Излечивающая терапия в сравнении с модифицирующей болезнь терапией у детей с тяжелой серповидноклеточной анемией (SCD_Cross)

серповидно-клеточная анемия (SCD), но у значительной части из них наблюдается клинически тяжелое заболевание, требующее более агрессивного вмешательства. Широко применимая лечебная терапия с благоприятным профилем токсичности остается недостижимой для таких пациентов.

В настоящее время для детей с тяжелой серповидно-клеточной анемией (SCD) доступны три различных стратегии вмешательства: пероральная гидроксимочевина (HU), хронические переливания крови (CT) и аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (SCT) от HLA-совместимого родственного донора (MSD). . Каждое вмешательство имеет свои преимущества и недостатки. Многие пациенты не получают специфического вмешательства и продолжают стандартную комплексную помощь (SCC).

Хотя показания для этих методов лечения частично совпадают, на сегодняшний день нет сравнительных данных об исходах, что оставляет семьи и врачей без адекватной информации, на которой можно основывать терапевтические решения. Золотым стандартом для получения таких данных было бы рандомизированное проспективное исследование, сравнивающее каждое вмешательство, хотя это может быть или не быть осуществимым. Прежде чем рассматривать такое исследование, необходимо провести большое поперечное исследование, чтобы установить сравнения между четырьмя терапевтическими группами (HU, SCT, CT, SCC) в отношении исходов, которые клиницисты и семьи считают наиболее важными.

Предлагаемое исследование представляет собой пилотное исследование педиатрических пациентов и подростков/молодых взрослых пациентов, которые получили лечебное вмешательство (MSD-SCT), вмешательства, модифицирующие заболевание (HU или CT) или SCC (контроль), в отношении трех клинически важных исходов: качество жизни (КЖ), нейрокогнитивную функцию и репродуктивный потенциал. Для каждой из групп будут определены сопоставимые когорты, набранные из пациентов, получавших лечение по программе SCD Детского здравоохранения Атланты (CHOA). Меры качества жизни и нейропсихиатрическое тестирование будут проводиться. Будут собраны и проанализированы маркеры репродуктивной эндокринной функции (лабораторные исследования и стадия полового созревания). Также будет разработана система отслеживания таких пациентов, которая будет собирать имеющиеся ретроспективные данные и создавать механизм сбора новых данных.