Terapias curativas versus terapias modificadoras da doença em crianças com doença falciforme grave (SCD_Cross)
Terapias curativas versus terapias modificadoras da doença em crianças com doença falciforme grave: um estudo piloto transversal
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
doença falciforme (SCD), mas uma proporção significativa apresenta doença clinicamente grave que requer intervenção mais agressiva. A terapia curativa amplamente aplicável com um perfil de toxicidade favorável permanece indefinida para esses pacientes.
Atualmente, três estratégias distintas de intervenção estão disponíveis para crianças com doença falciforme grave (DF): hidroxiureia oral (HU), transfusões sanguíneas crônicas (CT) e transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (SCT) de um doador irmão HLA compatível (MSD). . Cada intervenção tem vantagens e desvantagens distintas. Muitos pacientes não recebem intervenção específica e continuam com os cuidados abrangentes padrão (SCC).
Embora as indicações para essas terapias se sobreponham, até o momento não há dados de resultados comparativos, deixando as famílias e os médicos sem informações adequadas nas quais basear as decisões terapêuticas. O padrão-ouro para a obtenção desses dados seria um estudo prospectivo randomizado comparando cada intervenção, embora isso possa ou não ser viável. Antes de considerar tal estudo, um grande estudo transversal deve ser conduzido para estabelecer comparações entre os quatro grupos terapêuticos (HU, SCT, CT, SCC) com relação aos resultados que os médicos e as famílias consideram mais importantes.
A pesquisa proposta é um estudo piloto de pacientes pediátricos e adolescentes/adultos jovens que receberam intervenção curativa (MSD-SCT), intervenções modificadoras da doença (HU ou CT) ou SCC (controle), com relação a três resultados clinicamente importantes: qualidade de vida (QV), função neurocognitiva e potencial reprodutivo. Coortes comparáveis serão identificadas para cada um dos grupos, com base em pacientes tratados pelo programa SCD do Children's Healthcare of Atlanta (CHOA). medidas de qualidade de vida e testes neuropsiquiátricos serão administrados. Marcadores da função endócrina reprodutiva (estudos laboratoriais e estadiamento puberal), serão coletados e analisados. Também será desenvolvido um sistema de rastreamento desses pacientes, coletando dados retrospectivos disponíveis e estabelecendo um mecanismo para coleta de novos dados.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta/Emory University
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Maior ou igual a 3 anos de idade
- Hemoglobina S homozigótica (HbSS)
- Doença grave, definida como tendo um ou mais dos seguintes:
- recorrente (2 ou mais episódios por ano) síndrome torácica aguda (SCA),
- eventos dolorosos vaso-oclusivos frequentes (3 ou mais episódios por ano), definidos como episódios com duração de 4 horas e que requerem hospitalização ou tratamento ambulatorial com narcóticos parenterais
- Qualquer combinação de 3 episódios de síndrome torácica aguda e episódios de dor vaso-oclusiva (definidos como acima) anualmente por 3 anos.
- qualquer acidente vascular cerebral, definido como evento do sistema nervoso central (SNC) com duração superior a 24 horas, mais evidência objetiva de imagem de vasculopatia do SNC, com ou sem achados neurológicos residuais
- Pelo menos um ano se passou desde o início da terapia para doença grave (CT, HU, MSD-BMT ou SCC).
Critério de exclusão:
- Registros médicos inadequados para apoiar os critérios de elegibilidade
- Pacientes com menos de 1 ano do início da terapia (CT, HU, MSD-BMT ou SCC).
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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1
Transfusão Crônica
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medindo a qualidade de vida com diferentes terapias
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2
hidroxiureia
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medindo a qualidade de vida com diferentes terapias
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3
transplante de células-tronco de doador compatível (MSD-SCT)
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medindo a qualidade de vida com diferentes terapias
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4
cuidado integral padrão (CCS, controle)
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medindo a qualidade de vida com diferentes terapias
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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qualidade de vida
Prazo: 5 anos após o último paciente inscrito
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5 anos após o último paciente inscrito
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testes neuropsiquiátricos
Prazo: 1 ano após o último paciente inscrito
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1 ano após o último paciente inscrito
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ann Haight, MD, Children's Healthcare of Atlanta
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 261-2005
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