자폐증을 위한 자가 제대혈 줄기세포
자폐증 아동의 언어 및 행동 개선을 위한 자가 제대혈 줄기 세포의 효능을 평가하기 위한 무작위, 맹검, 위약 대조, 교차 연구
주입 후 6개월 동안 자폐증 환자에게 자가 제대혈 줄기 세포를 1회 주입한 효능을 표현 및 수용 언어의 변화로 측정하여 평가합니다.
또한 혈청 종양 괴사 인자 알파(TNF-α), 종양 괴사 인자 베타(TNF-β), 인터루킨 1-알파(IL-1α), 인터루킨 1-베타(IL-1β)의 개선된 행동, 학습 및 변화를 보여줍니다. , 인터루킨 6(IL-6), 인터루킨 10(IL-10) 및 인터루킨 13(IL-13).
연구 개요
상세 설명
이것은 킬로그램당 최소 1천만 개의 총 유핵 세포(TNC/kg)를 포함하는 자가 제대혈(AUCB)을 1회 주입받은 15명의 피험자와 15명의 피험자가 위약(식염수) 주입. 24주 추적 검사가 수행된 후 그룹은 교차되어 처음에 AUCB를 받은 환자는 위약을 받고 베이스라인에서 위약을 받은 환자는 제대혈을 받게 됩니다. 두 그룹 모두 주입 후 24주 후에 다시 테스트됩니다. 신경심리학자 PI, Cord Blood Registry(CBR) 직원 및 부모는 주입 순서에 대해 눈이 멀게 됩니다.
각 연구 주제에 대한 참여 기간은 약 55주입니다. 여기에는 약 6주 동안 1회 스크리닝 방문, 기준선 테스트를 위한 1회 방문, TNC(최소 1,000만/kg) 또는 식염수 위약 주입을 위한 1일, 이후 24주 추적이 포함됩니다. 두 번째 기준선 방문은 24주차에 수행되며 TNC 또는 식염수 위약의 두 번째 주입은 5-7일 후에 발생합니다. 두 번째 주입 후 24주의 추가 후속 조치가 발생합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Sacramento, California, 미국, 95816
- Sutter Pediatric Neurology
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 2세~7세
- Diagnostic and Statistical Manual, 4th Edition, Text Revision (DSM-IV-TR) 발달 지연 및 ADOS로 진단된 자폐 장애의 진단
- Thermogenesis AutoXpress Platform을 사용하여 저장 및 처리된 Cord Blood Registry에 저장된 충분한 양의 자가 제대혈
- 제대혈 주입 전 최소 2개월 동안 현재 약물에 안정적임
- 환자에게 뇌성마비, 낭포성 섬유증, 근이영양증, 크론병, 류마티스 질환, 취약 X, 레츠 증후군, 엔젤만 증후군, 결절성 경화증, 간질 또는 자폐 스펙트럼과 중복되는 알려진 유전적 결함과 같은 유전적 조건이 없음을 나타내는 의료 기록.
- 기준선에서 12개월 이내의 EEG 결과
- 영어로 말하기
제외 기준:
- 중추신경계 감염
- 극심한 미숙아(임신 34주 미만)
- 자폐증이 있는 45 미만의 중증 인지 장애 IQ
- 기준선으로부터 6개월 이내의 임상적 발작 활동
- Lennox Gastaut 증후군 또는 영아 경련
- 드라벳 증후군
- HIV, 신장 또는 간 장애
- 이전의 혈액학적 또는 악성 질환
- 주입 전 2주 이내에 101 F의 발열
- 심각한 CNS 감염 또는 외상
- 후속 조치를 취하지 않으려 함
- 정신 분열증을 포함한 정신 질환
- 전반적 발달 장애 - 달리 명시되지 않음
- 아스퍼거 장애
- 제대혈 단위는 생존율이 85% 미만이거나 TNC가 1,000만/kg 미만이거나 불임 검사 결과가 양성입니다.
- 마늘 알레르기
- DMSO(Dimethyl Sulfoxide)에 대한 이전의 부작용
- 산모의 의료 기록에 HIV, B형 또는 C형 간염, 매독, 거대세포바이러스(CMV)를 포함한 전염성 질병이 있음을 나타냅니다.
- 현재 항염증제를 복용 중
- 잠재적으로 스테로이드 치료가 필요할 수 있는 천식 병력
- 염증성 질환
- 신장/간 질환: 혈청 크레아티닌 > 1.5 mg/dl 및 총 빌리루빈 > 1.5 mg/dl
- 디펜히드라민(베나드릴)에 알레르기
- 킬레이션 요법, 고압산소 요법, 돼지 벌레 요법 또는 연구자가 임상적으로 관련이 있다고 판단하는 기타 대체 요법으로 치료
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
식염
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식염
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실험적: 자가 제대혈 줄기세포
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연구 제품의 60ml 주사기 1회 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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언어 변경(총 표준 점수, 범위 40 - 160)
기간: 기준선 및 6개월
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기준선 및 AUCB로부터 줄기 세포 주입 또는 위약 주입 후 6개월에 수용성 한 단어 어휘 테스트(ROWVT-4) 및 표현 한 단어 어휘 테스트(EOWVT-4)에 의해 측정된 언어의 변화. ROWPVT-4 및 EOWPVT-4는 신경심리학자가 관리했으며 규범 참조 평가입니다. ROWPVT-4는 구어를 물체, 행동 또는 개념의 이미지와 일치시키는 개인의 능력을 테스트합니다. EOWPVT-4는 컬러 삽화와 함께 제시될 때 한 단어, 물체, 동작 및 개념으로 이름을 지정하는 개인의 능력을 테스트합니다. 이 테스트는 말한 단어의 의미를 이해하고 문맥 없이 테스트 판에 묘사된 이름을 지정하는 능력을 목표로 합니다. 85-115점은 기능의 평균 범위 내에 있는 것으로 간주됩니다. |
기준선 및 6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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행동/학습의 변화(표준 점수, 각 하위 테스트에 대한 범위 40 - 160)
기간: 기준선 및 6개월
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AUCB 포함 줄기 세포 주입 후 기준선과 6개월 사이의 Vineland 적응 행동 및 사회화 척도(제2판)의 변화. Vineland 적응 행동 및 사회화 척도는 일상 생활 기술, 사회화 및 적응 행동 복합(ABC) 하위 부분으로 구성됩니다. 부모나 보호자가 작성하는 설문지입니다. 80 이상의 점수는 IQ 테스트와 거의 동일한 범위를 사용하여 분류됩니다. 80 미만의 점수는 경계선 적응 기능(70-80)으로 분류됩니다. 약간 부족한 적응 기능(51-69); 적당히 부족한 적응 행동(36-50); 심각하게 결함이 있는 적응 행동; (20-35); 현저하게 또는 심각하게 부족한 적응 행동(<20). |
기준선 및 6개월
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지식 및 유동적 추론의 변화(척도 점수, 각 하위 테스트에 대한 범위 1-19)
기간: 기준선 및 6개월
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Stanford Binet 버전 5는 뇌 기능을 평가하는 데 사용되었습니다.
여러 연령대와 능력 수준에 걸쳐 지능 수준을 평가할 수 있습니다.
Stanford-Binet은 다섯 가지 영역에서 지능을 살펴봅니다.
이 연구에서는 나이와 조건에 적합한 지식과 유동적 추론이라는 두 가지 영역을 살펴보았습니다.
각 하위 테스트의 평균은 10이고 표준 편차는 3입니다. 표준 편차는 피험자의 점수가 표준보다 얼마나 높거나 낮은지를 나타냅니다.
7~13점은 기능의 평균 범위 내에 있는 것으로 간주됩니다.
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기준선 및 6개월
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Michael Chez, MD, Sutter Health
간행물 및 유용한 링크
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기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
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추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CB2011Chez
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