Undersøgelse af effektivitet, sikkerhed af kombineret deferasirox og deferipron versus kombineret deferipron og desferal i forhold med jernoverbelastning

Undersøgelsespopulation:

1. Beta-thalassæmi større patienter; Patienter med høje jernlagre Serumferritin konsekvent > 2500 mcg/l og eller stigende tendens i forhold til de foregående 12 måneder Leverjern >14 mg/g tørvægt - ved R2 MRI
2. Andre årsager til transfusionshæmosiderose

Estimeret tilmelding: 30 patienter i hver arm Studiestartdato: 1. januar; 2011 tilmeldingsperiode 8 uger Estimeret studieafslutningsdato: Slutningen af ​​februar 1212

Arms Assigned Interventions

Arm 1: Patienterne vil blive behandlet med kombineret DFP og deferasirox. Lægemiddel: Ferriprox Det vil blive givet oralt om morgenen Andet navn: DFP Startdosis 25/mg/kg i 3 opdelte doser (tolereres bedre, hvis det startes og derefter bygges op over 4 uger).

Dosis kan øges op til 100 mg/kg/dag styret af serumferritin. Agranulocytoserisiko 1-2%. Overvåg TLC og granulocyttal / 2 uger. Patienter skal løbende oplyses om denne risiko, vide, at de skal stoppe DFP, hvis de har feber eller infektion.

Lægemiddel: Deferasirox vil blive indgivet oralt i en dosis på 20 mg/kg én gang dagligt om aftenen i 5 dage.

Andet navn: ICL670 Arm 2: Patienterne vil blive behandlet i 6 dage med en kombination af deferoxamin og DFP.

Interventioner:

• Lægemiddel: Deferoxamin
• Lægemiddel: DFP Lægemiddel: Deferoxamin Deferoxamin vil blive administreret subkutant over 8 timer i 5 dage i en dosis på 40 mg/kg.

Andet navn: Desferal, DFO Lægemiddel: DFP DFP: vil blive indgivet oralt i en dosis på 75 mg/kg oralt i 3 opdelte doser i 7 dage

Kvalifikationsalder Kvalificeret til undersøgelse: 6 til 18 år Køn Kvalificeret til undersøgelse: Begge

Inklusionskriterier:

• Forsøgspersoner med transfusionsjernoverbelastning efter godkendelse af etisk udvalg, der giver skriftligt informeret samtykke.
• Forsøgspersoner skal have et serumferritin på mere end >2500 ng/ml, et blodpladetal større end 100.000/mm3 og et serumkreatinin inden for normalområdet.
• En kvinde i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest ved screeningen. Hun skal bruge en medicinsk acceptabel form for prævention under undersøgelsen og i 1 måned derefter.
• Forsøgspersonerne skal også have et niveau af forståelse og vilje til at samarbejde med den indeslutning og procedurer, der er beskrevet i samtykkeformularen og planlagt af undersøgelsesstedet. Derudover skal han/hun kunne give et frivilligt skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Personer med agranulocytose i anamnesen, anamnese med klinisk signifikant gastrointestinal, renal, hepatisk ALAT > 10 gange høj normal, ELLER > 50 % stigning i serumkreatinin fra basal værdi, lunge- eller kardiovaskulær sygdom. Patienter med en anamnese med tuberkulose, epilepsi, psykose, grøn stær eller enhver anden tilstand, som efter efterforskernes mening ville bringe forsøgspersonens sikkerhed i fare eller påvirke validiteten af ​​undersøgelsesresultaterne.
• Personer med HIV-positive eller har aktiv HCV.
• En historie med alvorlig immunologisk overfølsomhed over for enhver medicin, såsom profylakse eller angioødem.
• Deltagelse i en tidligere lægemiddelundersøgelse inden for 30 dage forud for screening.
• Kvinder, der er gravide eller ammer.
• Aktuelt alkohol- eller stofmisbrug.
• En manglende evne til at overholde de udpegede procedurer og begrænsninger i denne protokol.
• Personer, der får warfarin, digoxin eller medicin mod arytmi eller anfald.
• Personer med kendt allergi over for Exjade eller DFP, der forhindrer kronisk administration.