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Thérapies curatives versus thérapies modificatrices de la maladie chez les enfants atteints de drépanocytose sévère (SCD_Cross)

23 mai 2014 mis à jour par: Ann E. Haight, Emory University

Thérapies curatives vs thérapies modificatrices de la maladie chez les enfants atteints de drépanocytose grave : une étude pilote transversale

La recherche proposée est une étude pilote de patients pédiatriques et adolescents/jeunes adultes qui ont reçu l'intervention curative (MSD-SCT), les interventions modificatrices de la maladie (HU ou CT) ou le SCC (contrôle), en ce qui concerne trois résultats cliniquement importants : la qualité de vie (QOL), la fonction neurocognitive et le potentiel reproducteur. Des cohortes comparables seront identifiées pour chacun des groupes, à partir de patients traités par le programme SCD de Children's Healthcare of Atlanta (CHOA). Des mesures de qualité de vie et des tests neuropsychiatriques seront administrés. Les marqueurs de la fonction endocrinienne reproductive (études en laboratoire et stade pubertaire) seront collectés et analysés. Un système de suivi de ces patients sera également développé, rassemblant les données rétrospectives disponibles et mettant en place un mécanisme de collecte de nouvelles données.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

drépanocytaire (SCD), mais une proportion importante d'entre eux souffrent d'une maladie cliniquement grave nécessitant une intervention plus agressive. Une thérapie curative largement applicable avec un profil de toxicité favorable reste insaisissable pour ces patients.

Trois stratégies d'intervention distinctes sont actuellement disponibles pour les enfants atteints de drépanocytose sévère (SCD) : l'hydroxyurée orale (HU), les transfusions sanguines chroniques (CT) et la greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (SCT) provenant d'un donneur frère/sœur compatible HLA (MSD) . Chaque intervention présente des avantages et des inconvénients distincts. De nombreux patients ne reçoivent pas d'intervention spécifique et continuent les soins complets standard (SCC).

Bien que les indications de ces thérapies se chevauchent, il n'existe à ce jour aucune donnée comparative sur les résultats, laissant les familles et les médecins sans informations adéquates sur lesquelles fonder les décisions thérapeutiques. L'étalon-or pour obtenir de telles données serait une étude prospective randomisée comparant chaque intervention, bien que cela puisse être réalisable ou non. Avant d'envisager un tel essai, un vaste essai transversal devrait être mené pour établir des comparaisons entre les quatre groupes thérapeutiques (HU, SCT, CT, SCC) en ce qui concerne les résultats que les cliniciens et les familles jugent les plus importants.

La recherche proposée est une étude pilote de patients pédiatriques et adolescents/jeunes adultes qui ont reçu l'intervention curative (MSD-SCT), les interventions modificatrices de la maladie (HU ou CT) ou le SCC (contrôle), en ce qui concerne trois résultats cliniquement importants : la qualité de vie (QOL), la fonction neurocognitive et le potentiel reproducteur. Des cohortes comparables seront identifiées pour chacun des groupes, à partir de patients traités par le programme SCD de Children's Healthcare of Atlanta (CHOA). Des mesures de qualité de vie et des tests neuropsychiatriques seront administrés. Les marqueurs de la fonction endocrinienne reproductive (études en laboratoire et stade pubertaire) seront collectés et analysés. Un système de suivi de ces patients sera également développé, rassemblant les données rétrospectives disponibles et mettant en place un mécanisme de collecte de nouvelles données.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

33

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta/Emory University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 23 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Supérieur ou égal à 3 ans
  • Hémoglobine S homozygote (HbSS)
  • Maladie grave, définie comme ayant un ou plusieurs des éléments suivants :
  • syndrome thoracique aigu (SCA) récurrent (2 épisodes ou plus par an),
  • événements douloureux vaso-occlusifs fréquents (3 épisodes ou plus par an), définis comme un épisode durant 4 heures et nécessitant une hospitalisation ou un traitement ambulatoire avec des narcotiques parentéraux
  • Toute combinaison de 3 épisodes de syndrome thoracique aigu et d'épisodes de douleur vaso-occlusive (définis comme ci-dessus) par an pendant 3 ans.
  • tout accident vasculaire cérébral, défini comme un événement du système nerveux central (SNC) d'une durée supérieure à 24 heures, plus preuve objective d'imagerie d'une vasculopathie du SNC, avec ou sans signes neurologiques résiduels
  • Au moins un an s'est écoulé depuis le début du traitement pour une maladie grave (CT, HU, MSD-BMT ou SCC).

Critère d'exclusion:

  • Dossiers médicaux inadéquats pour appuyer les critères d'admissibilité
  • Patients à moins d'un an du début du traitement (CT, HU, MSD-BMT ou SCC).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
1
Transfusion chronique
Comportemental: Mesures de qualité de vie
mesurer la qualité de vie avec différentes thérapies
2
hydroxyurée
Comportemental: Mesures de qualité de vie
mesurer la qualité de vie avec différentes thérapies
3
greffe de cellules souches de donneurs appariés (MSD-SCT)
Comportemental: Mesures de qualité de vie
mesurer la qualité de vie avec différentes thérapies
4
soins complets standard (SCC, contrôle)
Comportemental: Mesures de qualité de vie
mesurer la qualité de vie avec différentes thérapies

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
qualité de vie
Délai: 5 ans après le dernier patient inscrit
5 ans après le dernier patient inscrit
tests neuropsychiatriques
Délai: 1 an après le dernier patient inscrit
1 an après le dernier patient inscrit

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Emory University

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Ann Haight, MD, Children's Healthcare of Atlanta

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mai 2005

Achèvement primaire (Réel)

1 mai 2007

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mars 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 avril 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 juin 2011

Première publication (Estimation)

8 juin 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

28 mai 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 mai 2014

Dernière vérification

1 mai 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 261-2005

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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