Terapie lecznicze i modyfikujące przebieg choroby u dzieci z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD_Cross)
Terapie lecznicze i modyfikujące przebieg choroby u dzieci z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową: badanie pilotażowe, przekrojowe
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD), ale znaczna część doświadcza klinicznie ciężkiej choroby wymagającej bardziej agresywnej interwencji. Szeroko stosowana terapia lecznicza o korzystnym profilu toksyczności pozostaje nieuchwytna dla takich pacjentów.
Obecnie dostępne są trzy różne strategie interwencji dla dzieci z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD): doustny podawanie hydroksymocznika (HU), przewlekłe transfuzje krwi (CT) i allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (SCT) od rodzeństwa dawcy dopasowanego pod względem HLA (MSD) . Każda interwencja ma wyraźne zalety i wady. Wielu pacjentów nie otrzymuje określonej interwencji i kontynuuje standardową kompleksową opiekę (SCC).
Chociaż wskazania do tych terapii pokrywają się, jak dotąd nie ma danych porównawczych dotyczących wyników, pozostawiając rodziny i lekarzy bez odpowiednich informacji, na których można by oprzeć decyzje terapeutyczne. Złotym standardem uzyskiwania takich danych byłoby randomizowane, prospektywne badanie porównujące każdą interwencję, chociaż może to być wykonalne lub niewykonalne. Zanim takie badanie zostanie rozważone, należy przeprowadzić duże badanie przekrojowe w celu porównania czterech grup terapeutycznych (HU, SCT, CT, SCC) w odniesieniu do wyników, które klinicyści i rodziny uznają za najważniejsze.
Proponowane badanie jest badaniem pilotażowym z udziałem pacjentów pediatrycznych i nastoletnich/młodych dorosłych, którzy otrzymali interwencję leczniczą (MSD-SCT), interwencje modyfikujące przebieg choroby (HU lub CT) lub SCC (grupa kontrolna), w odniesieniu do trzech klinicznie ważnych wyników: jakość życia (QOL), funkcje neurokognitywne i potencjał reprodukcyjny. Dla każdej z grup zostaną zidentyfikowane porównywalne kohorty, pochodzące od pacjentów leczonych w ramach programu SCD organizacji Children's Healthcare of Atlanta (CHOA). Pomiary QOL i testy neuropsychiatryczne zostaną przeprowadzone. Zostaną zebrane i przeanalizowane markery funkcji endokrynologicznych układu rozrodczego (badania laboratoryjne i stopień zaawansowania dojrzewania płciowego). Opracowany zostanie również system śledzenia takich pacjentów, gromadzący dostępne dane retrospektywne i tworzący mechanizm gromadzenia nowych danych.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta/Emory University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Większy lub równy 3 latom
- Homozygotyczna hemoglobina S (HbSS)
- Ciężka choroba, zdefiniowana jako mająca jedno lub więcej z poniższych:
- nawracający (2 lub więcej epizodów rocznie) zespół ostrej klatki piersiowej (ACS),
- częste (3 lub więcej epizodów rocznie) epizody bólu okluzyjnego naczyń, definiowane jako epizod trwający 4 godziny i wymagający hospitalizacji lub leczenia ambulatoryjnego lekami pozajelitowymi
- Dowolna kombinacja 3 epizodów zespołu ostrej klatki piersiowej i epizodów bólu naczyniowo-okluzyjnego (zdefiniowanego powyżej) raz w roku przez 3 lata.
- każdy udar, zdefiniowany jako zdarzenie ośrodkowego układu nerwowego (OUN) trwające dłużej niż 24 godziny, plus obiektywne dowody obrazowe waskulopatii OUN, z resztkowymi objawami neurologicznymi lub bez nich
- Upłynął co najmniej rok od rozpoczęcia leczenia ciężkiej choroby (CT, HU, MSD-BMT lub SCC).
Kryteria wyłączenia:
- Nieodpowiednia dokumentacja medyczna do spełnienia kryteriów kwalifikacyjnych
- Pacjenci poniżej 1 roku od rozpoczęcia terapii (CT, HU, MSD-BMT lub SCC).
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
1
Przewlekła transfuzja
|
mierzenie QOL przy różnych terapiach
|
|
2
hydroksymocznik
|
mierzenie QOL przy różnych terapiach
|
|
3
przeszczep komórek macierzystych dawcy dopasowanego rodzeństwa (MSD-SCT)
|
mierzenie QOL przy różnych terapiach
|
|
4
standardowa opieka kompleksowa (SCC, kontrola)
|
mierzenie QOL przy różnych terapiach
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
jakość życia
Ramy czasowe: 5 lat po przyjęciu ostatniego pacjenta
|
5 lat po przyjęciu ostatniego pacjenta
|
|
testy neuropsychiatryczne
Ramy czasowe: 1 rok po przyjęciu ostatniego pacjenta
|
1 rok po przyjęciu ostatniego pacjenta
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Ann Haight, MD, Children's Healthcare of Atlanta
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 261-2005
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .