Vaikeaa sirppisolusairautta sairastavien lasten parantavat versus sairautta muokkaavat terapiat (SCD_Cross)
Vaikeaa sirppisolusairautta sairastavien lasten parantavat vs sairauksia muuttavat hoidot: pilotti, poikkileikkaustutkimus
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
sirppisolusairaus (SCD), mutta merkittävä osa kokee kliinisesti vakavan taudin, joka vaatii aggressiivisempaa puuttumista. Laajalti sovellettava parantava hoito, jolla on suotuisa toksisuusprofiili, jää tällaisille potilaille vaikeaksi.
Vaikeaa sirppisolusairautta (SCD) sairastaville lapsille on tällä hetkellä saatavilla kolme erillistä interventiostrategiaa: suun kautta otettava hydroksiurea (HU), krooniset verensiirrot (CT) ja allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto (SCT) HLA-yhteensopivalta sisarusluovuttajalta (MSD). . Jokaisella interventiolla on selkeät edut ja haitat. Monet potilaat eivät saa erityistä interventiota ja jatkavat normaalia kokonaishoitoa (SCC).
Vaikka näiden hoitojen käyttöaiheet menevät päällekkäin, vertailukelpoisia tuloksia ei toistaiseksi ole saatavilla, joten perheillä ja lääkäreillä ei ole riittävästi tietoa terapeuttisten päätösten tekemiseen. Kultastandardi tällaisten tietojen saamiseksi olisi satunnaistettu, prospektiivinen tutkimus, jossa verrataan kutakin interventiota, vaikka tämä voi olla tai ei ole mahdollista suorittaa. Ennen kuin tällaista tutkimusta harkitaan, on suoritettava laaja poikkileikkauskoe, jotta voidaan tehdä vertailuja neljän terapeuttisen ryhmän (HU, SCT, CT, SCC) välillä kliinikoiden ja perheiden tärkeimpänä pitämien tulosten suhteen.
Ehdotettu tutkimus on pilottitutkimus lapsipotilaista ja nuorista/nuorista aikuispotilaista, jotka ovat saaneet parantavaa interventiota (MSD-SCT), sairautta modifioivia interventioita (HU tai CT) tai SCC:tä (kontrolli), kolmen kliinisesti tärkeän tuloksen osalta: elämänlaatu (QOL), neurokognitiivinen toiminta ja lisääntymispotentiaali. Jokaiselle ryhmälle tunnistetaan vertailukelpoiset kohortit potilaista, joita hoidetaan Atlantan Children's Healthcare (CHOA) -ohjelmassa. QOL-mittauksia ja neuropsykiatrisia testejä ja niitä annetaan. Lisääntymishormonin toiminnan merkkiaineet (laboratoriotutkimukset ja murrosikä) kerätään ja analysoidaan. Lisäksi kehitetään tällaisten potilaiden seurantajärjestelmä, jossa kerätään saatavilla olevaa takautuvaa tietoa ja luodaan mekanismi uusien tietojen keräämistä varten.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta/Emory University
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Yli tai yhtä suuri kuin 3 vuoden ikä
- Homotsygoottinen hemoglobiini S (HbSS)
- Vaikea sairaus, jolla on yksi tai useampi seuraavista:
- toistuva (2 tai useampia jaksoja vuodessa) akuutti rintasyndrooma (ACS),
- toistuvia (3 tai useampia jaksoja vuodessa) vaso-okklusiiviset kiputapahtumat, jotka määritellään 4 tuntia kestäväksi jaksoksi, joka vaatii sairaalahoitoa tai avohoitoa parenteraalisilla huumeilla
- Mikä tahansa 3 akuutin rintasyndroomajakson ja vaso-okklusiivisen kipujakson (määritelty kuten yllä) yhdistelmä vuosittain 3 vuoden ajan.
- mikä tahansa aivohalvaus, joka määritellään yli 24 tuntia kestäväksi keskushermostotapahtumaksi sekä objektiivinen kuvantamistodistus keskushermoston vaskulopatiasta, johon liittyy tai ei ole jäännösneurologisia löydöksiä
- Vaikean sairauden (CT, HU, MSD-BMT tai SCC) hoidon aloittamisesta on kulunut vähintään vuosi.
Poissulkemiskriteerit:
- Riittämättömät potilastiedot tukemaan kelpoisuusehtoja
- Potilaat alle 1 vuoden hoidon aloittamisesta (CT, HU, MSD-BMT tai SCC).
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
1
Krooninen verensiirto
|
QOL:n mittaaminen erilaisilla hoidoilla
|
|
2
hydroksiurea
|
QOL:n mittaaminen erilaisilla hoidoilla
|
|
3
sovitettu sisaruksen luovuttajan kantasolusiirto (MSD-SCT)
|
QOL:n mittaaminen erilaisilla hoidoilla
|
|
4
tavallinen kokonaishoito (SCC, kontrolli)
|
QOL:n mittaaminen erilaisilla hoidoilla
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
elämänlaatu
Aikaikkuna: 5 vuotta viimeisen potilaan rekisteröinnin jälkeen
|
5 vuotta viimeisen potilaan rekisteröinnin jälkeen
|
|
neuropsykiatriset testit
Aikaikkuna: 1 vuosi viimeisen potilaan rekisteröinnin jälkeen
|
1 vuosi viimeisen potilaan rekisteröinnin jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Ann Haight, MD, Children's Healthcare of Atlanta
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 261-2005
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .