Léčebné versus chorobu modifikující terapie u dětí s těžkou srpkovitou anémií (SCD_Cross)
Léčebné vs. chorobu modifikující terapie u dětí s těžkou srpkovitou anémií: pilotní průřezová studie
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
srpkovitá anémie (SCD), ale významná část má klinicky závažné onemocnění vyžadující agresivnější intervenci. Široce použitelná kurativní terapie s příznivým profilem toxicity zůstává pro takové pacienty nepolapitelná.
Pro děti s těžkou srpkovitou anémií (SCD) jsou v současné době k dispozici tři různé intervenční strategie: perorální hydroxyurea (HU), chronické krevní transfuze (CT) a alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (SCT) od sourozeneckého dárce shodného s HLA (MSD). . Každý zásah má své výhody a nevýhody. Mnoho pacientů nedostává specifickou intervenci a pokračuje ve standardní komplexní péči (SCC).
Ačkoli se indikace těchto terapií překrývají, dosud neexistují žádné srovnávací údaje o výsledcích, takže rodiny a lékaři nemají adekvátní informace, na kterých by se mohli založit při rozhodování o léčbě. Zlatým standardem pro získávání takových dat by byla randomizovaná prospektivní studie porovnávající každou intervenci, i když to může nebo nemusí být proveditelné. Před zvážením takové studie by měla být provedena velká průřezová studie, aby bylo možné srovnat čtyři terapeutické skupiny (HU, SCT, CT, SCC) s ohledem na výsledky, které lékaři a rodiny považují za nejdůležitější.
Navrhovaný výzkum je pilotní studií pediatrických a dospívajících/mladých dospělých pacientů, kteří podstoupili kurativní intervenci (MSD-SCT), chorobu modifikující intervence (HU nebo CT) nebo SCC (kontrola), s ohledem na tři klinicky důležité výsledky: kvalita života (QOL), neurokognitivní funkce a reprodukční potenciál. Pro každou ze skupin budou identifikovány srovnatelné kohorty, čerpané z pacientů léčených programem SCD organizace Children's Healthcare of Atlanta (CHOA). QOL opatření a neuropsychiatrické testování a bude provedeno. Budou shromážděny a analyzovány markery reprodukční endokrinní funkce (laboratorní studie a pubertální staging). Bude také vyvinut systém sledování takových pacientů, který bude shromažďovat dostupná retrospektivní data a nastaví mechanismus pro sběr nových dat.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta/Emory University
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk větší nebo rovný 3 letům
- Homozygotní hemoglobin S (HbSS)
- Závažné onemocnění, definované jako jedno nebo více z následujících:
- rekurentní (2 nebo více epizod za rok) akutní hrudní syndrom (ACS),
- časté (3 nebo více epizod za rok) vazookluzivní bolesti, definované jako epizody trvající 4 hodiny a vyžadující hospitalizaci nebo ambulantní léčbu parenterálními narkotiky
- Jakákoli kombinace 3 epizod akutního hrudního syndromu a epizod vazookluzivní bolesti (definované výše) ročně po dobu 3 let.
- jakákoli cévní mozková příhoda, definovaná jako příhoda centrálního nervového systému (CNS) trvající déle než 24 hodin, plus objektivní obrazový důkaz vaskulopatie CNS, s reziduálními neurologickými nálezy nebo bez nich
- Od zahájení léčby závažného onemocnění (CT, HU, MSD-BMT nebo SCC) uplynul alespoň jeden rok.
Kritéria vyloučení:
- Neadekvátní lékařské záznamy na podporu kritérií způsobilosti
- Pacienti mladší než 1 rok od zahájení terapie (CT, HU, MSD-BMT nebo SCC).
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
1
Chronická transfuze
|
měření QOL pomocí různých terapií
|
|
2
hydroxymočovina
|
měření QOL pomocí různých terapií
|
|
3
transplantace kmenových buněk od sourozeneckého dárce (MSD-SCT)
|
měření QOL pomocí různých terapií
|
|
4
standardní komplexní péče (SCC, kontrola)
|
měření QOL pomocí různých terapií
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
kvalita života
Časové okno: 5 let po zařazení posledního pacienta
|
5 let po zařazení posledního pacienta
|
|
neuropsychiatrické testování
Časové okno: 1 rok po zařazení posledního pacienta
|
1 rok po zařazení posledního pacienta
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Ann Haight, MD, Children's Healthcare of Atlanta
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 261-2005
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .