Studie för att utvärdera Arikayce™ hos CF-patienter med kroniska Pseudomonas Aeruginosa-infektioner

CF är en genetisk sjukdom som orsakas av mutationer i genen för cystisk fibros transmembrane conductance regulator (CFTR). Patienter med CF manifesterar patologiska förändringar i en mängd olika organ som uttrycker CFTR. Lungorna påverkas ofta, vilket ofta resulterar i kroniska infektioner av bakterier som Pseudomonas aeruginosa och luftvägsinflammation. Behandling av kroniska lunginfektioner är ett av huvudmålen med CF-terapi. Arikayce™ LAI (liposomal amikacin för inhalation) är en formulering med fördröjd frisättning av amikacin inkapslad inuti nanoskala liposomala bärare utformad för administrering via inhalation. Det antas att egenskaperna för fördröjd frisättning av lunginriktning och biofilmpenetration av denna formulering kommer att ha flera fördelar jämfört med nuvarande terapier vid behandling av CF-patienter med kronisk lunginfektion orsakad av Pseudomonas aeruginosa.

Denna fas 3-studie har utformats för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av Arikayce™ vid behandling av CF-patienter med kronisk bronkopulmonell infektion jämfört med ett för närvarande tillgängligt antibiotikum, TOBI® inhalationslösning. Kvalificerade deltagare kommer att randomiseras 1:1 för att få 590 mg Arikayce™ en gång dagligen via en PARI Investigational eFlow®-nebulisator eller 300 mg TOBI® BID via en PARI LC® PLUS-nebulisator. Deltagarna kommer att få 3 behandlingscykler där varje cykel består av 28 dagars behandling följt av 28 dagars behandlingsfri. Total studielängd är upp till 186 dagar (~6 månader) inklusive en screeningperiod på upp till 18 dagar. Deltagarna kommer att utvärderas med avseende på säkerhet, tolerabilitet och effekt varannan vecka under de första fyra veckorna av behandlingen och därefter var fjärde vecka under hela studien. Farmakokinetiken (PK) för Arikayce™ i blod, sputum och 24-timmarsurin kommer att bestämmas i en undergrupp av studiedeltagare som samtycker till farmakokinetisk utvärdering.

När TR02-108-protokollet har slutförts kan deltagare som har samtyckt och uppfyller studiens säkerhetskriterier registrera sig i den långsiktiga, öppna flercykelstudien med 590 mg Arikayce™ (enligt ett separat protokoll TR02-110) ). Arikace™, Arikayce™, Liposomal Amikacin for Inhalation (LAI) och Amikacin Liposome Inhalation Suspension (ALIS) kan användas omväxlande under hela denna studie och andra studier som utvärderar amikacinliposominhalationssuspension.