Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af antioxidanter til behandling af Fragilt X-syndrom (SXF-TRA152)

13. april 2015 opdateret af: Yolanda de Diego Otero

Fase II dobbeltblindet randomiseret placebokontrolleret 1-vejs krydsningsforsøg for at undersøge sikkerhed og effektivitet af ascorbinsyre og tocopherol til behandling af fragilt X-syndrom

Fragilt X-syndromet (FXS) blev første gang beskrevet af Dr. Martin og Dr. Bell i 1943 i familier med adskillige patienter, der var ramt af kønsrelaterede mentale handicap. Denne lidelse er den mest almindelige årsag til arvelig psykisk funktionsnedsættelse. Forekomsten af ​​Fragilt X-syndrom er blevet fastslået til 1 ud af 2.500 mænd og 1 ud af 4000 kvinder.

På trods af moderat til svær mental retardering udviser skrøbelige X-patienter makroorchidisme, et forlænget ansigt, lange ører, bindevævsdysplasi, hyperaktivitet, autistisk-lignende og stereotyp adfærd, taleforsinkelse og øget sensorisk følsomhed.

Formål: At evaluere effekten af ​​kombinationen af ​​antioxidanten ascorbinsyre og tocopherol som behandling af Fragilt X-syndrom hos unge mænd.

Hypotese: Det foreslås, at en del af patofysiologien af ​​centralnervesystemet i dyremodellen for det fragile X-syndrom kan bestemmes af oxidativt stress. Derudover udviste Fragile X-patienter et signifikant lavt niveau af ascorbinsyre i plasma. De biokemiske egenskaber ved oxidativ stress kan vendes i FMR1-KO musene, ved en kronisk behandling med antioxidantforbindelser såsom tocopherol eller melatonin, det kan også normalisere adskillige kendetegn ved syndromet såsom hyperaktivitet, angst og kognitive underskud. Normaliseringen af ​​det oxidative stress foreslås som en ny terapeutisk vej til at lindre tilstande forårsaget af et overskud af frie radikaler, som er afgørende i neuroudviklingssygdomme som autisme, downs syndrom og andre sygdomme i centralnervesystemet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

  • Formål: At evaluere effekten af ​​kombinationen af ​​antioxidanten ascorbinsyre og tocopherol som behandling af Fragilt X-syndrom hos unge mænd.
  • Design: Klinisk pilotforsøg, fase II, 6-måneders randomiseret, dobbeltblindet placebokontrolleret envejs crossover klinisk forsøg med to behandlingsperioder af 12 ugers varighed.
  • Indstilling: IMABIS Foundation. Carlos Haya Hospital, Malaga.
  • Forsøgspersoner: Børn i alderen 5-11 år (spædbørn) og 12-18 år (unge) diagnosticeret med Fragilt X-syndrom.
  • Intervention: 30 deltagere tilfældigt tildelt til at modtage antioxidant C-vitaminer (ascorbinsyre) og E-vitamin (d-alpha-tocopherol) en gang dagligt eller placebo i 12 uger dobbeltblindet. I Studieperiode 2 modtager alle deltagere (åben) aktiv behandling. Resultatmål: forbedring af plasmaantioxidantniveauer, oxidativ stress (indikeret ved glutathionstatus, thiobarbitursyrereagerende stoffer (TBARS) og carbonylindhold i proteiner) og HPA-akserespons. Adfærdsproblemer vil blive undersøgt ved hjælp af "Udviklingsadfærdstjekliste" og "Teacher's and Parent's Questionnaire, C. Keith Conners", også læringsforbedring vil blive analyseret ved hjælp af "Wechsler Intelligence Scale for children" ved 0, 3, 6 måneder under forsøget og 3 måneder efter endt behandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Spanien
      • Malaga, Spanien, 29009
        • Psychiatric Service. Hospital Carlos Haya

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Molekylærgenetisk diagnose af syndromet (antal CGG-gentagelser i FMR1-genet over 200).
  • Præsenterer karakteristiske symptomer på skrøbeligt X-syndrom.
  • Patienter ældre end 6 år og yngre end 19 år.
  • Underskrevet informeret samtykke fra forældre og/eller juridisk vejleder før tilmelding til forsøget.
  • Både forældre og patienter skal forpligte sig til at deltage i forsøget på 30 uger.

Ekskluderingskriterier:

  • Undersøgelsen udelukker personer med andre neurologiske lidelser, der ikke er forbundet med syndromet.
  • Patienter, der har haft alvorlige medicinske problemer inden for de foregående 12 måneder.
  • Har taget mere end 100 mg E-vitamin eller C-vitamin dagligt i de sidste 4 måneder.
  • Har fysiske problemer, mentale eller sensoriske svækkelser, der udelukker vurdering af effektivitet.
  • Overfølsomhed over for enhver komponent i præparatet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ascorbinsyre og alfa-tocopherol
To daglige doser af kombinationen af ​​antioxidanter, indgivet til morgenmad og aftensmad
Kosttilskud: Ascorbinsyre (vitamin C) og alfa-tocopherol (vitamin E)
  • Vitamin E (D-alpha-Tocopherol) 10 mg/kg/dag (med et maksimum på 600mg/dag)
  • Vitamin C (L-askorbinsyre) 10 mg/kg/dag (med et maksimum på 800 mg/dag) I 12 uger
Placebo komparator: Placebo
To daglige doser placebo, indgivet til morgenmad og aftensmad
Kosttilskud: Placebo
To daglige doser placebo, indgivet til morgenmad og aftensmad i 12 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i baseline Conner's Parent and Teacher Scales ved 12 og 24 uger
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Hyperaktivitetsskalaer: Conners Parent and Teacher Questionnaire, realiseret før behandlingsstart, 12 uger og 24 uger efter påbegyndelse af behandlingen.
Baseline, uge ​​12, uge ​​24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i basismålet for Inventory of Adfærdsudvikling (DBC-P24) efter 12 og 24 uger
Tidsramme: Baseline, uge ​​12 og uge 24
Opgørelse over adfærdsudvikling (DBC-P24) vil blive realiseret før start, 12 uger og 24 uger efter påbegyndelse af behandlingen
Baseline, uge ​​12 og uge 24
Wechsler Intelligence Scale til børn
Tidsramme: baseline, uge ​​12 og uge 24
Wechsler Intelligence Scale til børn vil blive brugt ved baseline og 12 uger efter påbegyndelse af behandlingen
baseline, uge ​​12 og uge 24
Sammensat mål for blod og urin.
Tidsramme: Baseline, uge ​​12 og uge 24

Sikkerhedsvurdering gennem blod- og urinmåling. Følgende undersøgelser vil blive udført ved baseline, 12 og 24 uger efter påbegyndelse af behandlingen:

  1. Hæmatologi
  2. Biokemisk
  3. Bestemmelse af binyreaksen.
  4. Oxidativ status.
  5. Analyse af urindensitet, pH, protein, glucose, ketonstoffer, bilirubin, blod, nitrit, urobilinogen, leukocytter, urinsediment, natrium, klor, kalium.
Baseline, uge ​​12 og uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Yolanda de Diego Otero

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Yolanda de Diego Otero, PhD, IMABIS Foundation. Hospital Carlos Haya. Malaga
  • Ledende efterforsker: Lucia M Perez Costillas, MD PhD, Hospital Carlos Haya. Malaga

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. marts 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. april 2011

Først opslået (Skøn)

6. april 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

14. april 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. april 2015

Sidst verificeret

1. april 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2009-017837-23

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner