Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Terapie curative rispetto a terapie modificanti la malattia nei bambini con grave anemia falciforme (SCD_Cross)

23 maggio 2014 aggiornato da: Ann E. Haight, Emory University

Terapie curative vs terapie modificanti la malattia nei bambini con anemia falciforme grave: uno studio pilota trasversale

La ricerca proposta è uno studio pilota su pazienti pediatrici e adolescenti/giovani adulti che hanno ricevuto l'intervento curativo (MSD-SCT), interventi modificanti la malattia (HU o CT) o SCC (controllo), rispetto a tre risultati clinicamente importanti: qualità della vita (QOL), funzione neurocognitiva e potenziale riproduttivo. Coorti comparabili saranno identificate per ciascuno dei gruppi, attingendo da pazienti trattati dal programma SCD di Children's Healthcare di Atlanta (CHOA). misure di QOL e test neuropsichiatrici e saranno somministrati. Verranno raccolti e analizzati marcatori della funzione endocrina riproduttiva (studi di laboratorio e stadiazione puberale). Sarà inoltre sviluppato un sistema di monitoraggio di tali pazienti, raccogliendo i dati retrospettivi disponibili e creando un meccanismo per la raccolta di nuovi dati.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

anemia falciforme (SCD), ma una percentuale significativa presenta una malattia clinicamente grave che richiede un intervento più aggressivo. La terapia curativa ampiamente applicabile con un profilo di tossicità favorevole rimane sfuggente per tali pazienti.

Tre strategie di intervento distinte sono attualmente disponibili per i bambini con grave anemia falciforme (SCD): idrossiurea orale (HU), trasfusioni di sangue croniche (CT) e trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (SCT) da un fratello donatore HLA compatibile (MSD) . Ogni intervento presenta vantaggi e svantaggi distinti. Molti pazienti non ricevono un intervento specifico e continuano l'assistenza completa standard (SCC).

Sebbene le indicazioni per queste terapie si sovrappongano, ad oggi non ci sono dati comparativi sugli esiti, lasciando famiglie e medici senza informazioni adeguate su cui basare le decisioni terapeutiche. Il gold standard per ottenere tali dati sarebbe uno studio prospettico randomizzato che confronta ogni intervento, sebbene ciò possa o meno essere fattibile da condurre. Prima di prendere in considerazione un tale studio, dovrebbe essere condotto un ampio studio trasversale per stabilire confronti tra i quattro gruppi terapeutici (HU, SCT, CT, SCC) rispetto agli esiti che i medici e le famiglie ritengono più importanti.

La ricerca proposta è uno studio pilota su pazienti pediatrici e adolescenti/giovani adulti che hanno ricevuto l'intervento curativo (MSD-SCT), interventi modificanti la malattia (HU o CT) o SCC (controllo), rispetto a tre risultati clinicamente importanti: qualità della vita (QOL), funzione neurocognitiva e potenziale riproduttivo. Coorti comparabili saranno identificate per ciascuno dei gruppi, attingendo da pazienti trattati dal programma SCD di Children's Healthcare di Atlanta (CHOA). misure di QOL e test neuropsichiatrici e saranno somministrati. Verranno raccolti e analizzati marcatori della funzione endocrina riproduttiva (studi di laboratorio e stadiazione puberale). Sarà inoltre sviluppato un sistema di monitoraggio di tali pazienti, raccogliendo i dati retrospettivi disponibili e creando un meccanismo per la raccolta di nuovi dati.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

33

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta/Emory University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 23 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maggiore o uguale a 3 anni di età
  • Emoglobina S omozigote (HbSS)
  • Malattia grave, definita come avente uno o più dei seguenti:
  • sindrome toracica acuta (SCA) ricorrente (2 o più episodi all'anno),
  • eventi dolorosi vaso-occlusivi frequenti (3 o più episodi all'anno), definiti come episodi della durata di 4 ore e che richiedono ricovero o trattamento ambulatoriale con narcotici parenterali
  • Qualsiasi combinazione di 3 episodi di sindrome toracica acuta ed episodi di dolore vaso-occlusivo (definiti come sopra) all'anno per 3 anni.
  • qualsiasi ictus, definito come evento del sistema nervoso centrale (SNC) che dura più di 24 ore, più evidenza obiettiva di imaging di vasculopatia del SNC, con o senza reperti neurologici residui
  • È trascorso almeno un anno dall'inizio della terapia per malattia grave (CT, HU, MSD-BMT o SCC).

Criteri di esclusione:

  • Cartelle mediche inadeguate a supporto dei criteri di ammissibilità
  • Pazienti a meno di 1 anno dall'inizio della terapia (CT, HU, MSD-BMT o SCC).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
1
Trasfusione cronica
Comportamentale: Misure di qualità della vita
misurare la qualità della vita con diverse terapie
2
idrossiurea
Comportamentale: Misure di qualità della vita
misurare la qualità della vita con diverse terapie
3
Trapianto di cellule staminali da donatore di pari livello (MSD-SCT)
Comportamentale: Misure di qualità della vita
misurare la qualità della vita con diverse terapie
4
cure complete standard (SCC, controllo)
Comportamentale: Misure di qualità della vita
misurare la qualità della vita con diverse terapie

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
qualità della vita
Lasso di tempo: 5 anni dopo l'arruolamento dell'ultimo paziente
5 anni dopo l'arruolamento dell'ultimo paziente
esami neuropsichiatrici
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'arruolamento dell'ultimo paziente
1 anno dopo l'arruolamento dell'ultimo paziente

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Emory University

Investigatori

  • Investigatore principale: Ann Haight, MD, Children's healthcare of Atlanta

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2005

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2007

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 aprile 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 giugno 2011

Primo Inserito (Stima)

8 giugno 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

28 maggio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 maggio 2014

Ultimo verificato

1 maggio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 261-2005

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia falciforme

Prove cliniche su Misure di qualità della vita

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Liberia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi