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Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von Antioxidantien zur Behandlung des Fragile-X-Syndroms (SXF-TRA152)

13. April 2015 aktualisiert von: Yolanda de Diego Otero

Doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte 1-Wege-Crossover-Studie der Phase II zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von Ascorbinsäure und Tocopherol zur Behandlung des Fragile-X-Syndroms

Das Fragile-X-Syndrom (FXS) wurde erstmals 1943 von Dr. Martin und Dr. Bell in Familien mit mehreren Patienten beschrieben, die von geschlechtsgebundener geistiger Behinderung betroffen waren. Diese Störung ist die häufigste Ursache für angeborene geistige Behinderung. Die Prävalenz des Fragile-X-Syndroms liegt bei 1 von 2.500 Männern und 1 von 4.000 Frauen.

Trotz mäßiger bis schwerer geistiger Behinderung zeigen Fragile-X-Patienten Makroorchismus, ein verlängertes Gesicht, lange Ohren, Bindegewebsdysplasie, Hyperaktivität, autistisches und stereotypes Verhalten, Sprachverzögerung und erhöhte sensorische Empfindlichkeit.

Ziel: Bewertung der Wirkung der Kombination des Antioxidans Ascorbinsäure und Tocopherol als Therapie des Fragile-X-Syndroms bei jungen Männern.

Hypothese: Es wird vorgeschlagen, dass ein Teil der Pathophysiologie des zentralen Nervensystems im Tiermodell des Fragile-X-Syndroms durch oxidativen Stress bestimmt werden könnte. Darüber hinaus zeigten Fragile-X-Patienten einen signifikant niedrigen Ascorbinsäurespiegel im Plasma. Die biochemischen Eigenschaften von oxidativem Stress können bei den FMR1-KO-Mäusen durch eine chronische Behandlung mit antioxidativen Verbindungen wie Tocopherol oder Melatonin umgekehrt werden, es kann auch mehrere Kennzeichen des Syndroms wie Hyperaktivität, Angst und kognitive Defizite normalisieren. Die Normalisierung des oxidativen Stresses wird als neuer therapeutischer Weg vorgeschlagen, um Zustände zu lindern, die durch einen Überschuss an freien Radikalen verursacht werden, die bei neurologischen Entwicklungskrankheiten wie Autismus, Down-Syndrom und anderen Erkrankungen des zentralen Nervensystems von entscheidender Bedeutung sind.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

  • Ziel: Bewertung der Wirkung der Kombination des Antioxidans Ascorbinsäure und Tocopherol als Therapie des Fragile-X-Syndroms bei jungen Männern.
  • Design: Klinische Pilotstudie, Phase II, 6-monatige randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte klinische Crossover-Einwegstudie mit zwei Behandlungsperioden von 12 Wochen Dauer.
  • Einstellung: IMABIS-Stiftung. Krankenhaus Carlos Haya, Málaga.
  • Probanden: Kinder im Alter von 5–11 Jahren (Säuglinge) und 12–18 Jahren (Jugendliche), bei denen das Fragile-X-Syndrom diagnostiziert wurde.
  • Intervention: 30 Teilnehmer erhielten nach dem Zufallsprinzip einmal täglich antioxidative Vitamine C (Ascorbinsäure) und Vitamin E (d-alpha-Tocopherol) oder Placebo für 12 Wochen doppelblind. In Studienperiode 2 erhalten alle Teilnehmer eine (offene) aktive Behandlung. Ergebnismessungen: Verbesserung der Antioxidantienspiegel im Plasma, oxidativer Stress (angezeigt durch Glutathionstatus, Thiobarbitursäure-Reaktionssubstanzen (TBARS) und Carbonylgehalt von Proteinen) und Reaktion auf die HPA-Achse. Verhaltensprobleme werden anhand der „Entwicklungsverhaltens-Checkliste“ und des „Lehrer- und Elternfragebogens, C. Keith Conners“ untersucht, und die Lernverbesserung wird anhand der „Wechsler-Intelligenzskala für Kinder“ bei 0, 3, 6 Monaten während der Studie analysiert und 3 Monate nach Abschluss der Behandlung.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Spanien
      • Malaga, Spanien, 29009
        • Psychiatric Service. Hospital Carlos Haya

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Molekulargenetische Diagnose des Syndroms (Anzahl der CGG-Repeats im FMR1-Gen über 200).
  • Präsentiert charakteristische Symptome des fragilen X-Syndroms.
  • Patienten älter als 6 Jahre und jünger als 19 Jahre.
  • Unterschriebene Einverständniserklärung der Eltern und/oder Erziehungsberechtigten vor der Anmeldung zur Studie.
  • Sowohl Eltern als auch Patienten müssen sich zur Teilnahme an der 30-wöchigen Studie verpflichten.

Ausschlusskriterien:

  • Die Studie schließt Personen mit anderen neurologischen Störungen aus, die nicht mit dem Syndrom in Verbindung stehen.
  • Patienten, die in den letzten 12 Monaten schwerwiegende medizinische Probleme hatten.
  • Nehmen Sie in den letzten 4 Monaten täglich mehr als 100 mg Vitamin E oder Vitamin C ein.
  • körperliche Probleme, geistige oder sensorische Beeinträchtigungen haben, die eine Beurteilung der Wirksamkeit ausschließen.
  • Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil der Zubereitung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ascorbinsäure und Alpha-Tocopherol
Zwei Tagesdosen der Kombination von Antioxidantien, verabreicht zum Frühstück und Abendessen
Nahrungsergänzungsmittel: Ascorbinsäure (Vitamin C) und Alpha-Tocopherol (Vitamin E)
  • Vitamin E (D-alpha-Tocopherol) 10 mg/kg/Tag (mit einem Maximum von 600 mg/Tag)
  • Vitamin C (L-Ascorbinsäure) 10 mg/kg/Tag (mit einem Maximum von 800 mg/Tag) für 12 Wochen
Placebo-Komparator: Placebo
Zwei Tagesdosen Placebo, verabreicht zum Frühstück und Abendessen
Nahrungsergänzungsmittel: Placebo
Zwei Tagesdosen Placebo, verabreicht zum Frühstück und Abendessen für 12 Wochen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen in der Eltern- und Lehrerskala von Conner nach 12 und 24 Wochen
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24
Hyperaktivitätsskalen: Conners Parent and Teacher Questionnaire, durchgeführt vor Beginn der Behandlung, 12 Wochen und 24 Wochen nach Beginn der Behandlung.
Baseline, Woche 12, Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Basismessung des Inventars der Verhaltensentwicklung (DBC-P24) nach 12 und 24 Wochen
Zeitfenster: Baseline, Woche 12 und Woche 24
Inventar der Verhaltensentwicklung (DBC-P24) wird vor Beginn, 12 Wochen und 24 Wochen nach Beginn der Behandlung durchgeführt
Baseline, Woche 12 und Woche 24
Wechsler-Intelligenzskala für Kinder
Zeitfenster: Baseline, Woche 12 und Woche 24
Die Wechsler-Intelligenzskala für Kinder wird zu Studienbeginn und 12 Wochen nach Beginn der Behandlung verwendet
Baseline, Woche 12 und Woche 24
Zusammengesetztes Maß aus Blut und Urin.
Zeitfenster: Baseline, Woche 12 und Woche 24

Sicherheitsbewertung durch Blut- und Urinmessung. Die folgenden Studien werden zu Studienbeginn, 12 und 24 Wochen nach Beginn der Behandlung durchgeführt:

  1. Hämatologie
  2. Biochemisch
  3. Bestimmung der Nebennierenachse.
  4. Oxidativer Status.
  5. Analyse von Urindichte, pH-Wert, Protein, Glukose, Ketonkörper, Bilirubin, Blut, Nitrit, Urobilinogen, Leukozyten, Harnsediment, Natrium, Chlor, Kalium.
Baseline, Woche 12 und Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Yolanda de Diego Otero

Ermittler

  • Hauptermittler: Yolanda de Diego Otero, PhD, IMABIS Foundation. Hospital Carlos Haya. Malaga
  • Hauptermittler: Lucia M Perez Costillas, MD PhD, Hospital Carlos Haya. Malaga

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. März 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. April 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

6. April 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

14. April 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. April 2015

Zuletzt verifiziert

1. April 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2009-017837-23

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