Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

BRIM-P: Studie vemurafenibu u pediatrických pacientů s melanomem stadia IIIC nebo stadiem IV obsahujícím mutace BRAFV600

25. srpna 2016 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Otevřená, multicentrická, jednoramenná, fáze I studie s eskalací dávky vemurafenibu s účinností prodloužení ocasu (RO5185426) u pediatrických pacientů s chirurgicky neléčitelným a neresekovatelným stadiem IIIC nebo stadiem IV melanomu s mutacemi BRAFV600

Tento otevřený, multicentrický. jednoramenná studie fáze I s eskalací dávky s prodloužením ocasu účinnosti vyhodnotí maximální tolerovanou dávku/doporučenou dávku, bezpečnost a účinnost vemurafenibu (RO5185426) u pediatrických účastníků (ve věku 12 až 17 let) s nově diagnostikovaným nebo recidivujícím chirurgicky neléčitelným a neresekovatelným stádiem IIIC nebo melanom stadia IV obsahující mutace BRAFV600. Účastníci budou dostávat vemurafenib perorálně dvakrát denně, dokud nedojde k progresi onemocnění nebo nepřijatelné toxicitě.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4029
  • Francie
      • Marseille, Francie, 13385
      • Pierre Benite, Francie, 69495
  • Itálie
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Itálie, 00165
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Itálie, 16147
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Itálie, 20133
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
      • Petach-Tikva, Izrael, 49100
  • Německo
      • Kiel, Německo, 24116
      • Mainz, Německo, 55101
      • Tuebingen, Německo, 72076
  • Polsko
      • Wroclaw, Polsko, 50-367
  • Slovensko
      • Bratislava, Slovensko, 83340
  • Spojené království
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE1 4LP
      • Sutton, Spojené království, SM2 5PT
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
    • Florida
      • St. Petersburgh, Florida, Spojené státy, 33701
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
  • Španělsko
      • Sevilla, Španělsko, 41013
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregas, Barcelona, Španělsko, 08950

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pediatričtí účastníci ve věku 12 až 17 let včetně
  • Histologicky potvrzený chirurgicky neléčitelný a neresekovatelný melanom stadia IIIC nebo stadia IV (AJCC)
  • Pozitivní výsledek mutace protoonkogenu B-Raf (BRAF) (Cobas 4800 BRAF V600 Mutation Test)
  • Měřitelné onemocnění podle kritérií Response Evaluation Criteria In Solid Tumors (RECIST).
  • Stav výkonu: Karnofsky (pro účastníky >/= 16 let) nebo Lansky (pro účastníky < 16 let) skóre >/= 60
  • Přiměřená funkce kostní dřeně, jater a ledvin
  • Účastníci se musí před prvním podáním studovaného léku plně zotavit z akutních toxických účinků veškeré předchozí terapie

Kritéria vyloučení:

  • Aktivní nebo neléčené léze centrálního nervového systému (CNS).
  • Anamnéza nebo známá komprese míchy nebo karcinomatózní meningitida
  • Předpokládané nebo probíhající podávání protirakovinných terapií jiných než těch, které jsou podávány v této studii
  • Předchozí malignita za posledních 5 let s výjimkou bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže, melanomu in-situ a karcinomu in-situ děložního čípku
  • Předchozí léčba selektivním/specifickým BRAF nebo inhibitorem methylethylketonu (MEK) (předchozí léčba sorafenibem je povolena)
  • Jakákoli předchozí léčba studovaným lékem (RO5185426) nebo účast v klinické studii, která zahrnuje RO5185426
  • Březí nebo kojící samice
  • Známá pozitivita viru lidské imunodeficience (HIV) nebo onemocnění související se syndromem získané imunitní nedostatečnosti (AIDS), aktivní virus hepatitidy B nebo aktivní virus hepatitidy C

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Vemurafenib
Účastníci dostávali vemurafenib do dvou samostatných skupin s různými počátečními dávkami na základě větších nebo rovných (>=) 45 kilogramů (kg) a ostatních s hmotností nižší než (<)45 kg. Počáteční dávka pro účastníky (>=45 kg) byla 720 miligramů (mg) vemurafenibu perorálně dvakrát denně (BID) a další dávka pro účastníky v této kohortě byla 960 mg perorálně BID. Výchozí dávka pro účastníky vážící <45 kg měla být 480 mg vemurafenibu perorálně BID, ale do této kohorty nebyli zařazeni žádní účastníci.
Lék: vemurafenib
Kohorta 1 (účastníci >=45 kg): počáteční dávka 720 mg; další úroveň dávky 960 mg Kohorta 2 (účastníci
Ostatní jména:
  • Zelboraf

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální tolerovaná dávka (MTD)/doporučená dávka
Časové okno: Až 28 dní léčby
MTD byla definována jako úroveň dávky, při které bylo léčeno šest hodnotitelných účastníků a nejvýše jeden účastník zaznamenal toxicitu omezující dávku (DLT) a další nejvyšší úroveň dávky byla příliš toxická. Ke zvýšení dávky došlo, pokud 0 ze 3 nebo nanejvýš 1 ze 6 účastníků zažil DLT při léčbě na úrovni dávky; jinak byla dávka prohlášena za nebezpečnou, a tedy nad MTD.
Až 28 dní léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Oblast pod křivkou koncentrace-čas pro vemurafenib
Časové okno: Před dávkou, 2, 4, 8, 12 hodin po dávce v 1. cyklu, 1. den a 1. cyklu, 22. den (každý cyklus má 28 dní)
Před dávkou, 2, 4, 8, 12 hodin po dávce v 1. cyklu, 1. den a 1. cyklu, 22. den (každý cyklus má 28 dní)
Počet účastníků s nepříznivou událostí (AE)
Časové okno: Přibližně do 2 let 11 měsíců
AE byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí nutně mít příčinnou souvislost se studovanou léčbou.
Přibližně do 2 let 11 měsíců
Nejlepší celková míra odezvy (BORR)
Časové okno: Až 2 roky
BORR byla hodnocena vyšetřovateli podle kritérií hodnocení odezvy u solidních nádorů (RECIST) v1.1. BORR byl definován jako počet účastníků, kteří dosáhli úplné odpovědi (CR) nebo částečné odpovědi (PR). CR byla definována jako úplné vymizení všech cílových lézí a necílového onemocnění. PR byla definována jako >=30% snížení součtu průměrů všech cílových lézí pod základní linii. BORR byla sumarizována spolu s přidruženým přesným 95% intervalem spolehlivosti (CI) za použití metody Clopper-Pearson.
Až 2 roky
Míra klinického přínosu (CBR)
Časové okno: Až 2 roky
CBR byla definována jako počet účastníků, kteří dosáhli CR, PR nebo stabilního onemocnění (SD) (SD po dobu alespoň 6 týdnů) podle hodnocení vyšetřovatelů podle RECIST v1.1. CR byla definována jako úplné vymizení všech cílových lézí a necílového onemocnění. PR byla definována jako při >=30% poklesu pod základní linií součtu průměrů všech cílových lézí. SD byla definována jako ustálený stav onemocnění bez dostatečného zmenšení pro kvalifikaci pro PR ani dostatečného nárůstu pro kvalifikaci pro progresivní onemocnění (PD).
Až 2 roky
Přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: Datum randomizace prvního subjektu do progrese onemocnění nebo smrti nebo co kdy nastane dříve (2 roky)
PFS bylo definováno jako doba mezi dnem první léčby a první dokumentací progresivního onemocnění nebo úmrtí. Progrese byla definována jako 20% zvýšení součtu nejdelšího průměru cílových lézí, objevení se nových lézí a zvýšení součtu průměrů cílových lézí alespoň o 5 mm. Účastníci, kteří byli vyřazeni ze studie bez zdokumentované progrese, měli být cenzurováni k datu posledního známého hodnocení nádoru, kdy bylo známo, že účastník je bez progrese. Medián PFS byl odhadnut pomocí Kaplan-Meierovy metody a 95% CI pro medián byl vypočítán pomocí Brookmeyerovy a Crowleyho metody.
Datum randomizace prvního subjektu do progrese onemocnění nebo smrti nebo co kdy nastane dříve (2 roky)
Celkové přežití (OS)
Časové okno: Datum randomizace prvního subjektu až do smrti (2 roky)
Celkové přežití bylo definováno jako doba mezi datem první léčby a datem úmrtí, bez ohledu na příčinu smrti. Účastníci, kteří byli v době analýzy naživu, byli cenzurováni k datu, kdy byli naposledy známi naživu. Medián celkového přežití byl odhadnut pomocí Kaplan-Meierovy metody a 95% CI pro medián byl vypočítán pomocí Brookmeyerovy a Crowleyho metody.
Datum randomizace prvního subjektu až do smrti (2 roky)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hoffmann-La Roche

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. ledna 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. ledna 2012

První zveřejněno (Odhad)

26. ledna 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

10. října 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. srpna 2016

Naposledy ověřeno

1. srpna 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NO25390
  • 2011-000874-67 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Maligní melanom

Klinické studie na vemurafenib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Spain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit