BRIM-P: BRAFV600 돌연변이가 있는 IIIC기 또는 IV기 흑색종을 가진 소아 환자에서 Vemurafenib에 대한 연구
2016년 8월 25일 업데이트: Hoffmann-La Roche
외과적으로 치료할 수 없고 절제할 수 없는 IIIC기 또는 BRAFV600 돌연변이가 있는 IV기 흑색종을 가진 소아 환자에서 Vemurafenib(RO5185426)의 효능 꼬리 확장 연구를 통한 공개 라벨, 다기관, 단일군, 1상 용량 증량
이 오픈 라벨, 다기관.
효능 꼬리 연장을 통한 단일군 1상 용량 증량 연구는 새롭게 진단되거나 재발된 외과적으로 치료할 수 없고 절제할 수 없는 병기를 가진 소아 참가자(12~17세)에서 베무라페닙(RO5185426)의 최대 내약 용량/권장 용량, 안전성 및 효능을 평가할 예정입니다. BRAFV600 돌연변이가 있는 IIIC 또는 IV기 흑색종.
참가자는 질병이 진행되거나 허용할 수 없는 독성이 발생할 때까지 매일 두 번 베무라페닙을 구두로 받게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Kiel, 독일, 24116
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Mainz, 독일, 55101
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Tuebingen, 독일, 72076
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
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Florida
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St. Petersburgh, Florida, 미국, 33701
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
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New York
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New York, New York, 미국, 10065
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38105
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
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Sevilla, 스페인, 41013
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Barcelona
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Esplugues De Llobregas, Barcelona, 스페인, 08950
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Bratislava, 슬로바키아, 83340
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Newcastle upon Tyne, 영국, NE1 4LP
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Sutton, 영국, SM2 5PT
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Jerusalem, 이스라엘, 9112001
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Petach-Tikva, 이스라엘, 49100
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Lazio
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Roma, Lazio, 이탈리아, 00165
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Liguria
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Genova, Liguria, 이탈리아, 16147
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Lombardia
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Milano, Lombardia, 이탈리아, 20133
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Wroclaw, 폴란드, 50-367
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Marseille, 프랑스, 13385
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Pierre Benite, 프랑스, 69495
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, 호주, 2145
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Queensland
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Brisbane, Queensland, 호주, 4029
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 12세에서 17세까지의 소아 참가자
- 조직학적으로 확인된 수술 불치 및 절제 불가능한 IIIC기 또는 IV기(AJCC) 흑색종
- BRAF(proto-oncogene B-Raf) 돌연변이 양성 결과(Cobas 4800 BRAF V600 Mutation Test)
- RECIST(Response Evaluation Criteria In Solid Tumors) 기준에 따라 측정 가능한 질병
- 수행 상태: Karnofsky(참가자 >/= 16세) 또는 Lansky(참가자 < 16세) 점수 >/= 60
- 적절한 골수, 간 및 신장 기능
- 참가자는 연구 약물을 처음 투여하기 전에 모든 이전 요법의 급성 독성 효과에서 완전히 회복해야 합니다.
제외 기준:
- 활성 또는 치료되지 않은 중추신경계(CNS) 병변
- 척수 압박 또는 암종 수막염의 병력이 있거나 알려진 경우
- 본 연구에서 투여된 것 이외의 항암 요법의 예상되거나 진행 중인 투여
- 피부의 기저 또는 편평 세포 암종, 상피 흑색종 및 자궁경부의 상피내 암종을 제외한 지난 5년 이내의 이전 악성 종양
- 선택적/특이적 BRAF 또는 MEK(Methyl Ethyl Ketone) 억제제를 사용한 이전 치료(sorafenib를 사용한 이전 치료는 허용됨)
- 연구 약물(RO5185426)을 사용한 모든 이전 치료 또는 RO5185426을 포함하는 임상 시험 참여
- 임신 또는 수유 중인 여성
- 알려진 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성 또는 후천성 면역 결핍 증후군(AIDS) 관련 질병, 활동성 B형 간염 바이러스 또는 활동성 C형 간염 바이러스
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 베무라페닙
참가자들은 (>=)45kg 이상(>=) 및 기타 체중(<)45kg 미만을 기준으로 시작 용량이 서로 다른 두 개의 별도 코호트로 베무라페닙을 받았습니다.
참가자(>=45kg)의 시작 용량은 1일 2회(BID) 720mg의 베무라페닙 경구 투여(BID)였으며 이 코호트 참가자의 다음 용량 수준은 경구 BID로 960mg이었습니다.
체중이 45kg 미만인 참가자의 시작 용량 수준은 경구 BID로 480mg의 베무라페닙이었지만 이 코호트에 등록된 참가자는 없었습니다.
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코호트 1(참가자 >=45kg): 시작 용량 수준 720mg; 다음 용량 수준 960 mg 코호트 2(참가자
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최대 허용 용량(MTD)/권장 용량
기간: 최대 28일 치료
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MTD는 6명의 평가 가능한 참가자가 치료를 받았고 최대 1명의 참가자가 용량 제한 독성(DLT)을 경험했으며 다음으로 가장 높은 용량 수준은 너무 독성이 강한 용량 수준으로 정의되었습니다.
3명 중 0명 또는 6명 중 최대 1명이 복용량 수준에서 치료받는 동안 DLT를 경험한 경우 복용량 증가가 발생했습니다. 그렇지 않으면 복용량이 안전하지 않은 것으로 선언되어 MTD를 초과했습니다.
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최대 28일 치료
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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베무라페닙의 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 투여 전, 투여 후 2, 4, 8, 12시간 주기 1일 1일 및 주기 1 22일(각 주기는 28일)
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투여 전, 투여 후 2, 4, 8, 12시간 주기 1일 1일 및 주기 1 22일(각 주기는 28일)
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부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: 최장 약 2년 11개월
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AE는 의약품을 투여받은 환자에서 발생하고 반드시 연구 치료와 인과 관계를 가질 필요는 없는 임의의 뜻밖의 의학적 사건으로 정의되었습니다.
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최장 약 2년 11개월
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최고 전체 응답률(BORR)
기간: 최대 2년
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BORR은 RECIST(Response Evaluation Criteria In Solid Tumors) v1.1에 따라 조사관이 평가했습니다.
BORR은 완전 반응(CR) 또는 부분 반응(PR)을 달성한 참가자 수로 정의되었습니다.
CR은 모든 표적 병변 및 비표적 질환이 완전히 소실된 것으로 정의하였다.
PR은 모든 표적 병변의 직경 합계 기준선에서 >=30% 감소로 정의되었습니다.
BORR은 Clopper-Pearson 방법을 사용하여 관련된 정확한 95% 신뢰 구간(CI)과 함께 요약되었습니다.
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최대 2년
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임상 혜택률(CBR)
기간: 최대 2년
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CBR은 RECIST v1.1에 따라 조사자가 평가한 CR, PR 또는 안정적인 질병(SD)(최소 6주 동안의 SD)을 달성한 참가자의 수로 정의되었습니다.
CR은 모든 표적 병변 및 비표적 질환이 완전히 소실된 것으로 정의하였다.
PR은 모든 표적 병변의 직경 합계 기준선에서 >=30% 감소로 정의되었습니다.
SD는 PR 자격을 갖추기에 충분한 수축도 없고 진행성 질환(PD) 자격을 갖추기에 충분한 증가도 없는 정상 상태의 질병으로 정의되었습니다.
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최대 2년
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무진행 생존(PFS)
기간: 질병 진행 또는 사망 또는 먼저 발생할 때까지 첫 피험자의 무작위 날짜(2년)
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무진행생존(PFS)은 첫 번째 치료일과 진행성 질병 또는 사망의 첫 문서화 사이의 시간으로 정의되었습니다.
진행은 표적 병변의 가장 긴 직경의 합이 20% 증가하고, 새로운 병변이 출현하며, 표적 병변의 직경의 합이 5 mm 이상 증가한 것으로 정의하였다.
문서화된 진행 없이 연구에서 제외된 참가자는 참가자가 진행이 없는 것으로 알려졌을 때 마지막으로 알려진 종양 평가 날짜에 검열되었습니다.
Kaplan-Meier 방법을 사용하여 PFS 중앙값을 추정하고 Brookmeyer 및 Crowley 방법을 사용하여 중앙값에 대한 95% CI를 계산했습니다.
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질병 진행 또는 사망 또는 먼저 발생할 때까지 첫 피험자의 무작위 날짜(2년)
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전체 생존(OS)
기간: 사망할 때까지 첫 피험자의 무작위화 날짜(2년)
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전체생존기간은 사망원인에 관계없이 최초 치료일부터 사망일까지의 기간으로 정의하였다.
분석 당시 살아있는 참가자는 마지막으로 살아있는 것으로 알려진 날짜에 검열되었습니다.
전체생존기간 중앙값은 Kaplan-Meier 방법을 사용하여 추정하였고, Brookmeyer and Crowley 방법을 사용하여 중앙값에 대한 95% CI를 계산하였다.
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사망할 때까지 첫 피험자의 무작위화 날짜(2년)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 1월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 1월 24일
처음 게시됨 (추정)
2012년 1월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 10월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 8월 25일
마지막으로 확인됨
2016년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NO25390
- 2011-000874-67 (EudraCT 번호)
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