취약 X 증후군 치료를 위한 항산화제의 안전성 및 효능 연구 (SXF-TRA152)
2015년 4월 13일 업데이트: Yolanda de Diego Otero
취약 X 증후군 치료를 위한 아스코르브산 및 토코페롤의 안전성과 효능을 조사하기 위한 2상 이중 맹검 무작위 위약 대조 1방향 교차 시험
Fragile X 증후군(FXS)은 1943년 Dr. Martin과 Dr. Bell이 성 관련 정신 장애의 영향을 받는 여러 환자가 있는 가족에서 처음 설명했습니다. 이 장애는 유전 정신 장애의 가장 흔한 원인입니다. 취약 X 증후군의 유병률은 남성 2,500명 중 1명, 여성 4,000명 중 1명으로 알려져 있습니다.
중등도에서 중증의 정신 지체에도 불구하고 연약한 X 환자는 거대난초증, 길쭉한 얼굴, 긴 귀, 결합 조직 이형성증, 과잉 행동, 자폐증 및 틀에 박힌 행동, 언어 지연 및 감각 민감도 증가를 나타냅니다.
목적: 젊은 남성의 Fragile X Syndrome 치료법으로 항산화제인 Ascorbic acid와 tocopherol의 조합 효과를 평가합니다.
가설: 취약 X 증후군의 동물 모델에서 중추 신경계의 병태생리학의 일부가 산화 스트레스에 의해 결정될 수 있다고 제안됩니다. 또한 Fragile X 환자는 혈장 내 아스코르빈산 수치가 유의하게 낮았습니다. 산화 스트레스의 생화학적 특성은 FMR1-KO 마우스에서 토코페롤 또는 멜라토닌과 같은 항산화 화합물을 사용한 만성 치료에 의해 역전될 수 있으며 과잉 행동, 불안 및 인지 장애와 같은 증후군의 여러 특징을 정상화할 수도 있습니다. 산화 스트레스의 정상화는 자폐증, 다운 증후군 및 기타 중추 신경계 질환과 같은 신경 발달 질환에서 중요한 자유 라디칼 과잉으로 인한 상태를 완화하기 위한 새로운 치료 경로로 제안되었습니다.
연구 개요
상세 설명
- 목적: 젊은 남성의 Fragile X Syndrome 치료법으로 항산화제인 Ascorbic acid와 tocopherol의 조합 효과를 평가합니다.
- 설계: 파일럿 임상 시험, II상, 6개월 무작위 이중 맹검 위약 대조 단방향 교차 임상 시험, 12주 기간의 2회 치료 기간.
- 설정: IMABIS 재단 카를로스 하야 병원, 말라가.
- 대상: 취약 X 증후군으로 진단된 5-11세(유아) 및 12-18세(청소년) 어린이.
- 중재: 30명의 참가자가 무작위로 배정되어 항산화제 비타민 C(아스코르빈산)와 비타민 E(d-알파-토코페롤)를 하루에 한 번 또는 위약을 12주 동안 이중맹검으로 투여 받았습니다. 연구 기간 2에서 모든 참가자는 (공개) 활성 치료를 받습니다. 결과 측정: 혈장 항산화 수준, 산화 스트레스(글루타티온 상태, 티오바르비투르산 반응 물질(TBARS) 및 단백질의 카르보닐 함량으로 표시됨) 및 HPA 축 반응의 개선. 행동 문제는 "발달 행동 체크리스트"와 "교사 및 부모의 질문지, C. Keith Conners"를 사용하여 연구하고, 또한 시험 기간 동안 0, 3, 6개월에 "어린이를 위한 Wechsler 지능 척도"를 사용하여 학습 향상을 분석합니다. 그리고 치료 종료 3개월 후.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
30
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Malaga, 스페인, 29009
- Psychiatric Service. Hospital Carlos Haya
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 증후군의 분자 유전학 진단(200개 이상의 FMR1 유전자에서 CGG 반복 수).
- 취약 X 증후군의 특징적인 증상을 나타냅니다.
- 6세 이상 19세 미만 환자.
- 시험에 등록하기 전에 부모 및/또는 법률 교사가 정보에 입각한 동의서에 서명했습니다.
- 부모와 환자 모두 30주 시험 기간 동안 참여하기로 약속해야 합니다.
제외 기준:
- 이 연구는 증후군과 관련되지 않은 다른 신경학적 장애가 있는 개인을 제외합니다.
- 지난 12개월 동안 심각한 의학적 문제가 있었던 환자.
- 지난 4개월 동안 매일 100mg 이상의 비타민 E 또는 비타민 C를 복용하고 있습니다.
- 유효성 평가를 방해하는 신체적 문제, 정신적 또는 감각적 장애가 있습니다.
- 제제의 모든 구성 요소에 대한 과민성.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아스코르브산 및 알파-토코페롤
아침과 저녁에 투여되는 항산화제 조합의 일일 2회 복용량
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위약 비교기: 위약
매일 2회 위약을 아침과 저녁에 투여
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위약 1일 2회, 아침과 저녁에 12주 동안 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12주 및 24주에 기준 Conner의 부모 및 교사 척도의 변화
기간: 기준선, 12주차, 24주차
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과잉 행동 척도: Conners 학부모 및 교사 설문지, 치료 시작 전, 치료 시작 후 12주 및 24주에 실현됨.
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기준선, 12주차, 24주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12주 및 24주에 행동 발달 목록(DBC-P24)의 기준선 측정의 변화
기간: 기준선, 12주 및 24주
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행동 발달 목록(DBC-P24)은 치료 시작 전, 치료 시작 후 12주 및 24주에 실현됩니다.
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기준선, 12주 및 24주
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어린이를 위한 웩슬러 지능 척도
기간: 기준선, 12주 및 24주
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소아용 웩슬러 지능 척도는 기준선과 치료 시작 후 12주에 사용됩니다.
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기준선, 12주 및 24주
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혈액과 소변의 복합 측정.
기간: 기준선, 12주 및 24주
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혈액 및 소변 측정을 통한 안전성 평가 다음 연구는 치료 시작 후 12주 및 24주에 기준선에서 수행됩니다.
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기준선, 12주 및 24주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Yolanda de Diego Otero, PhD, IMABIS Foundation. Hospital Carlos Haya. Malaga
- 수석 연구원: Lucia M Perez Costillas, MD PhD, Hospital Carlos Haya. Malaga
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- de Diego-Otero Y, Romero-Zerbo Y, el Bekay R, Decara J, Sanchez L, Rodriguez-de Fonseca F, del Arco-Herrera I. Alpha-tocopherol protects against oxidative stress in the fragile X knockout mouse: an experimental therapeutic approach for the Fmr1 deficiency. Neuropsychopharmacology. 2009 Mar;34(4):1011-26. doi: 10.1038/npp.2008.152. Epub 2008 Oct 8.
- Romero-Zerbo Y, Decara J, el Bekay R, Sanchez-Salido L, Del Arco-Herrera I, de Fonseca FR, de Diego-Otero Y. Protective effects of melatonin against oxidative stress in Fmr1 knockout mice: a therapeutic research model for the fragile X syndrome. J Pineal Res. 2009 Mar;46(2):224-34. doi: 10.1111/j.1600-079X.2008.00653.x. Epub 2008 Dec 23.
- el Bekay R, Romero-Zerbo Y, Decara J, Sanchez-Salido L, Del Arco-Herrera I, Rodriguez-de Fonseca F, de Diego-Otero Y. Enhanced markers of oxidative stress, altered antioxidants and NADPH-oxidase activation in brains from Fragile X mental retardation 1-deficient mice, a pathological model for Fragile X syndrome. Eur J Neurosci. 2007 Dec;26(11):3169-80. doi: 10.1111/j.1460-9568.2007.05939.x. Epub 2007 Nov 14.
- de Diego-Otero Y, Calvo-Medina R, Quintero-Navarro C, Sanchez-Salido L, Garcia-Guirado F, del Arco-Herrera I, Fernandez-Carvajal I, Ferrando-Lucas T, Caballero-Andaluz R, Perez-Costillas L. A combination of ascorbic acid and alpha-tocopherol to test the effectiveness and safety in the fragile X syndrome: study protocol for a phase II, randomized, placebo-controlled trial. Trials. 2014 Sep 3;15:345. doi: 10.1186/1745-6215-15-345.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2010년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 3월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 4월 5일
처음 게시됨 (추정)
2011년 4월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2015년 4월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 4월 13일
마지막으로 확인됨
2015년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
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