Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og effektivitetsstudie av antioksidanter for behandling av Fragilt X-syndrom (SXF-TRA152)

13. april 2015 oppdatert av: Yolanda de Diego Otero

Fase II dobbeltblind randomisert placebokontrollert 1-veis crossover-studie for å undersøke sikkerhet og effekt av askorbinsyre og tokoferol for behandling av fragilt X-syndrom

Fragilt X-syndromet (FXS) ble først beskrevet av Dr. Martin og Dr. Bell i 1943, i familier med flere pasienter rammet av kjønnsrelatert psykisk funksjonshemming. Denne lidelsen er den vanligste årsaken til arvelig psykisk funksjonshemming. Prevalensen av Fragilt X-syndromet er fastslått til 1 av 2500 menn og 1 av 4000 kvinner.

Til tross for moderat til alvorlig mental retardasjon, viser skjøre X-pasienter makroorkidisme, et forlenget ansikt, lange ører, bindevevsdysplasi, hyperaktivitet, autistisk-lignende og stereotyp atferd, taleforsinkelse og økt sensorisk følsomhet.

Mål: Å evaluere effekten av kombinasjonen av antioksidanten askorbinsyre og tokoferol, som terapi for Fragilt X-syndrom hos unge menn.

Hypotese: Det er foreslått at en del av patofysiologien til sentralnervesystemet i dyremodellen for fragilt X-syndrom kan bestemmes av oksidativt stress. I tillegg viste Fragile X-pasienter et signifikant lavt nivå av askorbinsyre i plasma. De biokjemiske egenskapene til oksidativt stress kan reverseres i FMR1-KO-musene, ved en kronisk behandling med antioksidantforbindelser som tokoferol eller melatonin, det kan også normalisere flere kjennetegn ved syndromet som hyperaktivitet, angst og kognitive mangler. Normaliseringen av oksidativt stress er foreslått som en ny terapeutisk vei for å lindre tilstander forårsaket av et overskudd av frie radikaler som er avgjørende ved nevroutviklingssykdommer som autisme, downs syndrom og andre sykdommer i sentralnervesystemet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

  • Mål: Å evaluere effekten av kombinasjonen av antioksidanten askorbinsyre og tokoferol, som terapi for Fragilt X-syndrom hos unge menn.
  • Design: Pilot klinisk studie, fase II, 6-måneders randomisert, dobbeltblind placebokontrollert enveis crossover klinisk studie, med to behandlingsperioder på 12 uker.
  • Innstilling: IMABIS Foundation. Carlos Haya sykehus, Malaga.
  • Forsøkspersoner: Barn i alderen 5-11 år (spedbarn) og 12-18 år (ungdom) diagnostisert med Fragilt X-syndrom.
  • Intervensjon: 30 deltakere tilfeldig tildelt, for å motta antioksidant vitamin C (askorbinsyre) og vitamin E (d-alfa-tokoferol) en gang daglig eller placebo i 12 uker dobbeltblind. I Studieperiode 2 får alle deltakere (åpen) aktiv behandling. Resultatmål: forbedring i plasmaantioksidantnivåer, oksidativt stress (indikert ved glutationstatus, tiobarbitursyrereagerende stoffer (TBARS) og karbonylinnhold i proteiner) og HPA-akserespons. Atferdsproblemer vil bli studert ved hjelp av "Developmental Behaviour checklist" og "Teacher's and Parent's Questionnaire, C. Keith Conners", også læringsforbedring vil bli analysert ved hjelp av "Wechsler Intelligence Scale for children" ved 0, 3, 6 måneder under forsøket og 3 måneder etter avsluttet behandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Spania
      • Malaga, Spania, 29009
        • Psychiatric Service. Hospital Carlos Haya

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Molekylærgenetisk diagnose av syndromet (antall CGG-repetisjoner i FMR1-genet over 200).
  • Presenterer karakteristiske symptomer på skjørt X-syndrom.
  • Pasienter eldre enn 6 år og yngre enn 19 år.
  • Signert informert samtykke fra foreldre og/eller juridisk veileder før påmelding til rettssaken.
  • Både foreldre og pasienter må forplikte seg til å delta i prøveperioden på 30 uker.

Ekskluderingskriterier:

  • Studien ekskluderer personer med andre nevrologiske lidelser som ikke er knyttet til syndromet.
  • Pasienter som har hatt alvorlige medisinske problemer de siste 12 månedene.
  • Har tatt mer enn 100 mg vitamin E eller vitamin C daglig de siste 4 månedene.
  • Har fysiske problemer, psykiske eller sensoriske svekkelser som utelukker vurdering av effektivitet.
  • Overfølsomhet overfor en hvilken som helst komponent i preparatet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Askorbinsyre og alfa-tokoferol
To daglige doser av kombinasjonen av antioksidanter, administrert til frokost og middag
Kosttilskudd: Askorbinsyre (vitamin C) og alfa-tokoferol (vitamin E)
  • Vitamin E (D-alfa-tokoferol) 10 mg/kg/dag (med maksimalt 600 mg/dag)
  • Vitamin C (L-askorbinsyre) 10 mg/kg/dag (med maksimalt 800 mg/dag) I 12 uker
Placebo komparator: Placebo
To daglige doser placebo, administrert til frokost og middag
Kosttilskudd: Placebo
To daglige doser med placebo, administrert til frokost og middag i 12 uker

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i baseline Conners foreldre- og lærerskalaer ved 12 og 24 uker
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
Hyperaktivitetsskalaer: Conners Parent and Teacher Questionnaire, realisert før behandlingsstart, 12 uker og 24 uker etter oppstart av behandlingen.
Baseline, uke 12, uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i grunnlinjemålet for inventaret over atferdsutvikling (DBC-P24) ved 12 og 24 uker
Tidsramme: Baseline, uke 12 og uke 24
Inventar over atferdsutvikling (DBC-P24) vil bli realisert før oppstart, 12 uker og 24 uker etter oppstart av behandlingen
Baseline, uke 12 og uke 24
Wechsler Intelligence Scale for barn
Tidsramme: baseline, uke 12 og uke 24
Wechsler Intelligence Scale for barn vil bli brukt ved baseline og 12 uker etter påbegynt behandling
baseline, uke 12 og uke 24
Sammensatt mål av blod og urin.
Tidsramme: Baseline, uke 12 og uke 24

Sikkerhetsvurdering gjennom blod- og urinmåling. Følgende studier vil bli utført ved baseline, 12 og 24 uker etter påbegynt behandling:

  1. Hematologi
  2. Biokjemisk
  3. Bestemmelse av binyreaksen.
  4. Oksidativ status.
  5. Analyse av urintetthet, pH, protein, glukose, ketonlegemer, bilirubin, blod, nitritt, urobilinogen, leukocytter, urinsediment, natrium, klor, kalium.
Baseline, uke 12 og uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Yolanda de Diego Otero

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Yolanda de Diego Otero, PhD, IMABIS Foundation. Hospital Carlos Haya. Malaga
  • Hovedetterforsker: Lucia M Perez Costillas, MD PhD, Hospital Carlos Haya. Malaga

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. mars 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. april 2011

Først lagt ut (Anslag)

6. april 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

14. april 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. april 2015

Sist bekreftet

1. april 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2009-017837-23

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere