Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Autologe navlestrengsblodstamceller til autisme

14. august 2018 opdateret af: Michael Chez, MD, Sutter Health

En randomiseret, blindet, placebo-kontrolleret, crossover-undersøgelse for at vurdere effektiviteten af ​​stamceller fra autologt navlestrengsblod til at forbedre sprog og adfærd hos børn med autisme

Evaluer effektiviteten af ​​én infusion af stamceller fra autologt navlestrengsblod hos patienter med autisme over seks måneder efter infusion målt ved ændringer i ekspressivt og receptivt sprog.

Vis også forbedret adfærd, indlæring og ændringer i serumtumornekrosefaktor alfa (TNF-α), tumornekrosefaktor beta (TNF-β), interleukin 1-alfa (IL-1α), interleukin 1-beta (IL-1β) interleukin 6 (IL-6), interleukin 10 (IL-10) og interleukin 13 (IL-13).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkeltcenter, randomiseret, placebokontrolleret, crossover ambulant studie med 15 forsøgspersoner, der modtog én infusion af autologt navlestrengsblod (AUCB) indeholdende minimum 10 millioner samlede kerneceller pr. kilogram (TNC/kg) og 15 forsøgspersoner, der fik en infusion af placebo (saltvand). Efter 24-ugers opfølgningstestning er udført, vil grupperne krydse hinanden, så patienter, der oprindeligt fik AUCB, vil modtage placebo, og patienter, der fik placebo ved baseline, vil modtage navlestrengsblodet. Begge grupper vil blive testet igen 24 uger efter infusion. Neuropsykologen, PI, personale fra Cord Blood Registry (CBR) og forældre vil blive blindet med hensyn til infusionsrækkefølgen.

Varigheden af ​​deltagelse for hvert studiefag er cirka 55 uger. Dette inkluderer et screeningsbesøg over en periode på cirka 6 uger, et besøg til baseline-testning, en dag til infusion af TNC (minimum 10 millioner/kg) eller saltvandsplacebo efterfulgt af 24 ugers opfølgning. Et andet baselinebesøg udføres i uge-24 med den anden infusion af TNC eller saltvandsplacebo 5-7 dage efter. Fireogtyve yderligere ugers opfølgning forekommer efter den anden infusion.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95816
        • Sutter Pediatric Neurology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 3 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 2 til 7 år
  • Diagnose af autistisk lidelse som diagnosticeret af Diagnostic and Statistical Manual, 4th Edition, Text Revision (DSM-IV-TR) udviklingsforsinkelser og ADOS
  • En tilstrækkelig mængde autologt navlestrengsblod opbevaret i Cord Blood Registry, som blev opbevaret og behandlet ved hjælp af Thermogenesis AutoXpress Platform
  • Stabil på enhver nuværende medicin i mindst 2 måneder før infusion af navlestrengsblod
  • Lægejournaler, der indikerer, at patienten ikke har genetiske tilstande såsom cerebral parese, cystisk fibrose, muskeldystrofi, crohns sygdom, reumatoid sygdom, skrøbelig X, Retts syndrom, Angelman syndrom, tuberøs sklerose, epilepsi eller kendte genetiske defekter, der overlapper autismespektret.
  • Resultater af et EEG inden for 12 måneder efter baseline
  • engelsktalende

Ekskluderingskriterier:

  • CNS-infektion
  • Ekstrem præmaturitet (< 34 ugers graviditet)
  • Svær kognitiv handicap IQ under 45 med autisme
  • Klinisk anfaldsaktivitet inden for 6 måneder efter baseline
  • Lennox Gastauts syndrom eller infantile spasmer
  • Dravet syndrom
  • HIV, nyre- eller leverinsufficiens
  • Tidligere hæmatologisk eller malign sygdom
  • Feber på 101 F inden for 2 uger før infusion
  • Alvorlig CNS-infektion eller traume
  • Uvillig til at forpligte sig til opfølgning
  • Psykisk sygdom, herunder skizofreni
  • Gennemgribende udviklingsforstyrrelse - ikke på anden måde specificeret
  • Aspergers lidelse
  • Navlestrengsblod-enhed er mindre end 85 % levedygtig, har en TNC på mindre end 10 millioner/kg, eller sterilitetstestresultater er positive
  • Hvidløgsallergi
  • Tidligere bivirkning på dimethylsulfoxid (DMSO)
  • Moderens lægejournaler indikerer overførbare sygdomme, herunder HIV, Hepatitis B eller C, syfilis, cytomegalovirus (CMV)
  • Tager i øjeblikket anti-inflammatorisk medicin
  • Anamnese med astma, som potentielt kan kræve behandling med steroider
  • Inflammatorisk sygdom
  • Nyre-/leversygdom: serumkreatinin > 1,5 mg/dl og total bilirubin > 1,5 mg/dl
  • Allergisk over for diphenhydramin (Benadryl)
  • Behandling med chelationsterapi, hyperbar oxygenterapi, svineormeterapi eller andre alternative behandlinger, som efterforskeren vurderer som klinisk relevant

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Saltvand
Biologisk: Placebo
Saltvand
Eksperimentel: Autologe navlestrengsblodstamceller
Biologisk: Autologe navlestrengsblodstamceller
Én infusion af 60 ml sprøjte med undersøgelsesprodukt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i sprog (samlet standardscore, interval 40 - 160)
Tidsramme: Baseline og 6 måneder

Ændring i sproget målt ved den receptive et-ords ordforrådstest (ROWVT-4) og den ekspressive ét-ords ordforrådstest (EOWVT-4) ved baseline og seks måneder efter infusion af stamceller fra AUCB eller infusion af placebo.

ROWPVT-4 og EOWPVT-4 blev administreret af en neuropsykolog og er normrefererede vurderinger. ROWPVT-4 tester en persons evne til at matche et talt ord med et billede af et objekt, en handling eller et koncept. EOWPVT-4 tester en persons evne til at navngive, med ét ord, objekter, handlinger og koncepter, når de præsenteres med farveillustrationer. Testene retter sig mod evnen til at forstå betydningen af ​​de talte ord og navngive det, der er afbildet på en testplade uden sammenhæng.

Score på 85-115 anses for at være inden for det gennemsnitlige funktionsområde.
Baseline og 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i adfærd/læring (standardscore, interval 40 - 160 for hver deltest)
Tidsramme: Baseline og 6 måneder

Ændring i Vineland Adaptive Behavior and Socialization Scales (2. udgave) mellem baseline og seks måneder efter infusion af AUCB-holdige stamceller.

Vineland Adaptive Behavior and Socialization Scales består af følgende underafsnit: Daily Living Skills, Socialization og Adaptive Behavior Composite (ABC). Disse er spørgeskemaer udfyldt af en forælder eller omsorgsperson. Scorer over 80 klassificeres ved at bruge omtrent samme intervaller som IQ-tests. Score under 80 kategoriseres som borderline adaptiv funktion (70-80); let mangelfuld adaptiv funktion (51-69); moderat mangelfuld adaptiv adfærd (36-50); alvorligt mangelfuld adaptiv adfærd; (20-35); og markant eller dybt mangelfuld adaptiv adfærd (<20).
Baseline og 6 måneder
Ændring i viden og flydende ræsonnement (skaleret score, interval 1-19 for hver deltest)
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Stanford Binet, version 5, blev brugt til at vurdere hjernens funktion. Det kan vurdere intelligensniveauet på tværs af flere aldersspænd og evneniveauer. Stanford-Binet ser på intelligens på fem områder. I denne undersøgelse blev der set på 2 områder: Viden og flydende ræsonnement, der var passende for alder og tilstand. Hver deltest har et gennemsnit på 10 og en standardafvigelse på 3. Standardafvigelsen angiver, hvor langt over eller under normen forsøgspersonens score er. Scorer på 7 til 13 anses for at være inden for det gennemsnitlige funktionsområde.
Baseline og 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sutter Health

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Michael Chez, MD, Sutter Health

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. juni 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. juli 2012

Først opslået (Skøn)

12. juli 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. august 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. august 2018

Sidst verificeret

1. august 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CB2011Chez

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner