Terapie curative rispetto a terapie modificanti la malattia nei bambini con grave anemia falciforme (SCD_Cross)
Terapie curative vs terapie modificanti la malattia nei bambini con anemia falciforme grave: uno studio pilota trasversale
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
anemia falciforme (SCD), ma una percentuale significativa presenta una malattia clinicamente grave che richiede un intervento più aggressivo. La terapia curativa ampiamente applicabile con un profilo di tossicità favorevole rimane sfuggente per tali pazienti.
Tre strategie di intervento distinte sono attualmente disponibili per i bambini con grave anemia falciforme (SCD): idrossiurea orale (HU), trasfusioni di sangue croniche (CT) e trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (SCT) da un fratello donatore HLA compatibile (MSD) . Ogni intervento presenta vantaggi e svantaggi distinti. Molti pazienti non ricevono un intervento specifico e continuano l'assistenza completa standard (SCC).
Sebbene le indicazioni per queste terapie si sovrappongano, ad oggi non ci sono dati comparativi sugli esiti, lasciando famiglie e medici senza informazioni adeguate su cui basare le decisioni terapeutiche. Il gold standard per ottenere tali dati sarebbe uno studio prospettico randomizzato che confronta ogni intervento, sebbene ciò possa o meno essere fattibile da condurre. Prima di prendere in considerazione un tale studio, dovrebbe essere condotto un ampio studio trasversale per stabilire confronti tra i quattro gruppi terapeutici (HU, SCT, CT, SCC) rispetto agli esiti che i medici e le famiglie ritengono più importanti.
La ricerca proposta è uno studio pilota su pazienti pediatrici e adolescenti/giovani adulti che hanno ricevuto l'intervento curativo (MSD-SCT), interventi modificanti la malattia (HU o CT) o SCC (controllo), rispetto a tre risultati clinicamente importanti: qualità della vita (QOL), funzione neurocognitiva e potenziale riproduttivo. Coorti comparabili saranno identificate per ciascuno dei gruppi, attingendo da pazienti trattati dal programma SCD di Children's Healthcare di Atlanta (CHOA). misure di QOL e test neuropsichiatrici e saranno somministrati. Verranno raccolti e analizzati marcatori della funzione endocrina riproduttiva (studi di laboratorio e stadiazione puberale). Sarà inoltre sviluppato un sistema di monitoraggio di tali pazienti, raccogliendo i dati retrospettivi disponibili e creando un meccanismo per la raccolta di nuovi dati.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta/Emory University
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maggiore o uguale a 3 anni di età
- Emoglobina S omozigote (HbSS)
- Malattia grave, definita come avente uno o più dei seguenti:
- sindrome toracica acuta (SCA) ricorrente (2 o più episodi all'anno),
- eventi dolorosi vaso-occlusivi frequenti (3 o più episodi all'anno), definiti come episodi della durata di 4 ore e che richiedono ricovero o trattamento ambulatoriale con narcotici parenterali
- Qualsiasi combinazione di 3 episodi di sindrome toracica acuta ed episodi di dolore vaso-occlusivo (definiti come sopra) all'anno per 3 anni.
- qualsiasi ictus, definito come evento del sistema nervoso centrale (SNC) che dura più di 24 ore, più evidenza obiettiva di imaging di vasculopatia del SNC, con o senza reperti neurologici residui
- È trascorso almeno un anno dall'inizio della terapia per malattia grave (CT, HU, MSD-BMT o SCC).
Criteri di esclusione:
- Cartelle mediche inadeguate a supporto dei criteri di ammissibilità
- Pazienti a meno di 1 anno dall'inizio della terapia (CT, HU, MSD-BMT o SCC).
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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1
Trasfusione cronica
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misurare la qualità della vita con diverse terapie
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2
idrossiurea
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misurare la qualità della vita con diverse terapie
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3
Trapianto di cellule staminali da donatore di pari livello (MSD-SCT)
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misurare la qualità della vita con diverse terapie
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4
cure complete standard (SCC, controllo)
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misurare la qualità della vita con diverse terapie
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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qualità della vita
Lasso di tempo: 5 anni dopo l'arruolamento dell'ultimo paziente
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5 anni dopo l'arruolamento dell'ultimo paziente
|
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esami neuropsichiatrici
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'arruolamento dell'ultimo paziente
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1 anno dopo l'arruolamento dell'ultimo paziente
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Ann Haight, MD, Children's Healthcare of Atlanta
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Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 261-2005
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