철분 과부하 조건에서 데페라시록스와 데페리프론 병용 대 데페리프론과 데스페랄 병용의 효능, 안전성 연구
심한 철분 과부하가 있는 질병에서 데페리프론(DFP)과 데페라시록스 병용 요법과 DFP 및 데스페리옥사민(DFO) 요법의 효능 및 안전성에 대한 전향적 무작위 비교 연구
중재적 할당: 무작위 종점 분류: 복합 킬레이션 요법의 안전성/효능 연구 마스킹: 오픈 라벨 1차 목적: 수혈 철 과부하 치료
주요 결과 측정:
• 1차 결과 측정은 심각한 만성 철 과부하가 있는 조건에서 DFP와 DFO를 결합한 것과 비교하여 DFP와 데페라시록스를 결합한 것이 혈청 페리틴 수치(기준선과 비교하여 혈청 페리틴의 변화)를 낮추는 효능을 평가하는 것입니다. 단일 킬레이터에서 지난 12개월 동안 SF의 상승 추세를 보여줍니다.
2차 결과 측정:
• 2차 결과 측정은 DFO와 DFP의 조합과 비교하여 약물 조합(DFP와 DFX)을 투여할 때 안전성을 평가하기 위해 부작용이 발생할 환자의 수를 결정하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
연구 인구:
- 베타-지중해빈혈 주요 환자; 철 저장량이 많은 환자 혈청 페리틴이 지속적으로 > 2500 mcg/l 및/또는 지난 12개월 동안 증가 추세 간 철 >14 mg/g 건조 중량 - R2 MRI
- 수혈성 혈철증의 다른 원인
예상 등록: 각 팔에 30명의 환자 연구 시작 날짜: 1월 1일; 2011 등록 기간 8주 예상 학업 완료일: 1212년 2월 말
무기 할당 중재
1군: DFP와 데페라시록스를 병용하여 환자를 치료합니다. 약물: Ferriprox 아침에 구두로 투여합니다. 다른 이름: DFP 초기 용량 25/mg/kg을 3회 분할 용량(시작한 다음 4주에 걸쳐 축적하면 내약성이 더 우수함).
용량은 혈청 페리틴에 따라 100mg/kg/일까지 증량할 수 있습니다. 무과립구증 위험 1-2%. TLC 및 과립구 수를 모니터링합니다/2주. 환자는 이 위험에 대해 지속적으로 교육을 받아야 하며 열이 나거나 감염이 있는 경우 DFP를 중지해야 한다는 것을 알고 있어야 합니다.
약물: 데페라시록스를 5일 동안 저녁에 1일 1회 20mg/kg의 용량으로 경구 투여한다.
다른 이름: ICL670 2군: 환자는 데페록사민과 DFP의 조합으로 6일 동안 치료를 받습니다.
개입:
- 약물: 데페록사민
- 약물: DFP 약물: 데페록사민 데페록사민은 40 mg/kg 용량으로 5일 동안 8시간에 걸쳐 피하 투여됩니다.
다른 이름: Desferal, DFO 약물: DFP DFP: 7일 동안 3회 분할 용량으로 75mg/kg의 용량을 경구 투여합니다.
연구 대상 연령: 6세에서 18세까지 연구 대상 성별: 모두
포함 기준:
- 서면 동의서를 제공하는 윤리 위원회의 승인 후 수혈 철 과부하가 있는 피험자.
- 피험자는 >2500 ng/mL 이상의 혈청 페리틴, 100,000/mm3 이상의 혈소판 수 및 정상 범위 내의 혈청 크레아티닌을 가져야 합니다.
- 가임 여성은 스크리닝 시 음성 혈청 임신 검사를 받아야 합니다. 그녀는 연구 기간 동안과 연구 후 1개월 동안 의학적으로 허용되는 형태의 피임법을 사용해야 합니다.
- 피험자는 또한 동의서에 기술되고 연구 기관에서 예정된 감금 및 절차에 협조할 이해 수준과 의지가 있어야 합니다. 또한, 자발적인 서면 동의서를 제공할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- 무과립구증의 과거 병력, 임상적으로 유의한 위장, 신장, 간 ALT > 10배 높은 정상, 또는 기저값으로부터 > 50% 혈청 크레아티닌 증가, 폐 또는 심혈관 질환의 병력이 있는 피험자. 결핵, 간질, 정신병, 녹내장 또는 연구자의 의견에 따라 피험자의 안전을 위협하거나 연구 결과의 타당성에 영향을 미칠 수 있는 기타 상태의 병력이 있는 환자.
- HIV 양성이거나 활성 HCV가 있는 피험자.
- 예방 또는 혈관 부종과 같은 약물에 대한 심각한 면역학적 과민증의 병력.
- 스크리닝 전 30일 이내에 이전 연구 약물 연구에 참여..
- 임신 중이거나 수유 중인 여성.
- 현재 알코올 또는 약물 남용.
- 이 프로토콜의 지정된 절차 및 제한 사항을 준수할 수 없습니다.
- 와파린, 디곡신 또는 항부정맥제 또는 항경련제를 투여받는 피험자.
- 만성 투여를 방지하는 Exjade 또는 DFP에 알려진 알레르기가 있는 피험자.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Cairo, 이집트
- Pediatric Hematology clinic, Ain Shams University
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 6세 이상의 SF에서 증가 추세를 보이는 주요 지중해빈혈, 낫적혈구병에 이차적인 수혈 철분 과부하가 있는 피험자는 서면 동의서를 제공하는 윤리 위원회의 승인을 받은 후 참여할 수 있습니다.
- 피험자는 >2500 ng/mL 이상의 혈청 페리틴, 100,000/mm3 이상의 혈소판 수 및 정상 범위 내의 혈청 크레아티닌을 가져야 합니다.
- 가임 여성은 스크리닝 시 음성 혈청 임신 검사를 받아야 합니다. 그녀는 연구 기간 동안과 연구 후 1개월 동안 의학적으로 허용되는 형태의 피임법을 사용해야 합니다.
- 피험자는 또한 동의서에 기술되고 연구 기관에서 예정된 감금 및 절차에 협조할 이해 수준과 의지가 있어야 합니다. 또한, 자발적인 서면 동의서를 제공할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- 무과립구증의 과거 병력, 임상적으로 유의한 위장, 신장, 간 ALT > 10배 높은 정상, 또는 기저값으로부터 > 50% 혈청 크레아티닌 증가, 폐 또는 심혈관 질환의 병력이 있는 피험자. 결핵, 간질, 정신병, 녹내장 또는 연구자의 의견에 따라 피험자의 안전을 위협하거나 연구 결과의 타당성에 영향을 미칠 수 있는 기타 상태의 병력이 있는 환자.
- HIV 양성이거나 활성 HCV가 있는 피험자.
- 아나필락시스 또는 혈관 부종과 같은 약물에 대한 심각한 면역학적 과민증의 병력.
- 스크리닝 전 30일 이내에 이전 연구 약물 연구에 참여..
- 임신 중이거나 수유 중인 여성.
- 현재 알코올 또는 약물 남용.
- 이 프로토콜의 지정된 절차 및 제한 사항을 준수할 수 없습니다.
- 와파린, 디곡신 또는 항부정맥제 또는 항경련제를 투여받는 피험자.
- 만성 투여를 방지하는 Exjade 또는 DFP에 알려진 알레르기가 있는 피험자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 팔 1
30명의 환자가 DFP와 데페라시록스를 병용하여 치료받게 됩니다.
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약물: Ferriprox 아침에 구두로 투여합니다. 다른 이름: DFP 초기 용량 25/mg/kg 3회/일(시작하고 4주에 걸쳐 축적하면 더 잘 견딥니다). 용량은 혈청 페리틴에 따라 100mg/kg/일까지 증량할 수 있습니다. 무과립구증 위험 1-2%. TLC 및 과립구 수를 모니터링합니다/2주. 환자는 이 위험에 대해 지속적으로 교육을 받아야 하며 열이 나거나 감염이 있는 경우 DFP를 중지해야 한다는 것을 알고 있어야 합니다. 약물: 데페라시록스를 5일 동안 저녁에 1일 1회 20mg/kg의 용량으로 경구 투여한다. 다른 이름: ICL670 |
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활성 비교기: 팔 2
환자는 데페록사민과 DFP의 조합으로 6일 동안 치료받게 됩니다.
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약물: 데페록사민 40 mg/kg 용량으로 5일간 8시간에 걸쳐 피하주사한다. 다른 이름: Desferal, DFO 약물: DFP DFP: 7일 동안 3회 분할 용량으로 75mg/kg의 용량을 경구 투여합니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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심각한 만성 철 과부하가 있는 조건에서 혈청 페리틴 수치를 감소시키는 데 있어 DFP 및 DFO 조합과 비교하여 DFP 및 데페라시록스 조합의 효능을 평가합니다.
기간: 12 개월
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• 1차 결과 측정은 2가지 병용 요법에서 기준선으로부터 혈청 페리틴 수치의 변화를 측정하는 것입니다.
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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DFO와 DFP의 조합과 비교하여 약물 조합(DFP와 DFX)을 투여할 때의 안전성을 결정합니다.
기간: 12 개월
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• 2차 결과 측정은 약물을 병용 투여했을 때 부작용이 발생할 환자의 수를 결정하는 것입니다.
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
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연구 기록 업데이트
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기타 연구 ID 번호
- AinShamsU (레지스트리 식별자: Ain Shams University)
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