鉄過剰の状態におけるデフェラシロクスとデフェリプロンの組み合わせとデフェリプロンとデスフェラルの組み合わせの有効性、安全性の研究

調査対象母集団：

1. ベータサラセミアの主要患者;鉄貯蔵量の多い患者 血清フェリチンが一貫して > 2500 mcg/l、または過去 12 か月間増加傾向 肝鉄 > 14 mg/g 乾燥重量 - R2 MRI による
2. 輸血ヘモジデリン症のその他の原因

推定登録数: 各アームに 30 人の患者 研究開始日: 1 月 1 日; 2011 登録期間 8 週間 試験完了予定日: 1212 年 2 月末

腕に割り当てられた介入

アーム 1: 患者は DFP とデフェラシロクスの併用で治療されます。 薬剤: Ferriprox 朝に経口投与する 他の名前: DFP 初回用量 25/mg/kg を 3 回に分けて投与する (開始してから 4 週間かけて増量すると耐容性が向上する)。

用量は、血清フェリチンに基づいて 100mg/kg/日まで増量できます。 無顆粒球症のリスクは1～2%。 TLC と顆粒球数を監視する / 2 週間。 患者はこのリスクについて継続的に教育を受ける必要があり、発熱や感染症がある場合は DFP を中止する必要があることを知っておいてください。

薬物：デフェラシロックスは、20mg/kgの用量で1日1回、夕方に5日間経口投与されます。

ほかの名前: ICL670 アーム 2: 患者はデフェロキサミンと DFP の組み合わせで 6 日間治療されます。

介入:

• 薬物: デフェロキサミン
• 薬物: DFP 薬物: デフェロキサミン デフェロキサミンは、40 mg/kg の用量で 5 日間、8 時間にわたって皮下投与されます。

ほかの名前: デスフェラル、DFO 薬: DFP DFP: 75mg/kg の用量で 3 回に分けて 7 日間経口投与されます

対象年齢 就学対象年齢：6歳～18歳 就学対象性別：両性

包含基準:

• -書面によるインフォームドコンセントを与える倫理委員会の承認後の輸血性鉄過剰症の被験者。
• 被験者は、血清フェリチンが 2500 ng/mL を超え、血小板数が 100,000/mm3 を超え、血清クレアチニンが正常範囲内でなければなりません。
• 出産の可能性のある女性は、スクリーニングで血清妊娠検査が陰性でなければなりません。 彼女は、研究中およびその後1か月間、医学的に許容される避妊法を使用しなければなりません。
• 被験者はまた、同意書に記載され、研究施設によって予定された監禁および手順に協力するレベルの理解と意欲を持っていなければなりません。 さらに、彼/彼女は自発的な書面によるインフォームド コンセントを提供できなければなりません。

除外基準:

• -無顆粒球症の過去の病歴、臨床的に重要な胃腸、腎臓、肝臓のALTの病歴が通常の10倍以上、または血清クレアチニンが基礎値から50％以上増加している被験者、肺または心血管疾患。 -結核、てんかん、精神病、緑内障、またはその他の状態の病歴を持つ患者 治験責任医師の意見では、被験者の安全を脅かすか、研究結果の妥当性に影響を与えます。
• -HIV陽性または活動性HCVを有する被験者。
• -予防や血管性浮腫などの投薬に対する重篤な免疫学的過敏症の病歴。
• -スクリーニング前の30日以内の以前の治験薬研究への参加..
• 妊娠中または授乳中の女性。
• 現在のアルコールまたは薬物乱用。
• このプロトコルの指定された手順および制限を順守できない。
• -ワルファリン、ジゴキシン、または抗不整脈薬または抗発作薬を投与されている被験者。
• -ExjadeまたはDFPに対する既知のアレルギーを持ち、慢性投与を妨げる被験者。