다. 만성 폐 감염의 치료는 CF 요법의 주요 목표 중 하나입니다. Arikayce™ LAI(흡입용 리포솜 아미카신)는 흡입을 통한 투여를 위해 설계된 나노스케일 리포솜 담체 내부에 캡슐화된 아미카신의 지속 방출 제제입니다. 이 제형의 서방성 폐 표적화 및 생물막 침투 특성은 녹농균에 의해 유발된 만성 폐 감염을 앓는 CF 환자를 치료하는 데 있어서 현재 요법에 비해 몇 가지 이점을 가질 것이라는 가설을 세웁니다.
이 3상 연구는 현재 사용 가능한 항생제인 TOBI® 흡입 솔루션과 비교하여 만성 기관지폐 감염이 있는 CF 환자 치료에서 Arikayce™의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하도록 설계되었습니다. 적격 참가자는 1:1로 무작위 배정되어 PARI Investigational eFlow® Nebulizer를 통해 1일 1회 Arikayce™ 590mg을 받거나 PARI LC® PLUS 분무기를 통해 300mg TOBI® BID를 받습니다. 참가자는 3주기의 치료를 받게 되며 각 주기는 28일 치료 후 28일 비치료로 구성됩니다. 총 연구 기간은 최대 18일의 스크리닝 기간을 포함하여 최대 186일(~6개월)입니다. 참가자들은 치료 첫 4주 동안 격주로, 그 이후에는 연구 기간 동안 4주마다 안전성, 내약성 및 효능에 대해 평가를 받게 됩니다. 혈액, 가래 및 24시간 소변에서 Arikayce™의 약동학(PK)은 PK 평가에 동의한 연구 참여자의 하위 그룹에서 결정됩니다.
TR02-108 프로토콜이 완료되면 연구 안전 기준에 동의하고 충족하는 참가자는 Arikayce™ 590mg의 장기 공개 라벨 다중 주기 확장 연구(별도의 프로토콜 TR02-110에 따라)에 등록할 수 있습니다. ). Arikace™, Arikayce™, 흡입용 리포좀 아미카신(LAI) 및 아미카신 리포좀 흡입 현탁액(ALIS)은 본 연구 및 아미카신 리포좀 흡입 현탁액을 평가하는 다른 연구에서 상호 교환적으로 사용할 수 있습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Athens, 그리스
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Maroussi, 그리스
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Utrecht, 네덜란드
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Copenhagen, 덴마크
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Berlin, 독일
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Essen, 독일
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Hamburg, 독일
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Hannover, 독일
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Kiel, 독일
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Munchen, 독일
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Brussels, 벨기에
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Gent, 벨기에
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Leuven, 벨기에
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Pleven, 불가리아
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Plovdiv, 불가리아
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Sofia, 불가리아
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Varna, 불가리아
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New Belgrade, 세르비아
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Goteborg, 스웨덴
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Barcelona, 스페인
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Madrid, 스페인
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Valencia, 스페인
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Banska Bystrica, 슬로바키아
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Bratislava, 슬로바키아
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Kosice, 슬로바키아
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Dublin, 아일랜드
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Birmingham, 영국
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Glasgow, 영국
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Leeds, 영국
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Liverpool, 영국
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London, 영국
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Nottingham, 영국
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Penarth, 영국
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Vienna, 오스트리아
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Ancona, 이탈리아
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Brescia, 이탈리아
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Catania, 이탈리아
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Genova, 이탈리아
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Milan, 이탈리아
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Parma, 이탈리아
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Roma, 이탈리아
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Verona, 이탈리아
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Halifax, 캐나다
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Vancouver, 캐나다
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다
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Gdansk, 폴란드
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Lodz, 폴란드
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Lublin, 폴란드
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Poznan, 폴란드
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Rabka Zdroj, 폴란드
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Rzeszow, 폴란드
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Warsaw, 폴란드
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Bron, 프랑스
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Lille, 프랑스
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Montpellier, 프랑스
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Nancy, 프랑스
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Paris, 프랑스
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Pierre Benite, 프랑스
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Rouen, 프랑스
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Budapest, 헝가리
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Debrecen, 헝가리
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Szeged, 헝가리
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
주요 포함 기준:
- 서면 동의 또는 승인
- CF 진단 확인
- Pseudomonas aeruginosa 만성 감염 병력
- 스크리닝에서 Pseudomonas aeruginosa에 대해 양성인 가래 배양
- 스크리닝 시 예측값의 FEV1 ≥ 25%
주요 제외 기준:
- FEV1
- 스크리닝 전 8주 이내에 폐 질환의 주요 합병증 병력
- 스크리닝 전 4주 이내에 24시간 동안 ≥60mL의 객혈
- 스크리닝 전 2년 이내에 Burkholderia cepacia에 대한 양성 배양 이력
- 스크리닝 전 2년 이내에 치료받은 폐결핵 또는 비결핵성 마이코박테리아 폐질환의 병력이 있거나 스크리닝 시 치료가 필요한 자
- 알레르기성 기관지폐 아스페르길루스증 또는 스크리닝 전 3개월 이내에 프레드니손 10mg/일과 동등한 용량의 전신 스테로이드를 필요로 하는 기타 상태의 병력
- 임상적으로 유의한 심장 질환의 존재
- 폐 이식의 역사
- 매일 지속적인 산소 보충 또는 야간 보충 산소 요구량 2L/min 초과
- 연구 1일 전 8주 이내에 임의의 조사 제품 투여
- 스크리닝 전 6개월 이내에 담배 또는 모든 물질을 흡연하거나 연구 기간 동안 흡연을 자제할 수 없을 것으로 예상됨
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아리케이스™
Arikayce™는 흡입용 리포솜 아미카신입니다.
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흡입용 리포솜 아미카신은 분무를 통한 흡입용 멸균 수성 리포솜 분산액으로 제공됩니다.
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활성 비교기: 토비®
TOBI®는 토브라마이신 흡입 용액입니다.
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PARI LC® Plus 분무기를 사용하여 300mg 토브라마이신 흡입 용액을 하루에 두 번 투여합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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폐 기능 검사: 1초간 강제 호기량(FEV1)
기간: 기준 168일
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FEV1(1초)의 기준선에서 연구 종료(168일)까지의 상대 변화(%)
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기준 168일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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폐 기능 검사: 1초간 강제 호기량(FEV1)
기간: 베이스라인, 14일, 28일, 57일, 84일, 113일, 140일 및 168일.
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기준선에서 연구 14일, 28일, 57일, 84일, 113일, 140일, 168일까지 FEV1의 상대적 변화(%)
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베이스라인, 14일, 28일, 57일, 84일, 113일, 140일 및 168일.
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폐 악화를 경험한 참가자 수
기간: 168일
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이벤트 및 숫자가 중도절단된 숫자로 측정된 폐 악화를 경험하는 참가자 수
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168일
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폐악화에 대한 1차 항녹농균 항생제 치료 참가자 수
기간: 168일
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사례 및 중도절단된 숫자로 측정된 폐 악화에 대한 첫 번째 항녹농균 항생제 치료에 대한 참가자 수
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168일
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첫 번째 모든 원인 입원에 대한 참가자 수
기간: 168일
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이벤트가 있는 숫자로 측정된 첫 번째 모든 원인 입원에 대한 참가자 수 및 중도절단된 숫자
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168일
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가래 내 Pseudomonas Aeruginosa의 밀도 변화(Log CFU)
기간: 기준선, 14일, 28일, 57일, 84일, 113일, 140일 및 168일
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가래 내 Pseudomonas aeruginosa의 기준선 대비 밀도 변화(Log CFU)
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기준선, 14일, 28일, 57일, 84일, 113일, 140일 및 168일
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CFQ-R로 측정한 호흡기 증상의 상대적 백분율(%) 변화
기간: 14일, 28일, 57일, 84일, 113일, 140일, 168일
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삶의 질은 CFQ-R(Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised) 호흡 척도에서 기준선으로부터 절대적인 변화로 측정되었습니다.
낭포성 섬유증 진단을 받은 환자의 전반적인 건강, 일상 생활, 인지된 웰빙 및 증상에 미치는 영향을 측정하도록 설계된 질병별 도구입니다.
점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 건강 상태가 양호함을 나타냅니다.
각 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 영역에 대한 점수 다시 코딩한 후 각 항목을 합산하여 도메인 점수를 생성하고 표준화합니다.
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14일, 28일, 57일, 84일, 113일, 140일, 168일
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
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연구 기록 업데이트
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