Células madre autólogas de la sangre del cordón umbilical para el autismo
Un estudio cruzado, aleatorizado, ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia de las células madre de la sangre autóloga del cordón umbilical para mejorar el lenguaje y el comportamiento en niños con autismo
Evaluar la eficacia de una infusión de células madre de sangre autóloga de cordón umbilical en pacientes con autismo durante seis meses después de la infusión, medida por los cambios en el lenguaje expresivo y receptivo.
También demostrar un mejor comportamiento, aprendizaje y cambios en el factor de necrosis tumoral alfa (TNF-α) en suero, el factor de necrosis tumoral beta (TNF-β), la interleucina 1-alfa (IL-1α), la interleucina 1-beta (IL-1β) , interleucina 6 (IL-6), interleucina 10 (IL-10) e interleucina 13 (IL-13).
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio ambulatorio cruzado, aleatorizado, controlado con placebo, de un solo centro con 15 sujetos que recibieron una infusión de sangre de cordón umbilical autóloga (AUCB) que contenía un mínimo de 10 millones de células nucleadas totales por kilogramo (TNC/kg) y 15 sujetos que recibieron una infusión de placebo (solución salina). Después de que se realicen las pruebas de seguimiento de 24 semanas, los grupos se cruzarán para que los pacientes que inicialmente recibieron AUCB reciban placebo y los pacientes que recibieron placebo al inicio del estudio recibirán la sangre del cordón umbilical. Ambos grupos serán evaluados nuevamente 24 semanas después de la infusión. El neuropsicólogo, el PI, el personal del Registro de sangre del cordón umbilical (CBR) y los padres no conocerán la secuencia de infusión.
La duración de la participación de cada sujeto de estudio es de aproximadamente 55 semanas. Esto incluye una visita de selección durante un período de aproximadamente 6 semanas, una visita para la prueba inicial, un día para la infusión de TNC (mínimo 10 millones/kg) o placebo de solución salina seguido de 24 semanas de seguimiento. Se realiza una segunda visita inicial en la semana 24 con la segunda infusión de TNC o placebo de solución salina entre 5 y 7 días después. Veinticuatro semanas adicionales de seguimiento ocurren después de la segunda infusión.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95816
- Sutter Pediatric Neurology
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad 2 a 7 años
- Diagnóstico de trastorno autista según lo diagnosticado por el Manual diagnóstico y estadístico, 4.ª edición, Revisión de texto (DSM-IV-TR), retrasos en el desarrollo y ADOS
- Una cantidad suficiente de sangre de cordón umbilical autóloga almacenada en Cord Blood Registry que se almacenó y procesó utilizando la plataforma Thermogenesis AutoXpress.
- Estable con cualquier medicamento actual durante al menos 2 meses antes de la infusión de sangre de cordón
- Registros médicos que indiquen que el paciente no tiene condiciones genéticas como parálisis cerebral, fibrosis quística, distrofia muscular, enfermedad de Crohn, enfermedad reumatoide, X frágil, síndrome de Retts, síndrome de Angelman, esclerosis tuberosa, epilepsia o defectos genéticos conocidos que se superponen al espectro del autismo.
- Resultados de un EEG dentro de los 12 meses posteriores a la línea de base
- Habla ingles
Criterio de exclusión:
- infección del SNC
- Prematuridad extrema (< 34 semanas de gestación)
- Discapacidad cognitiva grave CI por debajo de 45 con autismo
- Actividad convulsiva clínica dentro de los 6 meses del inicio
- Síndrome de Lennox Gastaut o espasmos infantiles
- Síndrome de Dravet
- VIH, insuficiencia renal o hepática
- Enfermedad hematológica o maligna previa
- Fiebre de 101 F dentro de las 2 semanas anteriores a la infusión
- Infección o traumatismo grave del SNC
- No está dispuesto a comprometerse con el seguimiento
- Enfermedad mental, incluida la esquizofrenia.
- Trastorno generalizado del desarrollo, no especificado
- Trastorno de Asperger
- La unidad de sangre de cordón tiene menos del 85 % de viabilidad, tiene un TNC de menos de 10 millones/kg o los resultados de las pruebas de esterilidad son positivos
- alergia al ajo
- Reacción adversa previa al dimetilsulfóxido (DMSO)
- Los registros médicos maternos indican enfermedades transmisibles que incluyen VIH, hepatitis B o C, sífilis, citomegalovirus (CMV)
- Actualmente tomando medicamentos antiinflamatorios
- Antecedentes de asma que potencialmente pueden requerir tratamiento con esteroides.
- Enfermedad inflamatoria
- Enfermedad renal/hepática: creatinina sérica > 1,5 mg/dl y bilirrubina total > 1,5 mg/dl
- Alérgico a la difenhidramina (Benadryl)
- Tratamiento con terapia de quelación, terapia con oxígeno hiperbárico, terapia con gusanos u otras terapias alternativas que el investigador considere clínicamente relevantes
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
Salina
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Salina
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Experimental: Células madre autólogas de sangre de cordón umbilical
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Una perfusión de jeringa de 60 ml del producto del estudio
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en el idioma (puntaje estándar total, rango 40 - 160)
Periodo de tiempo: Línea base y 6 meses
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Cambio en el lenguaje medido por la Prueba de vocabulario receptivo de una palabra (ROWVT-4) y la Prueba de vocabulario expresivo de una palabra (EOWVT-4) al inicio y seis meses después de la infusión de células madre de AUCB o la infusión de placebo. El ROWPVT-4 y el EOWPVT-4 fueron administrados por un neuropsicólogo y son evaluaciones con referencia a normas. El ROWPVT-4 prueba la capacidad de un individuo para hacer coincidir una palabra hablada con una imagen de un objeto, acción o concepto. El EOWPVT-4 evalúa la capacidad de un individuo para nombrar, con una palabra, objetos, acciones y conceptos cuando se le presentan ilustraciones en color. Las pruebas tienen como objetivo la capacidad de comprender el significado de las palabras pronunciadas y nombrar lo que se representa en una placa de prueba sin contexto. Las puntuaciones de 85 a 115 se consideran dentro del rango promedio de funcionamiento. |
Línea base y 6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en el comportamiento/aprendizaje (puntaje estándar, rango de 40 a 160 para cada subprueba)
Periodo de tiempo: Línea base y 6 meses
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Cambio en las escalas de socialización y comportamiento adaptativo de Vineland (2ª edición) entre el inicio y seis meses después de la infusión de células madre que contienen AUCB. Las escalas de comportamiento adaptativo y socialización de Vineland constan de las siguientes subpartes: habilidades de la vida diaria, socialización y compuesto de comportamiento adaptativo (ABC). Estos son cuestionarios completados por un padre o cuidador. Las puntuaciones superiores a 80 se clasifican utilizando aproximadamente los mismos rangos que las pruebas de coeficiente intelectual. Las puntuaciones por debajo de 80 se clasifican como funcionamiento adaptativo limítrofe (70-80); funcionamiento adaptativo levemente deficiente (51-69); conducta adaptativa moderadamente deficiente (36-50); comportamiento adaptativo severamente deficiente; (20-35); y conducta adaptativa marcada o profundamente deficiente (<20). |
Línea base y 6 meses
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Cambio en el conocimiento y el razonamiento fluido (puntuación escalada, rango de 1 a 19 para cada subprueba)
Periodo de tiempo: Línea base y 6 meses
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Se utilizó el Stanford Binet, versión 5, para evaluar la función cerebral.
Puede evaluar el nivel de inteligencia a través de varios períodos de edad y niveles de habilidad.
El Stanford-Binet analiza la inteligencia en cinco áreas.
En este estudio se analizaron 2 áreas: Conocimiento y Razonamiento fluido que eran apropiados para la edad y la condición.
Cada subprueba tiene una media de 10 y una desviación estándar de 3. La desviación estándar indica qué tan por encima o por debajo de la norma está la puntuación del sujeto.
Las puntuaciones de 7 a 13 se consideran dentro del rango promedio de funcionamiento.
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Línea base y 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
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Investigadores
- Investigador principal: Michael Chez, MD, Sutter Health
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
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Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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- CB2011Chez
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