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MELAS 증후군에서 내피 의존성 혈관확장 및 미토콘드리아 대사에 대한 L-아르기닌 요법

2013년 12월 13일 업데이트: Ingrid Tein, The Hospital for Sick Children

MELAS 증후군에서 내피 의존성 혈관 확장 및 미토콘드리아 대사에 대한 L-아르기닌 요법의 효능을 조사하기 위한 파일럿 연구.

MELAS 환자는 운동 불내성, 쇠약, 시력 저하 또는 실명, 성장 부진, 발달 지연 및 청각 장애를 앓고 있습니다. 그들은 또한 대동맥 또는 중동맥의 막힘으로 인한 것이 아닌 독특한 '뇌졸중 유사' 에피소드(SLE)가 있습니다. 이러한 '뇌졸중'은 뇌 세포의 미토콘드리아(세포 배터리), 특히 시각 센터의 뇌 뒷부분에 있는 에너지 부전과 결합된 매우 작은 뇌혈관의 에너지 부전으로 인한 것으로 생각됩니다. 이것은 시력 상실과 마비로 이어집니다. 이 연구의 전반적인 목표는 뇌 세포와 작은 혈관 수준에서 이러한 SLE의 메커니즘을 더 잘 이해하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

우리는 안전하고 비침습적인 테스트를 사용하여 각기 다른 MELAS 중증도를 가진 3남매의 가족을 연구할 것입니다. 혈중 이산화탄소 수치 증가와 같은 특정 자극에 대한 반응으로 확장되거나 시각적 자극에 의한 시각 센터의 뇌 세포 활성화에 대한 반응으로 확장되어 혈류를 증가시키는 작은 뇌 혈관의 능력이 감소하는지 여부를 판단합니다. 우리는 뇌 혈류의 변화를 감지할 수 있는 BOLD-fMRI라는 기술을 사용할 것입니다. 근육 운동은 또한 증가된 혈류와 미토콘드리아 에너지에 의존하기 때문에 사이클 운동 테스트와 근육 에너지 대사의 주요 화학 물질의 변화를 측정하는 특수 인-자기 공명 분광법을 사용하여 근육 운동 시 유산소 에너지 대사의 다양한 측정 방법을 연구합니다. 식이 아미노산 L-아르기닌은 혈류를 증가시키는 혈관을 확장하고 기능 장애가 있는 미토콘드리아에 의해 생성되는 독성 자유 라디칼을 감소시키는 것으로 알려져 있습니다. 우리는 뇌혈관 반응성, 뇌세포 활성화 및 근육 호기성 기능에 대한 경구 L-아르기닌의 단일 용량 및 6주 시험의 효과를 결정하여 이것이 이러한 환자 및 기타 미토콘드리아 장애의 치료에 얼마나 유용한지 확인할 것입니다. 뇌졸중으로 나타납니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

7

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5V1X8
        • The Hospital for Sick Children

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

17년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

MELAS(A3243G) 증후군을 가진 실험적 형제자매

  • 17-23세
  • 아픈 아이들을 위한 병원에서 신경 대사 클리닉을 따라 공부할 것입니다.
  • 정상적인 전해질, 포도당, 신장 및 간 기능 및 위장, 호흡기 또는 심장 문제의 병력 없음.

통제 수단

-17-23세- MELAS 피험자와 일치하는 성별

제외 기준:

통제 수단

  • 편두통 경험
  • 대사장애가 있다
  • 유산산증 또는 혈관확장에 취약한 약물 복용
  • 신경근/신경학적 상태
  • 심장 또는 폐 질환
  • 시각적 이상
  • 고혈압, 빈혈 및 prothrombotic 상태. 제어 대상
  • MRI(심박 조율기, 안구 금속, 밀실 공포증, 문신)에 대한 금기 사항은 연구에서 제외됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 멜라스 환자
17~23세의 MELAS(A3243G) 증후군(남자 1명, 여자 2명)이 있는 3명의 형제자매를 대상으로 소아 병원의 신경대사 클리닉을 방문했거나 이전에 방문했습니다.
의약품: L-아르기닌
NOW® L-아르기닌 파우더
간섭 없음: 대조군
연령 및 성별이 일치하는 4개의 대조군과 여성 대조군은 연령이 일치하는 MELAS 피험자와 일치하는 월경 주기의 단계에 따라 일치됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
31P-자기 공명 분광법을 통한 근육 기능 조사
기간: 투여 후 60~105분
우리는 MR 호환 업다운 에르고미터와 최대 자발적 수축의 65%에서 잘 확립된 유산소 운동 프로토콜을 사용하여 대퇴사두근 운동을 연구할 것입니다.
투여 후 60~105분

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
전신 최대 유산소 능력
기간: 투여 후 60-75분
최대 증분 주기 에르고메트리는 HSC의 심폐 운동 연구소에서 확립된 프로토콜에 따라 수행됩니다(26). 혈청 CK 및 정량적 AA(아르기닌, 오르니틴 및 시트룰린의 경우)는 유산소 운동 매개변수를 혈청 arg 및 eNO 수준과 연관시키기 위해 eNO뿐만 아니라 운동 전 및 후에 측정됩니다.
투여 후 60-75분
뇌혈관 반응성
기간: 투여 후 75-105분
기능적 MRI-뇌의 혈중 산소량 의존성(BOLD)
투여 후 75-105분
호기된 산화질소(eNO)
기간: 투여 전 75분, 투여 후 75분
eNO는 하기도 산화질소 평가를 위해 단일 호흡 온라인 측정을 사용하여 측정됩니다.
투여 전 75분, 투여 후 75분

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

The Hospital for Sick Children

수사관

  • 수석 연구원: Ingrid Tein, MD, The Hospital for Sick Children

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 5월 1일

기본 완료 (실제)

2013년 5월 1일

연구 완료 (실제)

2013년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 5월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 5월 21일

처음 게시됨 (추정)

2012년 5월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2013년 12월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2013년 12월 13일

마지막으로 확인됨

2013년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 1000023405

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