电阻抗肌动描记术和超声作为杜氏肌营养不良症的生物标志物 (QED)

Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 以导致死亡的进行性残疾为特征，仍然是儿童期最常见和最具破坏性的神经肌肉疾病之一。 尽管正在开发各种有前途的新治疗策略，但临床试验的结果测量在很大程度上仍局限于一组功能测量，例如六分钟步行测试。 虽然这些措施显然有用，但它们会受到无关因素的影响，例如情绪和努力程度，并且可重复性有限。 为了解决这个和其他限制，现在正在研究磁共振成像 (MRI) 作为替代措施。 然而，更容易应用、具有成本效益、基于办公室的替代措施可提供高重复性和灵敏度，同时仍与疾病状态密切相关，将在 DMD 的 II 期和 III 期临床试验中得到更广泛的使用。 定量超声 (QUS) 和电阻抗肌动描记术 (EIM) 是可以发挥这一作用的两种技术。 在 QUS 中，DMD 中的肌肉病理学（纤维化和脂肪浸润）导致反射回（反向散射）到超声波的能量增加。 可以通过分析基于频率的原始声学数据直接测量反向散射量，或通过灰度图像的受控处理间接测量反向散射量。 相比之下，EIM 依赖于局部电流的应用和由此产生的表面电压的测量，但同样受到随着肌肉疾病进展而发展的纤维化变化的影响。 在这里，研究人员建议在一组 DMD 患者和正常受试者中同时评估和比较这两种方法，以评估他们在短时间内识别肌肉健康具有临床意义的改变的能力。 作为最终的探索性分析，研究人员还将研究结合这两种方式的可能性。 这项工作的结果将具有广泛的应用，因为它们可以应用于各种神经肌肉疾病，包括其他肌营养不良症。 因此，该提议的假设是 QUS 和 EIM 都可以作为 DMD 疾病进展的方便、非侵入性、具有临床意义的替代标志物，超过目前使用的功能测量。