Tanulmány a kombinált deferazirox és deferipron hatékonyságáról, biztonságosságáról a kombinált deferipronnal és deferiállal szemben vastúlterhelés esetén

Vizsgálati populáció:

1. Beta-thalassemia fő betegek; Magas vasraktárral rendelkező betegek A szérum ferritin folyamatosan > 2500 mcg/l és/vagy növekvő tendencia az előző 12 hónaphoz képest Máj vas >14 mg/g száraz tömeg – R2 MRI-vel
2. A transzfúziós hemosiderózis egyéb okai

Becsült beiratkozás: 30 beteg mindkét karban A vizsgálat kezdetének dátuma: január 1.; 2011-es beiratkozási időszak 8 hét A tanulmányok befejezésének becsült időpontja: 1212. február vége

Fegyverekhez rendelt beavatkozások

1. kar: A betegeket kombinált DFP-vel és deferaziroxszal kezelik. Gyógyszer: Ferriprox Reggelente szájon át kell beadni. Egyéb név: DFP Kezdő adag 25/mg/ttkg, 3 részre osztva (jobban tolerálható, ha elkezdik, majd 4 hét alatt felépül).

Az adag 100 mg/ttkg/nap-ig emelhető a szérum ferritintől függően. Az agranulocitózis kockázata 1-2%. Kövesse a TLC-t és a granulocitaszámot / 2 hét. A betegeket folyamatosan tájékoztatni kell erről a kockázatról, és tudniuk kell, hogy le kell állítaniuk a DFP-t, ha lázuk vagy fertőzésük van.

Gyógyszer: A deferasiroxot szájon át, 20 mg/ttkg dózisban kell beadni naponta egyszer, este 5 napon keresztül.

Egyéb név: ICL670 2. kar: A betegeket 6 napig kezelik deferoxamin és DFP kombinációjával.

Beavatkozások:

• Gyógyszer: Deferoxamin
• Gyógyszer: DFP Gyógyszer: Deferoxamin A deferoxamint szubkután kell beadni 8 órán keresztül 5 napon keresztül, 40 mg/kg dózisban.

Egyéb név: Desferal, DFO Gyógyszer: DFP DFP: szájon át, 75 mg/ttkg dózisban, szájon át, 3 részre osztva 7 napig.

Tanulmányra jogosult életkor: 6-18 év Tanulmányra jogosult nemek: Mindkettő

Bevételi kritériumok:

• Transzfúziós vastúlterhelésben szenvedő alanyok az etikai bizottság jóváhagyása után, amely írásos beleegyező nyilatkozatot adott.
• Az alanyok szérum ferritinjének >2500 ng/ml-nek, thrombocytaszámának 100 000/mm3-nél nagyobbnak, és a szérum kreatininnek a normál tartományon belül kell lennie.
• A fogamzóképes korú nőnek negatív szérum terhességi teszttel kell rendelkeznie a szűréskor. A vizsgálat során és azt követően 1 hónapig orvosilag elfogadható fogamzásgátlót kell alkalmaznia.
• Az alanyoknak meg kell érteniük és késznek kell lenniük arra, hogy együttműködjenek a beleegyezési űrlapon leírt és a vizsgálati helyszín által ütemezett bezárással és eljárásokkal. Ezenkívül képesnek kell lennie arra, hogy önkéntes írásos beleegyezését adja.

Kizárási kritériumok:

• Olyan alanyok, akiknek anamnézisében agranulocitózis szerepel, klinikailag jelentős gasztrointesztinális, vese-, máj- ALT-érték a normálérték felett 10-szer magasabb, VAGY a szérum kreatininszintje az alapértékhez képest > 50%-kal emelkedett, tüdő- vagy szív- és érrendszeri betegség. Olyan betegek, akiknek anamnézisében tuberkulózis, epilepszia, pszichózis, zöldhályog vagy bármilyen más olyan állapot szerepel, amely a vizsgálók véleménye szerint veszélyeztetné az alany biztonságát vagy befolyásolná a vizsgálati eredmények érvényességét.
• HIV-pozitív vagy aktív HCV-fertőzöttek.
• Az anamnézisben szereplő súlyos immunológiai túlérzékenység bármilyen gyógyszerrel szemben, például profilaxis vagy angioödéma.
• Részvétel egy korábbi vizsgált gyógyszervizsgálatban a szűrést megelőző 30 napon belül.
• Terhes vagy szoptató nők.
• Jelenlegi alkohol- vagy kábítószer-visszaélés.
• Képtelenség betartani a protokollban meghatározott eljárásokat és korlátozásokat.
• Warfarint, digoxint vagy antiaritmiás vagy görcsroham elleni gyógyszereket kapó alanyok.
• Olyan alanyok, akik ismerten allergiásak az Exjade-re vagy a DFP-re, ami megakadályozza a krónikus beadást.