Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och effektivitetsstudie av antioxidanter för behandling av fragilt X-syndrom (SXF-TRA152)

13 april 2015 uppdaterad av: Yolanda de Diego Otero

Fas II dubbelblind randomiserad placebokontrollerad 1-vägs crossover-studie för att undersöka säkerhet och effekt av askorbinsyra och tokoferol för behandling av fragilt X-syndrom

Fragilt X-syndromet (FXS) beskrevs första gången av Dr. Martin och Dr. Bell 1943, i familjer med flera patienter som drabbats av könsbunden psykisk funktionsnedsättning. Denna störning är den vanligaste orsaken till ärftlig psykisk funktionsnedsättning. Prevalensen av Fragilt X-syndromet har fastställts till 1 av 2 500 män och 1 av 4 000 kvinnor.

Trots måttlig till svår mental retardation uppvisar sköra X-patienter makroorkidism, ett långsträckt ansikte, långa öron, bindvävsdysplasi, hyperaktivitet, autistiska och stereotypa beteenden, talförseningar och ökad sensorisk känslighet.

Mål: Att utvärdera effekten av kombinationen av antioxidanten askorbinsyra och tokoferol, som behandling av Fragilt X-syndromet hos unga män.

Hypotes: Det föreslås att en del av patofysiologin för det centrala nervsystemet i djurmodellen för fragilt X-syndrom kan bestämmas av oxidativ stress. Dessutom visade Fragile X-patienter en signifikant låg nivå av askorbinsyra i plasma. De biokemiska egenskaperna hos oxidativ stress kan vändas i FMR1-KO-mössen, genom en kronisk behandling med antioxidantföreningar såsom tokoferol eller melatonin, det kan också normalisera flera kännetecken för syndromet såsom hyperaktivitet, ångest och kognitiva underskott. Normaliseringen av den oxidativa stressen föreslås som en ny terapeutisk väg för att lindra tillstånd orsakade av ett överskott av fria radikaler som är avgörande vid neuroutvecklingssjukdomar som autism, downs syndrom och andra sjukdomar i det centrala nervsystemet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

  • Mål: Att utvärdera effekten av kombinationen av antioxidanten askorbinsyra och tokoferol, som behandling av Fragilt X-syndromet hos unga män.
  • Design: Pilotstudie, Fas II, 6 månaders randomiserad, dubbelblind placebokontrollerad envägsöverkorsad klinisk prövning, med två behandlingsperioder på 12 veckor.
  • Inställning: IMABIS Foundation. Carlos Hayas sjukhus, Malaga.
  • Försökspersoner: Barn i åldern 5-11 år (spädbarn) och 12-18 år (ungdomar) diagnostiserade med Fragilt X-syndrom.
  • Intervention: 30 deltagare slumpmässigt tilldelade, för att få antioxidant vitamin C (askorbinsyra) och vitamin E (d-alfa-tokoferol) en gång om dagen eller placebo i 12 veckor dubbelblind. I Studieperiod 2 får alla deltagare (öppen) aktiv behandling. Resultatmått: förbättring av plasmaantioxidantnivåer, oxidativ stress (indikerat av glutationstatus, tiobarbitursyrareagerande substanser (TBARS) och karbonylinnehåll i proteiner) och HPA-axelsvar. Beteendeproblem kommer att studeras med hjälp av "Checklista för utvecklingsbeteende" och "Teacher's and Parent's Questionnaire, C. Keith Conners", även inlärningsförbättring kommer att analyseras med "Wechsler Intelligence Scale for children" vid 0, 3, 6 månader under försöket och 3 månader efter avslutad behandling.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

30

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Spanien
      • Malaga, Spanien, 29009
        • Psychiatric Service. Hospital Carlos Haya

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Molekylärgenetisk diagnos av syndromet (antal CGG-repetitioner i FMR1-genen över 200).
  • Presenterar karakteristiska symtom på fragilt X-syndrom.
  • Patienter äldre än 6 år och yngre än 19 år.
  • Undertecknat informerat samtycke av föräldrar och/eller juridisk handledare innan anmälan till rättegången.
  • Både föräldrar och patienter måste förbinda sig att delta under den 30 veckor långa prövningen.

Exklusions kriterier:

  • Studien utesluter individer med andra neurologiska störningar som inte är kopplade till syndromet.
  • Patienter som har haft allvarliga medicinska problem under de senaste 12 månaderna.
  • Har tagit mer än 100 mg vitamin E eller vitamin C dagligen under de senaste 4 månaderna.
  • Har fysiska problem, psykiska eller sensoriska funktionsnedsättningar som utesluter bedömning av effektivitet.
  • Överkänslighet mot någon komponent i preparatet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Askorbinsyra och alfa-tokoferol
Två dagliga doser av kombinationen av antioxidanter, administrerade vid frukost och middag
Kosttillskott: Askorbinsyra (vitamin C) och alfa-tokoferol (vitamin E)
  • Vitamin E (D-alfa-tokoferol) 10 mg/kg/dag (med maximalt 600 mg/dag)
  • Vitamin C (L-askorbinsyra) 10 mg/kg/dag (med maximalt 800 mg/dag) I 12 veckor
Placebo-jämförare: Placebo
Två dagliga doser placebo, administrerade vid frukost och middag
Kosttillskott: Placebo
Två dagliga doser placebo, administrerade vid frukost och middag i 12 veckor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i baslinjen för Conner's Parent and Teacher Scales vid 12 och 24 veckor
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 24
Hyperaktivitetsskalor: Conners Parent and Teacher Questionnaire, genomförd före behandlingsstart, 12 veckor och 24 veckor efter påbörjad behandling.
Baslinje, vecka 12, vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i baslinjemåttet för inventeringen av beteendeutveckling (DBC-P24) vid 12 och 24 veckor
Tidsram: Baslinje, vecka 12 och vecka 24
Inventering av beteendeutveckling (DBC-P24) kommer att realiseras före start, 12 veckor och 24 veckor efter påbörjad behandling
Baslinje, vecka 12 och vecka 24
Wechsler Intelligence Scale för barn
Tidsram: baslinje, vecka 12 och vecka 24
Wechsler Intelligence Scale för barn kommer att användas vid baslinjen och 12 veckor efter påbörjad behandling
baslinje, vecka 12 och vecka 24
Sammansatt mått på blod och urin.
Tidsram: Baslinje, vecka 12 och vecka 24

Säkerhetsutvärdering genom blod- och urinmätning. Följande studier kommer att göras vid baslinjen, 12 och 24 veckor efter påbörjad behandling:

  1. Hematologi
  2. Biokemisk
  3. Bestämning av binjureaxeln.
  4. Oxidativ status.
  5. Analys av urindensitet, pH, protein, glukos, ketonkroppar, bilirubin, blod, nitrit, urobilinogen, leukocyter, urinsediment, natrium, klor, kalium.
Baslinje, vecka 12 och vecka 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Yolanda de Diego Otero

Utredare

  • Huvudutredare: Yolanda de Diego Otero, PhD, IMABIS Foundation. Hospital Carlos Haya. Malaga
  • Huvudutredare: Lucia M Perez Costillas, MD PhD, Hospital Carlos Haya. Malaga

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 april 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 april 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 mars 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 april 2011

Första postat (Uppskatta)

6 april 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

14 april 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 april 2015

Senast verifierad

1 april 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2009-017837-23

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fragilt X-syndrom

Kliniska prövningar på Askorbinsyra (vitamin C) och alfa-tokoferol (vitamin E)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera