Изучение эффективности, безопасности комбинированного деферазирокса и деферипрона по сравнению с комбинированным деферипроном и десфералом в условиях перегрузки железом

Исследуемая популяция:

1. пациентов с тяжелой бета-талассемией; Пациенты с высокими запасами железа Сывороточный ферритин постоянно > 2500 мкг/л и/или тенденция к повышению по сравнению с предыдущими 12 месяцами Железо в печени > 14 мг/г сухого веса - по данным МРТ R2
2. Другие причины трансфузионного гемосидероз

Предполагаемый набор: 30 пациентов в каждой группе Дата начала исследования: 1 января; Период зачисления в 2011 г. 8 недель Предполагаемая дата завершения исследования: конец февраля 1212 г.

Вмешательства, связанные с оружием

Группа 1: пациенты будут получать комбинированное лечение ДФП и деферасироксом. Препарат: Феррипрокс. Его назначают перорально утром. Другое название: ДФП Начальная доза 25 мг/кг в 3 приема (лучше переносится, если начать, а затем увеличивать в течение 4 недель).

Доза может быть увеличена до 100 мг/кг/день в зависимости от уровня ферритина в сыворотке. Риск агранулоцитоза 1-2%. Мониторинг ТСХ и количества гранулоцитов / 2 недели. Пациентов необходимо постоянно информировать об этом риске, знать, что они должны прекратить прием DFP, если у них жар или инфекция.

Лекарственное средство: Деферазирокс будет вводиться перорально в дозе 20 мг/кг один раз в день вечером в течение 5 дней.

Другое название: ICL670 Группа 2: Пациентов будут лечить в течение 6 дней комбинацией дефероксамина и DFP.

Вмешательства:

• Препарат: Дефероксамин
• Препарат: DFP Препарат: Дефероксамин Дефероксамин будет вводиться подкожно в течение 8 часов в течение 5 дней в дозе 40 мг/кг.

Другое название: Десферал, ДФО Лекарственное средство: ДФП ДФП: вводят перорально в дозе 75 мг/кг перорально в 3 приема в течение 7 дней.

Право на участие Возраст, подходящий для обучения: от 6 до 18 лет Пол, подходящий для обучения: оба

Критерии включения:

• Субъекты с трансфузионной перегрузкой железом после одобрения Этическим комитетом дали письменное информированное согласие.
• Субъекты должны иметь сывороточный ферритин выше >2500 нг/мл, количество тромбоцитов выше 100 000/мм3 и сывороточный креатинин в пределах нормы.
• Женщина детородного возраста должна иметь отрицательный сывороточный тест на беременность при скрининге. Она должна использовать приемлемую с медицинской точки зрения форму контроля над рождаемостью во время исследования и в течение 1 месяца после него.
• Субъекты также должны иметь определенный уровень понимания и готовности сотрудничать с ограничением свободы и процедурами, описанными в форме согласия и запланированными исследовательским центром. Кроме того, он/она должен быть в состоянии предоставить добровольное письменное информированное согласие.

Критерий исключения:

• Субъекты с историей агранулоцитоза в анамнезе, клинически значимыми желудочно-кишечными, почечными, печеночными АЛТ > 10 раз выше нормы, ИЛИ > 50% повышением креатинина сыворотки от базового значения, легочными или сердечно-сосудистыми заболеваниями. Пациенты с туберкулезом, эпилепсией, психозом, глаукомой или любым другим состоянием, которые, по мнению исследователей, могут поставить под угрозу безопасность субъекта или повлиять на достоверность результатов исследования.
• Субъекты с ВИЧ-положительными или с активным ВГС.
• Наличие в анамнезе серьезной иммунологической гиперчувствительности к любому лекарству, например, для профилактики или ангионевротического отека.
• Участие в предыдущем исследовании исследуемого препарата в течение 30 дней, предшествующих скринингу.
• Женщины, которые беременны или кормят грудью.
• Текущее злоупотребление алкоголем или наркотиками.
• Неспособность придерживаться обозначенных процедур и ограничений этого протокола.
• Субъекты, получающие варфарин, дигоксин или антиаритмические или противосудорожные препараты.
• Субъекты с известной аллергией на Exjade или DFP, которая предотвращает постоянное введение.