중증 낫적혈구병이 있는 어린이의 치료 대 질병 수정 요법 (SCD_Cross)

낫적혈구병(SCD), 하지만 상당한 비율이 보다 공격적인 개입이 필요한 임상적으로 심각한 질병을 경험합니다. 유리한 독성 프로필을 가진 광범위하게 적용 가능한 치료 요법은 그러한 환자에게 아직 파악하기 어렵습니다.

중증 겸상적혈구병(SCD)이 있는 아동을 위해 현재 사용할 수 있는 세 가지 개별 개입 전략: 경구 하이드록시우레아(HU), 만성 수혈(CT) 및 HLA 일치 형제 기증자(MSD)의 동종 조혈모세포 이식(SCT) . 각 개입에는 뚜렷한 장점과 단점이 있습니다. 많은 환자들이 특정 개입을 받지 않고 표준 종합 치료(SCC)를 계속합니다.

이러한 요법에 대한 적응증이 겹치지만 현재까지 비교 결과 데이터가 없기 때문에 가족과 의사는 치료 결정의 기초가 되는 적절한 정보를 얻지 못합니다. 그러한 데이터를 얻기 위한 황금 표준은 각 개입을 비교하는 무작위 전향적 연구일 것입니다. 이러한 시험을 고려하기 전에 임상의와 가족이 가장 중요하다고 생각하는 결과와 관련하여 4가지 치료 그룹(HU, SCT, CT, SCC) 간의 비교를 확립하기 위해 대규모 단면 시험을 수행해야 합니다.

제안된 연구는 세 가지 임상적으로 중요한 결과와 관련하여 근치적 중재(MSD-SCT), 질병 수정 중재(HU 또는 CT) 또는 SCC(대조군)를 받은 소아 및 청소년/젊은 성인 환자에 대한 파일럿 연구입니다. 삶의 질(QOL), 신경 인지 기능 및 생식 잠재력. CHOA(Children's Healthcare of Atlanta)의 SCD 프로그램에 의해 치료받은 환자로부터 추출하여 각 그룹에 대해 비교 가능한 코호트를 식별할 것입니다. QOL 측정 및 신경정신과 검사를 시행합니다. 생식 내분비 기능 마커(실험실 연구 및 사춘기 병기)를 수집하고 분석합니다. 이러한 환자의 추적 시스템도 개발되어 사용 가능한 후향적 데이터를 수집하고 새로운 데이터 수집을 위한 메커니즘을 설정합니다.