Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Antioksidanttien turvallisuus- ja tehokkuustutkimus hauraan X-oireyhtymän hoidossa (SXF-TRA152)

maanantai 13. huhtikuuta 2015 päivittänyt: Yolanda de Diego Otero

Vaihe II Kaksoissokko satunnaistettu lumelääkekontrolloitu yksisuuntainen jakotutkimus askorbiinihapon ja tokoferolin turvallisuuden ja tehon tutkimiseksi Fragile X -oireyhtymän hoidossa

Fragile X -oireyhtymän (FXS) kuvasivat ensimmäisen kerran tohtori Martin ja tohtori Bell vuonna 1943 perheissä, joissa oli useita sukupuoleen liittyviä henkisiä vammoja kärsiviä potilaita. Tämä häiriö on yleisin perinnöllisen henkisen vamman syy. Fragile X -oireyhtymän esiintyvyyden on todettu olevan 1 2 500 miehestä ja 1 4 000 naisesta.

Keskivaikeasta tai vaikeasta kehitysvammaisuudesta huolimatta haurailla X-potilailla on makroorkidea, pitkänomaiset kasvot, pitkät korvat, sidekudosdysplasia, hyperaktiivisuus, autistinen ja stereotyyppinen käyttäytyminen, puheviive ja lisääntynyt sensorinen herkkyys.

Tavoite: Arvioida antioksidantin askorbiinihapon ja tokoferolin yhdistelmän vaikutusta Fragile X -oireyhtymän hoitoon nuorilla miehillä.

Hypoteesi: On ehdotettu, että osa keskushermoston patofysiologiasta hauraan X-oireyhtymän eläinmallissa voidaan määrittää oksidatiivisella stressillä. Lisäksi Fragile X -potilailla plasmassa oli merkittävästi alhainen askorbiinihappotaso. Oksidatiivisen stressin biokemialliset ominaisuudet voidaan kääntää FMR1-KO-hiirillä kroonisella hoidolla antioksidanttiyhdisteillä, kuten tokoferolilla tai melatoniinilla, ja se voi myös normalisoida useita oireyhtymän tunnusmerkkejä, kuten hyperaktiivisuutta, ahdistusta ja kognitiivisia puutteita. Oksidatiivisen stressin normalisointia ehdotetaan uudeksi terapeuttiseksi väyläksi lievittää liiallisen vapaiden radikaalien aiheuttamia tiloja, jotka ovat ratkaisevia hermoston kehityssairauksissa, kuten autismissa, Downin oireyhtymässä ja muissa keskushermoston sairauksissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

  • Tavoite: Arvioida antioksidantin askorbiinihapon ja tokoferolin yhdistelmän vaikutusta Fragile X -oireyhtymän hoitoon nuorilla miehillä.
  • Suunnittelu: Pilottikliininen koe, vaihe II, 6 kuukauden satunnaistettu, kaksoissokkoutettu lumekontrolloitu yksisuuntainen risteävä kliininen tutkimus, jossa on kaksi 12 viikon hoitojaksoa.
  • Asetus: IMABIS Foundation. Carlos Hayan sairaala, Málaga.
  • Aiheet: 5–11-vuotiaat lapset (lapset) ja 12–18-vuotiaat (nuoret), joilla on diagnosoitu Fragile X -oireyhtymä.
  • Interventio: 30 osallistujaa jaettiin satunnaisesti saamaan antioksidantti-vitamiinia C (askorbiinihappo) ja E-vitamiinia (d-alfa-tokoferoli) kerran päivässä tai lumelääkettä 12 viikon kaksoissokkohoidon ajan. Tutkimusjaksolla 2 kaikki osallistujat saavat (avoin) aktiivista hoitoa. Tulostoimenpiteet: plasman antioksidanttipitoisuuksien paraneminen, oksidatiivinen stressi (jota osoittavat glutationin tila, tiobarbituurihapolla reagoivat aineet (TBARS) ja proteiinien karbonyylipitoisuus) ja HPA-akselivaste. Käyttäytymisongelmia tutkitaan "Kehityskäyttäytymisen tarkistuslistalla" ja "Opettajan ja vanhemman kyselylomakkeella, C. Keith Conners", myös oppimisen paranemista analysoidaan "Wechsler Intelligence Scale for Children" -asteikolla kokeilun aikana 0, 3, 6 kuukauden iässä. ja 3 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Malaga, Espanja, 29009
        • Psychiatric Service. Hospital Carlos Haya

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Oireyhtymän molekyyligeneettinen diagnoosi (CGG-toistojen määrä FMR1-geenissä yli 200).
  • Esiintyy hauraan X-oireyhtymän tyypillisiä oireita.
  • Yli 6-vuotiaat ja alle 19-vuotiaat potilaat.
  • Vanhempien ja/tai laillisen ohjaajan allekirjoittama tietoinen suostumus ennen kokeeseen ilmoittautumista.
  • Sekä vanhempien että potilaiden on sitouduttava osallistumaan 30 viikon tutkimukseen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tutkimus sulkee pois henkilöt, joilla on muita neurologisia häiriöitä, jotka eivät liity oireyhtymään.
  • Potilaat, joilla on ollut vakavia lääketieteellisiä ongelmia viimeisen 12 kuukauden aikana.
  • Oletko ottanut yli 100 mg E- tai C-vitamiinia päivittäin viimeisen 4 kuukauden ajan.
  • Sinulla on fyysisiä ongelmia, henkisiä tai aistivammoja, jotka estävät tehokkuuden arvioinnin.
  • Yliherkkyys jollekin valmisteen aineosalle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Askorbiinihappo ja alfa-tokoferoli
Kaksi päivittäistä annosta antioksidanttien yhdistelmää aamiaisella ja illallisella
Ravintolisä: Askorbiinihappo (C-vitamiini) ja alfa-tokoferoli (E-vitamiini)
  • E-vitamiini (D-alfa-tokoferoli) 10 mg/kg/vrk (enintään 600 mg/vrk)
  • C-vitamiini (L-askorbiinihappo) 10 mg/kg/vrk (enintään 800 mg/vrk) 12 viikon ajan
Placebo Comparator: Plasebo
Kaksi plaseboannosta vuorokaudessa aamiaisella ja illallisella
Ravintolisä: Plasebo
Kaksi plaseboannosta päivässä aamiaisella ja päivällisellä 12 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset lähtötilanteessa Conner's Parent and Teacher Asteikoissa 12 ja 24 viikolla
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, viikko 24
Hyperaktiivisuusasteikot: Conners Parent and Teacher Questionnaire, toteutettu ennen hoidon aloittamista, 12 viikkoa ja 24 viikkoa hoidon aloittamisen jälkeen.
Perustaso, viikko 12, viikko 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos käyttäytymiskehityksen inventaarion (DBC-P24) perusmittauksessa 12 ja 24 viikolla
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12 ja viikko 24
Käyttäytymisen kehityskartoitus (DBC-P24) toteutetaan ennen hoidon aloittamista, 12 viikkoa ja 24 viikkoa hoidon aloittamisen jälkeen
Perustaso, viikko 12 ja viikko 24
Wechslerin älyvaaka lapsille
Aikaikkuna: lähtötaso, viikko 12 ja viikko 24
Lapsille tarkoitettua Wechsler Intelligence Scalea käytetään lähtötilanteessa ja 12 viikon kuluttua hoidon aloittamisesta
lähtötaso, viikko 12 ja viikko 24
Veren ja virtsan yhdistelmämitta.
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12 ja viikko 24

Turvallisuusarviointi veren ja virtsan mittauksella. Seuraavat tutkimukset tehdään lähtötasolla, 12 ja 24 viikkoa hoidon aloittamisen jälkeen:

  1. Hematologia
  2. Biokemiallinen
  3. Lisämunuaisen akselin määrittäminen.
  4. Oksidatiivinen tila.
  5. Virtsan tiheyden, pH:n, proteiinin, glukoosin, ketoaineiden, bilirubiinin, veren, nitriitin, urobilinogeenin, leukosyyttien, virtsan sedimentin, natriumin, kloorin, kaliumin analyysi.
Perustaso, viikko 12 ja viikko 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Yolanda de Diego Otero

Tutkijat

  • Päätutkija: Yolanda de Diego Otero, PhD, IMABIS Foundation. Hospital Carlos Haya. Malaga
  • Päätutkija: Lucia M Perez Costillas, MD PhD, Hospital Carlos Haya. Malaga

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. joulukuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 29. maaliskuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. huhtikuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 6. huhtikuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 14. huhtikuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. huhtikuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2009-017837-23

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fragile X -syndrooma

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa