Tutkimus yhdistelmän deferasiroksin ja deferipronin tehokkuudesta ja turvallisuudesta verrattuna yhdistettyyn deferiproniin ja deferiproniin raudan ylikuormituksessa

Tutkimuspopulaatio:

1. Suuret beetatalassemiapotilaat; Potilaat, joilla on korkeat rautavarastot Seerumin ferritiini jatkuvasti > 2500 mcg/l ja/tai lisääntynyt suuntaus edelliseen 12 kuukauteen. Maksan rauta >14 mg/g kuivapaino R2 MRI:llä
2. Muut verensiirron hemosideroosin syyt

Arvioitu ilmoittautuminen: 30 potilasta kummassakin haarassa Tutkimuksen aloituspäivämäärä: 1. tammikuuta; Ilmoittautumisaika 2011 8 viikkoa Arvioitu opintojen päättymispäivä: Helmikuun loppu 1212

Asemääräiset interventiot

Käsivarsi 1: Potilaita hoidetaan yhdistetyllä DFP:llä ja deferasiroksilla. Lääke: Ferriprox Se annetaan suun kautta aamulla Muu nimi: DFP Alkuannos 25/mg/kg 3 jaettuna (parempi siedetty, jos aloitetaan ja kasvaa 4 viikon aikana).

Annosta voidaan suurentaa 100 mg:aan/kg/vrk seerumin ferritiiniarvon ohjaamana. Agranulosytoosiriski 1-2 %. Seuraa TLC:tä ja granulosyyttilukua / 2 viikkoa. Potilaita on koulutettava jatkuvasti tästä riskistä, ja heidän on lopetettava DFP, jos heillä on kuumetta tai infektio.

Lääke: Deferasiroksi annetaan suun kautta annoksena 20 mg/kg kerran päivässä illalla 5 päivän ajan.

Muu nimi: ICL670 Käsi 2: Potilaita hoidetaan 6 päivän ajan deferoksamiinin ja DFP:n yhdistelmällä.

Interventiot:

• Lääke: Deferoksamiini
• Lääke: DFP Lääke: Deferoksamiini Deferoksamiinia annetaan ihonalaisesti 8 tunnin aikana 5 päivän ajan annoksella 40 mg/kg.

Muu nimi: Desferal, DFO Lääke: DFP DFP: annetaan suun kautta annoksena 75 mg/kg suun kautta kolmeen jaettuna 7 päivän ajan

Koulutuskelpoiset iät: 6-18 vuotta Opintokelpoiset sukupuolet: Molemmat

Sisällyttämiskriteerit:

• Koehenkilöt, joilla on verensiirron raudan ylikuormitus sen jälkeen, kun eettinen komitea on hyväksynyt kirjallisen tietoisen suostumuksen.
• Potilaiden seerumin ferritiinin on oltava yli > 2500 ng/ml, verihiutaleiden määrän yli 100 000/mm3 ja seerumin kreatiniinin on oltava normaalialueella.
• Hedelmällisessä iässä olevalla naisella on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa. Hänen on käytettävä lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja kuukauden ajan sen jälkeen.
• Koehenkilöillä tulee myös olla riittävä ymmärrys ja halu tehdä yhteistyötä suostumuslomakkeessa kuvattujen ja tutkimuspaikan suunnittelemien tilojen ja menettelyjen kanssa. Lisäksi hänen on kyettävä antamaan vapaaehtoinen kirjallinen tietoinen suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

• Potilaat, joilla on aiemmin ollut agranulosytoosia, kliinisesti merkittävä maha-suolikanavan, munuaisten, maksan ALAT > 10 kertaa normaalia korkeampi, TAI > 50 %:n nousu seerumin kreatiniiniarvosta perusarvosta, keuhko- tai sydänsairaus. Potilaat, joilla on ollut tuberkuloosi, epilepsia, psykoosi, glaukooma tai jokin muu sairaus, joka tutkijoiden mielestä vaarantaisi tutkittavan turvallisuuden tai vaikuttaisi tutkimustulosten pätevyyteen.
• Potilaat, joilla on HIV-positiivinen tai aktiivinen HCV.
• Anamneesissa vakava immunologinen yliherkkyys jollekin lääkkeelle, kuten ehkäisyyn tai angioedeemaan.
• Osallistuminen aiempaan lääketutkimukseen seulontaa edeltäneiden 30 päivän aikana.
• Raskaana olevat tai imettävät naiset.
• Nykyinen alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö.
• Kyvyttömyys noudattaa tämän protokollan määrättyjä menettelyjä ja rajoituksia.
• Potilaat, jotka saavat varfariinia, digoksiinia tai rytmihäiriölääkkeitä tai kouristuslääkkeitä.
• Potilaat, joiden tiedetään olevan allergisia Exjadelle tai DFP:lle, joka estää kroonisen annon.