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Duchenne 근이영양증의 바이오마커로서의 전기 임피던스 근조영술 및 초음파 (QED)

2016년 3월 23일 업데이트: Basil Darras, Boston Children's Hospital

Children's Hospital Boston Neurology Department의 연구원들은 아이들을 새로운 연구에 참여하도록 초대합니다. 연구자들은 Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 2~30세의 소년과 대조군으로 사용할 2~30세의 건강한 소년(신경 또는 근육 문제 없음)을 찾고 있습니다. 이 연구는 신경 및 근육 기능을 테스트할 새로운 기술을 평가하고 있습니다. 검사는 모두 고통이 없습니다.

연구에 참여하는 어린이는 2년 동안 10번 방문하게 됩니다. 방문은 처음에는 매월 이루어지고 나머지 방문에는 덜 자주 이루어집니다. 연구 자체에 대한 테스트는 약 2시간이 소요됩니다. 참가자가 관심이 있거나 연구에 대해 자세히 알고 싶다면 Lavanya Madabusi(617-919-3554) 또는 Lavanya.Madabusi@childrens.harvard.edu로 전화하십시오. 모든 문의는 철저하게 비밀이 보장됩니다.

연구 개요

상태

완전한

상세 설명

사망에 이르는 진행성 장애를 특징으로 하는 Duchenne 근이영양증(DMD)은 어린 시절의 가장 흔하고 파괴적인 신경근 장애 중 하나입니다. 다양한 유망한 새로운 치료 전략이 개발되고 있지만 임상 시험의 결과 측정은 대부분 6분 걷기 테스트와 같은 일련의 기능적 측정으로 제한됩니다. 분명히 유용하지만 이러한 측정은 기분 및 노력과 같은 관련 없는 요인의 영향을 받고 반복 가능성이 제한됩니다. 이 문제와 기타 제한 사항을 해결하기 위해 자기 공명 영상(MRI)이 현재 대리 측정으로 조사되고 있습니다. 그러나 높은 반복성과 민감도를 제공하는 동시에 질병 상태와 강한 상관 관계를 제공하는 보다 쉽게 ​​적용되고 비용 효율적인 사무실 기반 대리 측정은 DMD의 2상 및 아마도 3상 임상 시험에서 더 광범위하게 사용될 것입니다. 정량적 초음파(QUS)와 전기 임피던스 근조영술(EIM)은 이 역할을 수행할 수 있는 두 가지 기술입니다. QUS에서 DMD의 근육 병리(섬유증 및 지방 침윤)는 초음파로 다시 반사되는 에너지(후면 산란)를 증가시킵니다. 후방 산란의 양은 원시 주파수 기반 음향 데이터를 분석하여 직접 측정하거나 그레이 스케일 이미지의 제어된 처리를 통해 간접적으로 측정할 수 있습니다. 대조적으로 EIM은 국소화된 전류의 적용과 결과 표면 전압의 측정에 의존하지만 근육 질환이 진행됨에 따라 발생하는 섬유성 변화의 영향을 유사하게 받습니다. 여기에서 연구자들은 짧은 시간 간격으로 근육 건강의 임상적으로 의미 있는 변화를 식별하는 능력을 평가하기 위해 DMD 환자와 정상 피험자 그룹에서 두 가지 방법론을 동시에 평가하고 비교할 것을 제안합니다. 최종 탐색적 분석으로 조사관은 두 양식을 결합할 가능성도 연구할 것입니다. 이 작업의 결과는 다른 근이영양증을 포함하여 다양한 신경근 상태에 적용될 수 있으므로 광범위하게 적용될 것입니다. 따라서 이 제안의 가설은 QUS와 EIM이 모두 현재 사용 중인 기능적 측정을 능가하는 편리하고 비침습적이며 임상적으로 의미 있는 DMD 질병 진행의 대리 마커 역할을 할 수 있다는 것입니다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

73

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Children's Hospital Boston

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

연구 대상 성별

남성

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

이 연구는 DMD를 가진 소년들과 건강한 남성 대조군을 포함할 것입니다.

설명

포함 기준(DMD):

  1. DMD의 유전학적 또는 조직학적으로 확립된 진단
  2. 남성, 2-30세

포함 기준(대조군):

1. 남성, 2-30세

제외 기준(DMD):

  1. 이식된 심박 조율기 또는 기타 전기 장치의 존재
  2. 개인의 건강에 실질적으로 영향을 미치는 중첩된 신경근 또는 기타 의학적 상태의 존재

제외 기준(대조군):

  1. 건강에 실질적으로 영향을 미치는 신경근 장애 또는 기타 질병의 존재 또는 과거력
  2. 이식된 심박 조율기 또는 기타 전기 장치의 존재.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
DMD 환자
DMD를 앓고 있는 2~30세 소년 35명
대조군
2~30세의 건강한 소년 35명

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
EIM 및 정량적 초음파로 평가한 DMD 환자 대 정상 대상자의 감소율
기간: 최대 45개월
이 목표를 성공적으로 완료함으로써 조사관은 EIM과 QUS의 변경이 DMD의 질병 진행에 대한 의미 있는 대리 측정을 제공한다는 것을 확립할 것입니다.
최대 45개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
휴대용 동력계, 6분 걷기 및 기타 기능 테스트로 평가한 DMD 환자 대 정상 피험자의 감소율.
기간: 최대 45개월
이 목표를 성공적으로 완료하면 조사관은 기능 평가의 변경이 DMD의 질병 진행에 대한 의미 있는 추가 대리 측정을 제공할 수 있음을 확립할 것입니다.
최대 45개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

수사관

  • 수석 연구원: Basil Darras, MD, Boston Children's Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2015년 9월 1일

연구 완료 (실제)

2015년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 12월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 12월 13일

처음 게시됨 (추정)

2011년 12월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2016년 3월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2016년 3월 23일

마지막으로 확인됨

2016년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

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