Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af Arikayce™ hos CF-patienter med kroniske Pseudomonas Aeruginosa-infektioner

28. maj 2020 opdateret af: Insmed Incorporated

Randomiseret, åbent, aktivt kontrolleret, multicenter-undersøgelse for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Arikayce™ hos patienter med cystisk fibrose med kronisk infektion på grund af Pseudomonas Aeruginosa

En vigtig faktor i respiratorisk sundhed hos deltagere i cystisk fibrose (CF) er forekomsten af ​​kroniske Pseudomonas aeruginosa (Pa) infektioner. Pa-infektionsraten hos CF-patienter stiger med alderen, og i alderen 18 år er ca. 85% af CF-patienter i USA inficeret. Liposomal amikacin til inhalation (Arikayce™) blev udviklet som en mulig behandling af kronisk infektion forårsaget af Pa hos CF-patienter.

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om Arikayce™ er effektiv til behandling af kroniske lungeinfektioner forårsaget af Pa hos CF-deltagere. Effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Arikayce™ vil blive sammenlignet med Tobramycin TOBI®, et inhalationsantibiotikum, der allerede er tilgængeligt til brug.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

CF er en genetisk sygdom, der skyldes mutationer i genet for cystisk fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR). Patienter med CF manifesterer patologiske ændringer i en række organer, der udtrykker CFTR. Lungerne påvirkes ofte, hvilket ofte resulterer i kroniske infektioner af bakterier som Pseudomonas aeruginosa og luftvejsbetændelse. Behandling af kroniske lungeinfektioner er et af hovedmålene for CF-terapi. Arikayce™ LAI (liposomal amikacin til inhalation) er en formulering med langvarig frigivelse af amikacin indkapslet inde i nanoskala liposomale bærere designet til administration via inhalation. Det antages, at denne formulerings egenskaber for vedvarende frigivelse af lungemålretning og biofilmpenetration vil have adskillige fordele i forhold til nuværende terapier til behandling af CF-patienter med kronisk lungeinfektion forårsaget af Pseudomonas aeruginosa.

Dette fase 3-studie er designet til at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Arikayce™ til behandling af CF-patienter med kronisk bronkopulmonal infektion sammenlignet med et aktuelt tilgængeligt antibiotikum, TOBI® inhalationsopløsning. Kvalificerede deltagere vil blive randomiseret 1:1 til at modtage 590 mg Arikayce™ én gang dagligt via en PARI Investigational eFlow®-forstøver eller 300 mg TOBI® BID via en PARI LC® PLUS-forstøver. Deltagerne vil modtage 3 behandlingscyklusser, hvor hver cyklus består af 28 dages behandling efterfulgt af 28 dages pause. Samlet undersøgelsesvarighed er op til 186 dage (~6 måneder) inklusive en screeningsperiode på op til 18 dage. Deltagerne vil blive evalueret for sikkerhed, tolerabilitet og effekt hver anden uge i løbet af de første 4 uger af behandlingen og derefter hver 4. uge i hele undersøgelsens varighed. Farmakokinetik (PK) af Arikayce™ i blod, opspyt og 24-timers urin vil blive bestemt i en undergruppe af forsøgsdeltagere, der giver samtykke til farmakokinetisk vurdering.

Ved afslutningen af ​​TR02-108-protokollen kan deltagere, der har givet samtykke og opfylder undersøgelsens sikkerhedskriterier, tilmelde sig det langsigtede, åbne, multi-cyklus forlængelsesstudie med 590 mg Arikayce™ (i henhold til en separat protokol TR02-110 ). Arikace™, Arikayce™, Liposomal Amikacin til Inhalation (LAI) og Amikacin Liposome Inhalation Suspension (ALIS) kan bruges i flæng gennem hele denne undersøgelse og andre undersøgelser, der evaluerer amikacin-liposominhalationssuspension.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

302

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
      • Gent, Belgien
      • Leuven, Belgien
  • Bulgarien
      • Pleven, Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
      • Varna, Bulgarien
  • Canada
      • Halifax, Canada
      • Vancouver, Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige
      • Penarth, Det Forenede Kongerige
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig
      • Lille, Frankrig
      • Montpellier, Frankrig
      • Nancy, Frankrig
      • Paris, Frankrig
      • Pierre Benite, Frankrig
      • Rouen, Frankrig
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland
      • Maroussi, Grækenland
  • Holland
      • Utrecht, Holland
  • Irland
      • Dublin, Irland
  • Italien
      • Ancona, Italien
      • Brescia, Italien
      • Catania, Italien
      • Genova, Italien
      • Milan, Italien
      • Parma, Italien
      • Roma, Italien
      • Verona, Italien
  • Polen
      • Gdansk, Polen
      • Lodz, Polen
      • Lublin, Polen
      • Poznan, Polen
      • Rabka Zdroj, Polen
      • Rzeszow, Polen
      • Warsaw, Polen
  • Serbien
      • New Belgrade, Serbien
  • Slovakiet
      • Banska Bystrica, Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet
      • Kosice, Slovakiet
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
      • Madrid, Spanien
      • Valencia, Spanien
  • Sverige
      • Goteborg, Sverige
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
      • Essen, Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
      • Hannover, Tyskland
      • Kiel, Tyskland
      • Munchen, Tyskland
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
      • Debrecen, Ungarn
      • Szeged, Ungarn
  • Østrig
      • Vienna, Østrig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Skriftligt informeret samtykke eller samtykke
  • Bekræftet diagnose af CF
  • Anamnese med kronisk infektion med Pseudomonas aeruginosa
  • Sputumkultur positiv for Pseudomonas aeruginosa ved screening
  • FEV1 ≥ 25 % af forudsagt værdi ved screening

Nøgleekskluderingskriterier:

  • FEV1
  • Anamnese med større komplikationer af lungesygdomme inden for 8 uger før screening
  • Hæmoptyse på ≥60 ml i en 24-timers periode inden for 4 uger før screening
  • Historie om positiv kultur for Burkholderia cepacia inden for 2 år før screening
  • Anamnese med lungetuberkulose eller ikke-tuberkuløs mykobakteriel lungesygdom behandlet inden for 2 år før screening eller krævet behandling på screeningstidspunktet
  • Anamnese med allergisk bronko-pulmonal aspergillose eller enhver anden tilstand, der kræver systemiske steroider i en dosis ≥ svarende til 10 mg/dag af prednison inden for 3 måneder før screening
  • Tilstedeværelse af enhver klinisk signifikant hjertesygdom
  • Historie om lungetransplantation
  • Dagligt, kontinuerligt ilttilskud eller natligt supplerende iltbehov på mere end 2 l/min
  • Administration af eventuelle forsøgsprodukter inden for 8 uger før undersøgelsesdag 1
  • Rygning af tobak eller andre stoffer inden for 6 måneder før screening eller forventet manglende evne til at holde sig fra at ryge under hele undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arikayce™
Arikayce™ er liposomalt amikacin til inhalation
Medicin: Liposomal amikacin til inhalation (Arikayce™) ved hjælp af PARI Investigational eFlow®-forstøver.

Liposomal amikacin til inhalation leveres som en steril vandig liposomal dispersion til inhalation via forstøvning.

  • 590 mg liposomalt amikacin til inhalation administreres én gang dagligt ved hjælp af PARI Investigational eFlow®-forstøveren.
  • Administrationstiden er cirka 13 minutter.
  • liposomalt amikacin til inhalation vil blive administreret i 3 cyklusser, hvor hver cyklus består af 28 dages behandling efterfulgt af 28 dages pause.
Aktiv komparator: TOBI®
TOBI® er tobramycin inhalationsopløsning
Medicin: Tobramycin inhalationsopløsning ved hjælp af en PARI LC® Plus forstøver.

300 mg tobramycin inhalationsopløsning administreres to gange dagligt ved hjælp af en PARI LC® Plus forstøver.

  • Forstøvningstiden er ca. 20 minutter for hver administration.
  • Tobramycin inhalationsopløsning vil blive administreret i 3 cyklusser, hvor hver cyklus består af 28 dages behandling efterfulgt af 28 dages pause.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Lungefunktionstest: Forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Baseline til 168 dage
Relativ ændring (%) fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen (dag 168) i FEV1 (1 sekund)
Baseline til 168 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Pumonal funktionstest: Forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Baseline, dag 14, dag 28, dag 57, dag 84, dag 113, dag 140 og dag 168.
Relative ændringer (%) fra baseline til studiedage 14, 28, 57, 84, 113, 140, 168 i FEV1
Baseline, dag 14, dag 28, dag 57, dag 84, dag 113, dag 140 og dag 168.
Antal deltagere, der oplever en pulmonal eksacerbation
Tidsramme: 168 dage
Antal deltagere, der oplever en pulmonal eksacerbation målt efter antal med censureret begivenhed og antal
168 dage
Antal deltagere til den første antipseudomonale antibiotikabehandling for pulmonal eksacerbation
Tidsramme: 168 dage
Antal deltagere til første antibiotikumbehandling mod pulmonal eksacerbation målt efter antal med hændelse og nummer censureret
168 dage
Antal deltagere til First All Cause Hospitalsindlæggelse
Tidsramme: 168 dage
Antal deltagere, der først alle forårsager hospitalsindlæggelse målt efter antal med begivenhed og antal censureret
168 dage
Ændring i tæthed (Log CFU) i Pseudomonas Aeruginosa i Sputum
Tidsramme: Baseline, dag 14, dag 28, dag 57, dag 84, dag 113, dag 140 og dag 168
Ændring i tæthed (Log CFU) fra baseline i Pseudomonas aeruginosa i sputum
Baseline, dag 14, dag 28, dag 57, dag 84, dag 113, dag 140 og dag 168
Relativ procent (%) ændring i luftvejssymptomer målt ved CFQ-R
Tidsramme: Dag 14, dag 28, dag 57, dag 84, dag 113, dag 140 og dag 168
Livskvalitet blev målt ved den absolutte ændring fra baseline i Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) respiratorisk skala. Sygdomsspecifikt instrument designet til at måle indvirkning på det overordnede helbred, daglige liv, oplevet velbefindende og symptomer hos patienter med diagnosen cystisk fibrose. Scorer varierer fra 0 til 100, med højere score, der indikerer bedre helbred. Resultater for hvert domæne for sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL); efter omkodning summeres hvert element for at generere en domænescore og standardiseres.
Dag 14, dag 28, dag 57, dag 84, dag 113, dag 140 og dag 168

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Insmed Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. februar 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2013

Studieafslutning (Faktiske)

18. september 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. marts 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. marts 2011

Først opslået (Skøn)

15. marts 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. juni 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. maj 2020

Sidst verificeret

1. maj 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TR02-108

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner